维生素A、维生素D联合rhGH治疗生长激素缺乏症儿童的临床疗效研究

目的:观察维生素A、维生素D联合重组人生长激素(rhGH)治疗生长激素缺乏症(GHD)儿童的临床疗效。方法:抽取2020年3月—2023年5月在本院就诊的80例GHD患儿诊治资料,根据所用治疗药物的不同分为联合用药组和对照组。对照组(n=37)服用维生素A、维生素D进行治疗,联合用药组(n=43)联合rhGH治疗,维生素AD滴剂1次/d,1~2粒/次,维生素D滴剂1次/d,0~4粒/次,rhGH以0.1~0.2 IU/kg进行皮下注射,1次/d,每晚睡前注射。比较两组患儿治疗前后身高、体重、生长速度(GV)、骨龄、按年龄的身高标准差(HSDS fo CA)指标水平,并评价安全性。结果:治疗前两组患儿身高、体重、GV、骨龄和HSDS fo CA指标比较差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,联合用药组患儿身高、体重、GV、HSDS fo CA等水平均高于对照组,且指标均高于治疗前(P<0.05),但骨龄及不良反应发生率两组比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论:维生素A、维生素D联合rhGH治疗GHD能明显改善患儿生长发育,且具备较好的安全性,有临床应用价值。

生长激素缺乏症与生长激素激发试验

生长激素缺乏症可导致儿童身材矮小,是小儿矮小症重要病因之一,现已受到越来越多儿科内分泌医生的关注,及时应用重组生长激素替代治疗可以有效改善患儿终身高。生长激素激发试验是诊断生长激素缺乏症的重要方法,更多认识生长激素激发试验才能更好地在临床中诊断生长激素缺乏症。生长激素激发试验已有很多临床研究,不同激发试验生长激素峰值存在不同,体质指数与生长激素峰值呈负相关。生长激素激发试验判读阈值现国内外无统一标准,部分国家已经下调诊断阈值,我国现仍沿用10 ug/L的诊断阈值。

过渡期生长激素缺乏症的管理

随着对生长激素缺乏症认识的不断深入,临床逐渐重视过渡期生长激素缺乏症(transition growth hormone deficiency,TGHD)的管理。TGHD诊治不足是主要的临床痛点,为规范TGHD诊治,国内外已发布了相关指南/共识。该文结合指南/共识和现有临床研究,总结了TGHD的评估、诊断、治疗和临床挑战,以期优化和进一步改善TGHD临床诊治和管理。

45,X/47,XXX嵌合型特纳综合征伴生长激素缺乏1例

1病例资料患儿,女性,11岁2月,2023年1月31日因“身材矮小”来科室就诊。查体:体质量31 kg,身高123.6 cm(位于7岁身高水平),无明显的颈蹼,后发际线稍低,面部无多痣,无肘外翻。检查乳房:尚未发育,乳距正常范围。外阴呈幼女型,无阴毛和腋毛。追问个人史:患儿第二胎第二产,足月顺产。家长诉患儿自2岁后身高生长速度较慢,每年生长速度约为4 cm。

