医保真实世界数据研究面临的挑战

目的:本研究基于英国国家卫生与服务优化研究院(NICE)的真实世界数据(RWD)应用案例,分析药品医保准入中RWD的角色与挑战,为我国政策制定提供借鉴。方法:采用案例研究法,分析NICE体系下药品准入与管理准入计划(MAA)的实施细节。结果:英国医保体系通过NICE实施的MAA,利用RWD评估药品疗效与成本效益,促进了创新药品快速进入国家医疗服务体系(NHS)。结论:我国可借鉴英国经验,完善RWD相关政策与标准,加强国际合作,推动RWD在医保体系的广泛应用与深入发展,为医疗资源的优化配置与患者的医疗保障提供更加坚实的支撑。

基于真实世界数据的青春期异常子宫出血用药规律研究

目的:通过对女童青春期异常子宫出血患儿临床实际诊疗病例资料进行数据挖掘分析其中药治疗的用药规律。方法:基于医院信息管理系统提取2020年1月至2022年12月首都医科大学附属北京儿童医院女童青春期异常子宫出血患儿的病历数据,分为止血期和调理期2个阶段,总结归纳其辨治规律。结果:纳入止血期663例患儿,1020例病历;调理期796例患儿,2047例病历。止血期涉及中药169味,排名前5位为侧柏炭、牡丹皮、小蓟、麸炒椿皮和白芍,性味以寒、苦药为最多,归经以肝经为最多,功效以止血、补虚类药物为最多;调理期涉及中药232味,排名前5位为当归、酒女贞子、炙淫羊藿、黄芪和生地黄,性味以温、甘药最多,归经以肝、肾经为最多,功效以补虚类为最多。聚类分析分别获得4类和5类核心药物组合。结论:真实世界临床数据显示肾阴亏虚、血热内扰为青春期异常子宫出血常见证型,治则先以止血为主,待崩漏缓解后,重在调补脾肾以复旧,组方注重止血、补虚、收涩和清热等药物的配伍应用。

基于真实世界数据的大型影像设备资源配置模型的构建与分析

目的构建基于真实世界数据(Real World Data,RWD)的计算机断层扫描(Computed Tomography,CT)、磁共振成像(Magnetic Resonance Imaging,MRI)设备的资源配置模型,以优化公立医院大型影像设备的配置问题。方法选取我院2018年1月至2023年12月医学影像科CT、MRI设备作为研究对象,使用年投资收益率指标分级评价设备的经济效益,然后采用Pearson相关系数法分析医院门诊人次、出院人次、CT/MRI设备检查量与时间的相关性,最后构建基于数据拟合与回归分析的配置预测模型并进行分析评价。结果CT和MRI设备检查量与住院人次的Pearson相关系数r分别为0.557和0.851(P<0.01),住院人次、CT和MRI设备检查量与月份的r分别为0.415、0.559和0.731(P<0.01),相关性强。通过数据拟合与回归分析得到三次配置拟合模型更符合我院实际情况,在未来3年内至少需要增配1台CT和2台MRI设备以顺应医院高速发展需求。结论构建基于RWD的CT、MRI设备的资源配置模型,有效地优化了大型影像设备的配置规划,为公立医院配置大型影像设备提供决策依据。

