造血系统基因治疗的研究进展

造血系统的许多疾病是由于基因的缺陷或突变造成的,其严重后果直接威胁患者的生命,而且造血系统具有极其特殊的组织学特征和自我更新特点。基于上述三个原因,造血系统的基因治疗尤其受到国内外学者的青睐,其范围包括:酶的缺失、造血因子基因转染、血红蛋白异常、血友病、肿瘤等。本文就目前国内外针对造血系统进行的基因治疗试验加以综述。