维生素D钙咀嚼片联合rhGH治疗儿童生长激素缺乏症的临床效果

目的:探析维生素D钙咀嚼片联合重组人生长激素(rhGH)治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的临床效果。方法:采用目的抽样法纳入2022年1月—2023年12月石狮市医院收治的72例GHD患儿作为研究对象。采用随机数表法将纳入患者分为对照组和观察组,各36例。对照组给予rhGH治疗,观察组给予维生素D钙咀嚼片联合rhGH治疗,比较两组维生素D相关指标{25羟维生素D_(3)[25-(OH)D_(3)]、1,25-二羟维生素D_(3)[1,25-(OH)_(2)D_(3)]}、体格相关指标[身高标准差分值(HtSDS)、身高增长速度、骨龄]、骨代谢指标[碱性磷酸酶(BAP)、Ⅰ型骨胶原C终端端肽(ⅠCTP)、骨钙素]、甲状腺功能[游离三碘甲状腺原氨酸(FT_(3))、游离四碘甲状腺原氨酸(FT_(4))、促甲状腺激素(TSH)]、生长因子[胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)]、临床效果。结果:治疗前,两组维生素D相关指标、体格相关指标、骨代谢指标、甲状腺功能及生长因子水平比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组25-(OH)D_(3)、1,25-(OH)_(2)D_(3)、BAP、ⅠCTP、骨钙素、FT_(3)、FT_(4)、IGF-1、IGFBP-3水平、HtSDS、身高增长速度、骨龄高于治疗前,TSH水平低于治疗前,且观察组优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组临床总有效率为94.44%,高于对照组的77.78%,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:维生素D钙咀嚼片联合rhGH治疗儿童GHD临床效果确切,与单用rhGH相比,可以更好改善患儿维生素D相关指标、体格相关指标、骨代谢指标、甲状腺功能及生长因子,同时也能有效提升治疗效果。

不同时效重组人生长激素治疗生长激素缺乏症儿童的临床观察

目的探究不同时效重组人生长激素治疗生长激素缺乏症(GHD)儿童的临床效果、代谢影响及不良事件发生情况。方法选取GHD儿童114例,分为长效组[聚乙二醇化重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗,n=50]及短效组[重组人生长激素(rhGH)治疗,n=64],收集2组儿童治疗前一般资料,比较两组儿童治疗第3、6、9、12月时的生长速率(GV)、生长标准差积分(Ht SDS)、血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)及其他血清学指标,观察治疗期间不良事件发生情况。结果2组GHD儿童经治疗后GV、Ht SDS、IGF-1均较治疗前升高,差异有统计学意义(P<0.05);治疗12月时长效组儿童Ht SDS高于短效组(P<0.05),GV、IGF-1高于短效组、但差异无统计学意义(P>0.05);2组儿童治疗后各血清学指标均在正常范围内,与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05),且两组组间比较差异无统计学意义(P>0.05);短效组不良事件发生率高于长效组,注射局部发生红肿硬结的不良事件高于长效组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论长效和短效rhGH对GHD儿童均有显著疗效,对肝肾功能、糖脂代谢、血清蛋白、甲状腺功能影响小,安全性较好;长效药物可使早期身高获益,且治疗期间不良事件发生率低。

重组人生长激素治疗小儿生长激素缺乏症与特发性矮小症的临床效果

目的 观察重组人生长激素(rhGH)治疗小儿生长激素缺乏症(GHD)与特发性矮小症(ISS)的临床效果。方法 回顾性分析2020年1月—2022年12月宁德师范学院附属宁德市医院收治的215例GHD、ISS患儿临床资料,根据治疗方案不同分为观察组(113例)和对照组(102例)。对照组患儿接受营养支持、运动锻炼等常规干预,观察组在对照组基础上予重组人生长激素注射液治疗,比较2组接受干预6个月时较干预前,患儿的发育相关指标(身高、体质量、骨龄、生长速度)、血清学指标[胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、促甲状腺激素(TSH)]、骨代谢指标[骨钙素(OC)、胶原羟基末端肽同分异构体(CTX)、碱性磷酸酶(AKP)]的变化,以及不良反应。结果 干预后,观察组身高、体质量、骨龄、生长速度与对照组身高、骨龄均较干预前改善,且观察组身高、体质量、生长速度改善的程度大于对照组(P<0.05或P<0.01);观察组IGF-1、TSH、OC、CTX、AKP与对照组IGF-1、OC水平均较干预前上升,且观察组高于对照组(P均<0.01)。观察组与对照组不良反应总发生率(4.42%vs.0)比较差异无统计学意义(χ^(2)=2.878,P=0.090)。结论 rhGH治疗GHD、ISS的效果良好,可有效促进患儿身高增长及生长发育,改善患儿内分泌、骨代谢,并且有较高的安全性。