基于真实世界数据的不同用药方案对艾滋病患者血脂水平的影响分析

目的:基于真实世界数据分析不同用药方案对艾滋病患者血脂的影响。方法:基于医院信息系统(HIS)中真实世界数据,采用分层随机抽样法选取本省16家三级甲等医院,收集2022年1月至7月在上述医院中采用不同用药方案的702例艾滋病患者的病历资料,根据其采用的用药方案分为方案1组[拉米夫定(3TC)+齐多夫定(AZT)+依非韦伦(EFV)]、方案2组[3TC+AZT+奈拉伟平(NVP)]、方案3组[3TC+富马酸替诺福韦酯(TDF)+EFV]和方案4组(3TC+TDF+NVP)。比较各组患者治疗前、治疗6个月后的空腹血脂[总胆固醇(TC)、甘油三酯(TG)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)]水平和血脂异常率;比较各组患者用药期间血脂变化导致不良事件的发生情况。结果:治疗后,各组患者TC、TG、LDL-C水平及血脂异常率高于治疗前,HDL-C水平低于治疗前,且方案3组、方案4组患者TC、TG、LDL-C水平及血脂异常率分别低于方案1组、方案2组,HDL-C水平分别高于方案1组、方案2组(均P<0.05);方案3组、方案4组患者用药期间血脂变化导致不良事件的发生率分别低于方案1组、方案2组(均P<0.05)。结论:与3TC+AZT+EFV、3TC+AZT+NVP治疗方案相比,3TC+TDF+EFV、3TC+TDF+NVP治疗方案可降低艾滋病患者TC、TG、LDL-C水平,提高HDL-C水平,改善血脂异常,减少血脂异常导致的不良事件。

基于真实世界数据的阿米替林不良事件信号挖掘

目的 基于真实世界数据(real-world data, RWD)挖掘阿米替林药物潜在不良事件信号,为其临床合理用药提供参考,进一步保障患者用药安全。方法 提取美国食品药品管理局的不良事件报告系统(FAERS)数据库2013年第一季度到2022年第四季度共40个季度的药物不良事件(adverse durg events, ADE)报告数据为研究对象,采用报告比值比法(ROR)和英国药品和保健产品监管局(MHRA)综合标准法挖掘阿米替林用药情况,分析符合风险信号检测标准的阿米替林ADE报告,并将其与中国阿米替林药品说明书和美国国立医学图书馆进行对比,以识别新的ADE并分析其规律。结果 提取到以阿米替林为首要怀疑药物(PS)的目标事件14 969例次,涉及3 169名患者,共检测出319个信号,包括各种制剂毒性、自杀既遂、药物过量、药物相互作用和抗胆碱能综合征等;涉及27个系统器官,主要集中于各类神经系统疾病、精神病类、各类损伤、中毒及操作并发症等。结论 使用FAERS挖掘到的阿米替林ADE信号与中国阿米替林药品说明书以及美国国立医学图书馆中描述基本一致,临床用药过程中除需关注上述提及的不良事件之外,还应密切关注阿米替林未收录但信号较强或报告数较多的不良事件,应及时评估用药风险并进行有效防范,确保患者的用药安全。

基于多中心真实世界数据的集采有效性、安全性和经济性评价——以替加环素为例

目的:比较集采与原研替加环素治疗细菌性感染患者的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择提供依据。方法:回顾性收集三家医疗机构2019年7月—2023年7月使用集采与原研替加环素治疗的318例患者资料,其中原研组109例、集采组209例,采用倾向性评分匹配获得组间协变量均衡的2组样本,以临床有效率、28d死亡率、细菌学清除率和感染相关指标评估疗效,以不良反应发生率和不良事件异常率评估安全性,以最小成本分析法评价经济性。结果:经过倾向性评分匹配后,集采与原研组各86例。集采与原研组的临床有效率、28d死亡率、细菌学清除率、WBC、NEUT、NEUT%、hsCRP/CRP、IL-6、PCT恢复效果无统计学差异(P>0.05);原研组体温恢复至正常范围的患者比例较集采组高(P<0.05)。集采与原研组不良反应发生率组间无统计学差异(P>0.05)。集采组凝血酶原时间延长的发生率高于原研组(P<0.05),其余不良事件相关指标异常发生率组间均无统计学意义(P>0.05)。最小成本法显示,集采组的替加环素费用、住院期间总抗菌药物费用、住院期间总药品费用及住院总费用低于原研组(P<0.01);且在敏感性分析的参数浮动范围内,与最小成本法分析结果一致。结论:集采与原研替加环素抗细菌感染的疗效和安全性总体相似,集采较原研替加环素更具经济学优势。

