骨髓移植治疗重型地中海贫血的讨论 一、意大利佩扎罗(Pesaro)医院的观点

自1981年以来,佩扎罗医院对一系列450例的地中海贫血患者作了骨髓移植(BMT),其中433例供髓者为HLA 相同的同胞(419例)或父母(14例),17例为HLA 1或2个位点不相匹配的家庭成员。移植前肝活组织检查发现,中、重度肝门纤维化发生率在4岁以下患儿为10%,4～7岁为25%,8～11岁为50%,12～16岁为60%,16岁以上为85%。对早期病例的分析表明,既往未进行有效的铁螯合治疗、显著肝肿大以及肝门纤维化3项是BMT后生存和无病生存率下降的相关因素.可见,输血性铁负荷过重所致器官损害随病程延长而加重,并影响BMT 结果。