青少年生长激素缺乏症继发隐源性肝硬化1例

隐源性肝硬化(cryptogenic cirrhosis,CC)指通过临床常规的病史采集、实验室指标、影像学检查,甚至肝脏病理活检尚不能明确病因的一种肝硬化类型,临床约占所有肝硬化的5%~10%[1]。随着医疗技术水平的提高,现发现CC的病因以非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD)最为常见[2]。CC患者通常具有初诊时年龄较大、女性多见、病情严重程度较轻、代谢综合征患病率较高等特点。本例青少年肝硬化患者,病情进展迅速,初诊时已发展至肝硬化失代偿期,究其原因,考虑与颅咽鼓管瘤术后继发生长激素缺乏(growth hormone deficiency,GHD)未经规范激素替代治疗有关。本文通过对该病例的起病经过、诊治流程、随访结局等临床特征进行归纳总结,旨在为临床实践提供经验指导。现报道如下。

生长激素缺乏症患者替代治疗的长期疗效观察

主要以生长激素缺乏症病症为切入点,对此类病患实施替代治疗的疗效进行综合评估及分析。方法 本次调研主要以近几年在本院就医符合纳入与排除标准的90例患者作为调查目标,通过双盲法形式展开小组处理,对照组运用常规手段,观察组主要执行常规加替代治疗方案,针对患者治疗前后的发育相关指标情况进行临床评估,观察各小组血清生化指标,对血糖、胃泌素和维生素D代谢情况进行调查。结果 主要对患者的身高、身高生长速度、体重、骨龄相关发育指标对比,显示各小组患者治疗后有改变,其中观察组变动幅度较大;对患者血清指标做小组评估分析,经综合分析观察组基本达到正常范围值;比较患者血糖指标,对照组控制情况稍差,对病患胃泌素和维生素D代谢情况组间对比,观察组恢复情况更为显著(P<0.05)。结论 此次主要以生长激素缺乏的临床治疗进行综合实践与评估,结果表示通过替代治疗该病症能够有效提升长期疗效,可以改善患者的发育和生化指标,与常规干预相比,生长激素替代治疗不仅有助于患者的生长发育,在血糖及其他生化指标上具备良好的控制作用。

认识生长激素缺乏症——激素补充治疗的关键要点

生长激素缺乏症(Growth Hormone Deficiency,GHD)是一种影响儿童和成人身高及生长发育的内分泌疾病。该病主要由垂体前叶分泌的生长激素(GH)不足所致,导致患者身材矮小、生长迟缓,甚至影响其他器官的正常发育。本文将深入探讨生长激素缺乏症的原因、诊断方法以及激素补充治疗的关键要点,帮助患儿及其家属更好地理解和应对这一疾病。

皮下注射重组人生长激素治疗小儿生长激素缺乏症与特发性矮小症的临床效果

分析皮下注射重组人生长激素治疗小儿生长激素缺乏症与特发性矮小症的效果。方法 研究选取我院2022年1-8月收治的小儿生长激素缺乏症与特发性矮小症患者各50例,其中小儿生长激素缺乏症设置为对照组,特发性矮小症设置为实验组。对照组与实验组均采用皮下注射重组人生长激素治疗。比较干预前后患者激素指标。结果 两组激素指标好转,P<0.05,差异显著。结论 皮下注射重组人生长激素治疗小儿生长激素缺乏症与特发性矮小症的效果均较好。