基于真实世界数据分析的中医药治疗甲状腺结节的用药规律研究

目的基于真实世界数据挖掘技术分析中医药治疗甲状腺结节的用药规律。方法收集2018年8月—2023年8月就诊于青岛市中医医院甲乳外科的临床第一诊断为甲状腺结节患者的中药处方,运用中医传承辅助平台(V3.0)分析其用药规律。结果共筛选出治疗甲状腺结节的中药处方1206首,涉及中药291味;用药频次居于前5位的是浙贝母、夏枯草、柴胡、茯苓、半夏;药物功能类别以清热、补虚、化痰、活血、理气类为主;药性以寒为主,药味以苦、甘、辛为主,归经以肺、肝、脾经为主;关联规则分析得到17个高频药物组合,浙贝母-夏枯草药对出现频率最高;16条关联规则中,玄参→浙贝母、香附→柴胡置信度最高;聚类分析发现6个核心药物组合。结论中医临床治疗甲状腺结节以化痰散结、行气活血、益气养血为主要思路;常用浙贝母-夏枯草药对清热化痰散结,并以消瘰丸为基础方化痰软坚散结。

基于真实世界数据的观察性因果推断研究新框架(目标试验模拟)及其在中医药领域中的应用展望

“目标试验模拟”(target trial emulation)作为一种新的真实世界研究框架在近年来被正式确立,其可用于指导基于真实世界数据开展观察性因果推断研究,继而进行医疗干预有效性和安全性评价。该框架的核心思想是参照随机对照试验的原则,利用真实世界数据模拟相应的随机对照试验,进而得出干预措施与临床结局间因果关联的结论。其主要实施要点可总结为“3⁃7⁃2”,即声明因果问题、制订模拟方案和模拟目标研究3个实施步骤,纳排标准、治疗策略、干预分配、随访期、结局指标、因果比较和分析计划7个设计要素,对永恒时间偏倚和现用药者偏倚2个关键偏倚的控制。本文通过对该框架的历史与现状、实施要点、经典案例、优势与局限性及其在中医药领域中的应用前景进行概述,以期帮助中医药学者开展中医药真实世界研究,并为构建具有中医药特色的临床评价体系提供新思路。

国内外基于真实世界数据的药品上市后安全性主动监测系统对比分析

目的对比分析国内外基于真实世界数据(RWD)构建的药品上市后安全性主动监测系统,以期为我国建立有效可行的全国性系统提供参考。方法检索与梳理全球药品主动监测系统的文献资料,使用框架整合法确定分析框架,编码与标绘有关组织架构、数据特征、运行机制等方面的内容,归纳异同点并总结主动监测模式。结果纳入基于RWD开展主动监测的系统/组织共12个,9个位于欧美国家,1个位于亚洲地区,我国有2个,分别为中国医院药物警戒系统(CHPS)和临床药物不良事件主动监测与智能评估警示系统(ADE-ASAS-Ⅱ)。经过信息整合,从6个维度总结主动监测模式:①组织模式归纳出3类,分别为政府(与学术界、药品生产企业)主导的合作体模式、政府直接管理模式,以及学术联盟协商模式;②数据整合与共享模式包括通用数据模型、通用研究方案与集中式数据库;③数据获取模式可分为2种形式,从数据库自动采集,以及针对目标人群或专项研究进行人工收集;④数据治理模式涉及匿名化、结构化与标准化处理;⑤数据储存与传输模式可分为分布式数据网络与中央数据库存储;⑥数据分析模式包括分布式计算与集中式分析2类。结论目前欧美国家利用RWD开展药品安全性主动监测模式相对成熟,我国在借鉴先进经验的同时,应探索符合本国实际情况的主动监测系统,为患者用药安全保驾护航。

