基因治疗

一、基因治疗的概念基因治疗是指应用重组DNA技术,用正常基因取代致病基因,达到根治遗传病的目的。广义的基因治疗还包括在DNA水平采取治疗措施,达到改善症状的目的。例如地中海贫血及镰形细胞性贫血采用的药物治疗。由于此二病均为β链缺陷。故有人采用5氮胞苷(5-azocytidine)抑制甲基化酶从而使已关闭(甲基化)的γ基因开放,通过合成大量γ链,与过多的α链形成HbF(2α2γ)替代HbA。长春新碱、羟基脲、阿糖胞苷等也有类似作用。二、基因治疗的可能性及策略 (一)矫正或替代: 矫正:将突变基因矫正为正常基因,难度大。例如Kan曾用诱发tRNA的突变的方法来治疗因无义突变产生β-地贫的患者。