1496例矮小症病因分析及基于IGF-1水平生长激素缺乏症诊断预测模型的建立

目的探讨矮小症患儿的病因及胰岛素样生长因子(IGF)-1与生长激素(growth hormone,GH)水平之间的关系,建立基于IGF-1水平的简易GH缺乏(GHD)诊断预测模型。方法矮小症住院患儿1 496例,采用胰岛素低血糖法和精氨酸法测定GH分泌状态,根据体格检查及实验室检查分析病因;Logistic逐步多元回归模型建立基于IGF-1的GHD诊断预测模型。结果 GHD659例(44.05%),特发性矮小504例(33.69%),家族性矮小165例(11.03%),体质性青春期发育延迟35例(2.33%),余为甲状腺功能减低症、宫内发育迟缓、Turner综合征、多种垂体激素缺乏症等引起的矮小症。比较GHD与非GHD两组患儿潜在的影响因素,体质量、BMI、身高-SDS、ALT/AST/AKP、TG/Tch、IGF-1、IGFBP-3等的差异有统计学意义(P<0.05)。设GHD的概率为P,经Logistic逐步多元回归模型拟合如下:LN[P/(1-P)]=-2.0193+0.0683×年龄+0.1439×BMI+0.021×ALT-0.0021×IGF-1-0.1526×IGFBP-3。结论内分泌疾病是矮小症最多见的病因,但GH激发试验的水平与多种体格和生化指标有关,因此GHD诊断需要综合考虑;基于IGF-1拟合的简易模型对GHD诊断有较准确的预测价值,可用于门诊筛查。

重组人生长激素治疗生长激素缺乏症86例疗效分析

目的 研究国产和进口重组人生长激素 (rhGH)治疗生长激素缺乏症 (GHD)的临床效果。方法 应用国产rhGH治疗GHD 6 7例 ,身高 (118.4± 14.4)cm ,身高SDS (4 .1± 1.6 )。生长速率 (3.0± 0 .8)cm/年。进口rhGH 19例 ,身高 (12 9.3± 9.0 )cm ,身高SDS (5 .5± 1.6 ) ,生长速率 (2 .8± 1.1)cm/年。rhGH ,每公斤体重每日 0 .1IU ,疗程 6个月。结果 rhGH对这些患儿体格的线性生长有显著促进作用 (P <0 .0 0 1) ,国产rhGH治疗 6个月生长速率 (12 .6± 3.6 )cm/年 ,进口rhGH (12 .0± 2 .2 )cm/年 ,两者差异无显著性 .应用国产rhGH的完全性GHD和部分性GHD6个月的生长速率分别为 (13.4± 3.7)cm/年和 (10 .3± 2 .2 )cm/年 ,两者差异有显著性 (P <0 .0 0 2 )。本文 86例中 ,骨龄≤ 5岁和≥ 7岁 6个月生长速率分别为 (14.1± 3.3)cm/年和 (11.4± 2 .1)cm/年 ,P <0 .0 0 1,两者差异有高度显著性。结论 国产和进口rhGH是治疗GHD的有效药物 ,两者的治疗效果相似 ,并且完全性GHD的疗效比部分性GHD好。骨龄低年龄小效果更胜一筹。

胰岛素和左旋多巴联合激发试验对儿童生长激素缺乏症的诊断价值

目的:评价胰岛素和左旋多巴(L-dopa)联合激发试验对儿童生长激素缺乏症(GHD)的诊断价值。方法:将219例生长发育迟缓儿童根据生长学资料、临床特征分为拟诊GHD组(119例)与非GHD组(100例),全部进行胰岛素+L-dopa联合激发试验、精氨酸激发试验(ARG)和可乐定激发试验,采用化学发光法分别测定激发试验前和激发试验后30、60、90、120 min的GH值,并分析两组实验的GH激发峰值、特异度及精确度。结果:胰岛素+L-dopa联合激发试验激发峰值在非GHD组分别高于ARG、可乐定激发试验,在GHD组差异无显著性,胰岛素+L-dopa联合激发试验的特异度及精确度明显高于ARG和可乐定激发试验。结论:胰岛素+L-dopa联合激发试验对儿童GHD的诊断价值优于ARG和可乐定激发试验,是一种适用于儿童的有效、简便、安全检测GH的方法。