基于真实世界数据分析中医药非介入治疗肺恶性肿瘤的辨治规律

目的:基于临床病历信息系统,采用数据挖掘方法从真实世界角度分析中医药非介入治疗肺恶性肿瘤的辨治规律。方法:收集2015年1月1日至2021年12月31日北京中医药大学东直门医院病历系统中诊断为肺恶性肿瘤的患者病史、刻下症和用药信息,在剔除使用介入治疗手段的病例后建立数据库。采用Microsoft Office Excel 2019对高频药物的频数、四气五味、归经及功效进行描述性统计,并对病史和刻下症反映的症状进行数据化统计;对统计得到的高频药物和症状信息借助SPSS Modeler18.0软件中Apriori算法对核心数据进行关联规则分析,并用Web节点构建关联网状图;借助SPSS Stastistics 23.0进行聚类分析。结果:共纳入119例未进行介入治疗的肺恶性肿瘤患者,中医常见症状为咳嗽、白痰、喘憋、纳差、眠差、痰黏、便秘、乏力、胸闷、气短;药物四气以温药最多;五味以甘味最多;归经以肺经频率最高。关联规则结果显示,二项支持度最高的组合为半夏→柴胡、半夏→瓜蒌、杏仁→麻黄;三项关联支持度最高的组合为半夏→茯苓、柴胡,杏仁→麻黄、半夏,半夏→杏仁、柴胡,半夏→瓜蒌、贝母。聚类结果聚为3类,依次为肺阴虚证、痰热壅肺证和肺气虚证。结论:中医药非介入治疗肺恶性肿瘤的中医药辨治规律为:聚类证型依次为肺阴虚证、痰热壅肺证和肺气虚证。治疗多用和解少阳、行气止咳平喘和清虚热化痰饮为主,药物以半夏、甘草、黄芩、茯苓、柴胡多见。

基于真实世界数据的药品临床综合评价研究进展

高质量的真实世界研究是药品临床综合评价的重要证据来源。目前我国基于真实世界数据的临床综合评价仍然较少,医疗卫生机构应当从临床实际用药需求出发,充分利用真实世界数据,积极组织开展药品临床综合评价工作。基于此,本文结合指南和相关文献,汇总基于真实世界数据开展的临床综合评价,并梳理其评价方法,旨在为开展基于真实世界数据的药品临床综合评价提供参考。

基于真实世界数据的注射用尖吻蝮蛇血凝酶儿童用药安全性评价

目的基于医疗机构真实世界数据,运用单臂观察性研究的方法评价注射用尖吻蝮蛇血凝酶在儿童中使用的安全性,为该药的安全使用和风险管控提供参考。方法构建儿童用药真实世界数据库,利用大数据人工智能挖掘技术,建立药品不良反应自动监测模型,监测2014年2月25日至2021年1月28日首都儿科研究所附属儿童医院使用注射用尖吻蝮蛇血凝酶的住院儿童电子病历,系统报警病例经人工评价并汇总统计,获得药品不良反应的发生情况,并分析可能影响用药安全性的因素。结果纳入研究的患者共35720例,注射用尖吻蝮蛇血凝酶所致皮疹、呕吐、头痛、过敏性休克的药品不良反应发生率分别为0.008%、0.003%、0.003%、0.003%,未见新的药品不良反应,在临床实践中用药天数、给药方式、单次给药剂量的合理选择有助于降低药品不良反应的发生率。结论利用计算机辅助药品安全性评价,基于医疗机构真实世界数据获得了注射用尖吻蝮蛇血凝酶的儿童用药安全性情况,各不良反应均较为罕见,药品在整体上具有较好的安全性。

前交通动脉动脉瘤112例诊治真实世界数据分析:单中心报告

目的对前交通动脉动脉瘤(anterior communicating artery aneurysm,ACoAA)病例资料进行真实世界数据(real world data,RWD)分析,总结救治经验。方法回顾性分析112例ACoAA病例资料。男69例,女43例,年龄30~80岁、平均(45.00±11.05)岁。发生蛛网膜下腔出血就诊110例,未破裂就诊2例。行开颅夹闭66例,血管内介入治疗46例,其中应用支架辅助栓塞5例。统计病人的人口学资料、基础疾病、个人史、家族史、入院状况及影像学资料、动脉瘤解剖学特征、病人预后等资料。结果依据改良Rankin量表(modified Rankin Scale,mRS)评分:良好(mRS 0~2分)82例,残疾(mRS 3~5分)22例,死亡(mRS 6)8例。RWD将预后不良的相关因素,纳入有序多分类Logistic回归分析,显示年龄与饮酒史是ACoAA术后预后的独立危险因素,病人居住地、高血压病史及不同治疗术式(开颅夹闭和栓塞治疗)不是病人预后的独立危险因素。结论ACoAA确诊后接受积极治疗(开颅夹闭或栓塞治疗),病人术后恢复良好率较高。ACoAA不良预后可能与年龄、饮酒等因素相关。

