Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor(Symdeko)

由美国Vertex公司研发的复方制剂Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)于2018年2月12日经美国食品与药品管理局(FDA)批准上市,用于跨膜传导调节因子(CFTR)基因携带两个拷贝F508del突变所引起的囊性纤维化的治疗或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor药物有反应的突变所引起的囊性纤维化的治疗,且适用于年龄在12岁及以上的患者使用[1]。该药为tezacaftor100 mg/ivacaftor 150 mg固定剂量组合片和ivacaftor150 mg片共包装,其中tezacaftor为新化学实体。