重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察

目的 观察基因重组人生长激素(rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)患儿的疗效。方法 对15例GHD患儿应用rhGH治疗,每晚睡前皮下注射0.1 IU/kg,疗程6个月。结果 患儿身高由治疗前109.3±9.9cm增加到115.5±11.3 cm;年身高生长速度由治疗前2.8±0.6cm/年增加到11.6±3.5cm/年。治疗期间除少数患儿出现亚临床甲状腺功能低下,注射部位有轻度反应外,未发现明显副作用。结论 皮下注射rhGH是治疗儿童GHD的一种安全有效的方法。

生长激素治疗生长激素缺乏症儿童对骨代谢的影响及其相关性研究

目的研究生长激素治疗对生长激素缺乏症(GHD)患儿骨代谢的影响及其相关性。方法选取30例GHD儿童作为研究对象,按照0.03 mg/kg的剂量给予皮下注射重组人生长激素。观察患儿经治疗3个月和6个月后的血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGF-BP3)、血清钙磷水平和骨转化指标的变化,经治疗6个月后测定其骨龄、腰椎和髋部骨密度的变化,并与治疗前相比较。结果治疗后3个月和治疗后6个月的IGF-1、IGFBP3、骨形成指标(AKP和OC)和骨吸收指标(CTX)较治疗前明显增加(P<0.05)。治疗前后血钙水平差异无统计学差异。治疗后3个月和治疗后6个月的血磷与治疗前相比显著升高(P<0.05)。骨密度增加与身高、血钙和IGF-BP3的变化具有正相关关系。IGFBP3水平与骨形成指标(OC和AKP)呈正相关,骨形成指标(OC)和骨吸收指标(CTX)呈正相关。结论生长激素治疗GHD患儿能显著提高其IGF-1、IGF-BP3水平,促进钙磷吸收,加快骨转换,显著提高腰椎和髋部的骨密度。腰椎骨密度增加与治疗前后身高增加、血钙升高和IGF-BP3水平提高有关。

重组人生长激素治疗特发性矮小症和生长激素缺乏症的比较

目的探讨重组人生长激素(rh GH)治疗生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)的疗效差异,评价其在不同病因儿童矮小症患儿的临床应用价值。方法选取35例GHD(GHD组)和26例ISS患儿(ISS组),以0.1 U/(kg·d)的rh GH睡前皮下注射治疗1年。观察两组治疗效果。结果治疗后,GHD组平均身高的增加高于ISS组,分别为(9.39±1.74)cm和(7.82±1.59)cm,且差异有统计学意义(P<0.01)。GHD组的身高均值标准差积分为-2.06±0.31,低于ISS组的-2.28±0.47(P<0.05)。GHD组血清胰岛素样生长因子-1为(336.72±64.37)ng/m L,明显高于ISS组的(286.24±54.29)ng/m L(P<0.01)。两组体质指数和血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3水平无明显差异(P>0.05)。结论 rh GH治疗GHD的疗效优于ISS,且药物安全性好。

内脏脂肪指数对成人生长激素缺乏症患者代谢综合征的评估作用研究

目的探讨内脏脂肪指数(VAI)对成人生长激素缺乏症(AGHD)患者代谢综合征(MS)的评估作用。方法选取2015年1月—2016年1月在重庆医科大学附属第一医院确诊2年及以上的AGHD患者66例为AGHD组;选取同期在本院体检中心进行体检的健康人群66例为对照组。并根据VAI三分位数将AGHD患者分为3组:低VAI组(n=22)、中VAI组(n=22)、高VAI组(n=22)。测量所有受试者身高、体质量、腰围(WC)、臀围(HC)、血压〔收缩压(SBP)、舒张压(DBP)〕等;测定空腹血糖(FPG)、空腹胰岛素(FINS)、血脂〔包括总胆固醇(TC)、三酰甘油(TG)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)〕水平;计算BMI、腰臀比(WHR)、稳态模型评价的胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)及VAI。通过绘制受试者工作特征(ROC)曲线,计算ROC曲线下面积(AUC),分析VAI的评估作用。结果 AGHD组中男21例,女45例;对照组中,男21例,女45例。两组受试者年龄、身高、SBP、DBP、FPG、TC、LDL-C间差异无统计学意义(P>0.05),而体质量、BMI、WC、HC、WHR、FINS、TG、LDL-C、HDL-C、VAI、HOMA-IR间差异有统计学意义(P<0.05)。不同VAI患者性别、年龄、身高、WHR、FINS、TC、LDL-C间差异无统计学意义(P>0.05);而体质量、BMI、WC、HC、SBP、DBP、FPG、TG、HDL-C、HOMA-IR及MS发生率间差异有统计学意义(P<0.05)。年龄调整前后,VAI与WC、DBP、FPG、TG均呈正相关(P<0.05),与HDL-C呈负相关(P<0.05),与SBP无相关性(P>0.05)。VAI评估AGHD患者MS的AUC为0.871〔95%CI(0.788,0.954),P<0.001〕,最佳临界值为1.9,灵敏度为0.960,特异度为0.610。结论 VAI可作为AGHD患者MS的筛查与评估手段。

生长激素缺乏和特发性矮小患儿血浆胃促生长素水平的变化

目的探讨身材矮小儿童青少年血浆胃促生长素水平及胃促生长素在生长激素释放激素-生长激素（GHRH-GH）轴中的作用。方法抽取矮小症患儿157例。男115例,女42例;年龄3岁7个月-15岁1个月。取空腹静脉血10mL,分离出血浆标本,通过二种生长激素（GH）激发试验,将其分为3组,生长激素缺乏（CGHD）组37例,生长激素部分缺乏（PGHD）组52例,特发性矮小（ISS）组68例;在健康体检儿童中抽取20例年龄性别相匹配身高正常儿童为健康对照组。采用放射免疫法测定各组血浆中胃促生长素水平。采用ELISA法测定其血胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平。采用化学发光法测定其血清GH水平。分别测定其血睾酮、雌二醇、促黄体生成激素、促卵泡生成激素（FSH）水平。采用SPSS11.5软件对数据进行相关性分析。结果CGHD组患儿IGF-1水平明显低于其他3组,CGHD组患儿空腹血浆胃促生长素水平明显低于ISS组及健康对照组（Pa〈0.05）,但与PGHD组无明显差异（P〉0.05）。胃促生长素水平与激发试验中GH峰值呈正相关（r=0.176P〈0.05）,与FSH水平呈负相关（r=-0.163P〈0.05）,而与其他因素无显著性相关（P〉0.05）。结论胃促生长素在GH分泌中起重要作用,其缺乏可能是下丘脑异常引起GH缺乏的原因之一。

不同剂量生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的疗效

目的探讨不同剂量生长激素治疗生长激素缺乏症(GHD)的疗效。方法GHD患儿35例分为2个治疗组。A组16例,rhGH每周的总剂量为0.5IU/kg,分5d皮下注射,每次注射剂量为0.1IU/kg;B组19例,rhGH总剂量为0.7IU/(kg.周),分7d皮下注射,每次注射剂量为0.1IU/kg。患儿均连续使用rhGH皮下注射最少6个月。观察指标为治疗前后身高增长速度、治疗前后实际年龄的身高均值标准差计分、胰岛素样生长因子-Ⅰ(IGF-Ⅰ)和胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)、治疗前后骨成熟情况(骨龄/实际年龄的变化)。结果治疗期间二组患儿身高均明显增加,生长速度均明显增快,身高均值标准差记分均明显升高,同一组患儿治疗前后差异有统计学意义。二组患儿治疗前后各指标比较无统计学差异。结论GHD儿童应用rhGH每周0.5IU/kg,与每周0.7IU/kg比较疗效相同。每周0.5IU/kg,可节省药物剂量,延长患儿用药时间,也减轻了患儿注射的痛苦。