我国真实世界数据交易的政策环境与关键要素

充分利用、挖掘真实世界数据(real-world data,RWD)对提升健康服务水平、促进健康产业发展具有重要意义.我国真实世界数据利用不够充分,存在“数据孤岛”现象,《数据二十条》等文件出台为行业探索数据交易等数据流通方式带来新的契机.以医疗健康领域真实世界数据交易为背景,分析了我国现有关于真实世界数据交易的政策文件及法律法规,并对真实世界数据交易的关键要素包括数据产权结构性分置制度、数据交易平台、数据交易模式、数据交易规则、数据交易相关技术的研究进展进行综述.

多中心真实世界数据评价药品安全性研究进展

目的探讨基于多中心真实世界数据开展药品安全性评价的研究进展。方法检索并筛选有关文献,利用文献计量学工具Bibliometrix实现可视化分析,展示文献分布及关键词词频、共现、历时变化情况;提取并分析目标疾病及干预药物、真实世界数据来源、多中心数据共享情况等信息。结果纳入405篇文献,发文量逐年增长,研究重点关注肿瘤治疗中的药物干预,如靶向药、化疗药、糖皮质激素、免疫药物等,及循环系统疾病中口服抗凝药和抗血小板药等。作者关键词共现网络中有10个聚类,最主要的2个聚类中心为安全性和心房颤动。最常见数据来源是注册登记数据(217/405,53.5%)。当前以国家内部多个研究中心共享数据为主,欧洲实现了国家间数据共享。结论基于多中心真实世界数据评估药品安全研究热度不断增加,研究领域逐步扩大,涉及多种常见慢性病。构建国际性的多中心数据管理平台,共用真实世界多来源数据评估药品安全是未来研究和发展方向。

基于真实世界数据的医用彩超设备超声探头使用分析

目的综合分析我院体检中心彩超设备超声探头使用情况,为超声探头的优化使用和科学配置提供建议及参考。方法通过我院建立的医疗设备物联网数据采集平台,采集我院体检中心10台彩超设备27把探头2022年1—6月的使用数据,分析超声探头工作时长、使用时长和使用效率等参数,比较不同彩超设备不同类型超声探头的使用差异。结果不同彩超设备同类型超声探头日均工作时长、使用时长、工作效率存在差异,且部分彩超设备超声探头的日均工作时长和使用时长均未达到总体平均水平。我院体检中心存在彩超设备探头使用不充分、不均衡以及部分超声探头配置冗余现象。结论通过医疗设备物联网平台采集并分析我院体检中心超声探头使用数据,可以为提高超声探头的使用效率、优化体检中心超声检查流程和科学合理配置超声探头提供坚实的数据支撑,为实现医院高质量发展提供管理抓手。

基于真实世界数据研究注射用伏立康唑致急性肾损伤的危险因素建立预测模型及验证

目的 基于真实世界数据,分析注射用伏立康唑发生急性肾损伤(AKI)的危险因素,建立预测模型并进行内部验证和外部验证,为临床安全用药提供参考。方法 收集2020年1月1日至2023年6月30日在某院注射用伏立康唑治疗≥3 d,且年龄≥18岁患者的病历资料。其中2023年1月1日之前出院的患者作为建模组,之后的患者作为验证组。提取患者的基本信息、实验检查指标、临床诊断、联合用药等数据。根据是否发生AKI将患者分为AKI组和非AKI组。采用多因素Logistic回归法分析注射用伏立康唑致AKI的危险因素,并建立预测模型。通过受试者工作特征(ROC)、ROC曲线下面积(AUC)及Hosmer-Lemeshow检验(H-L检验)评估区分度和校准度,并进行内部验证和外部数据验证检验该模型的价值。结果 共625例(男性371例,女性254例)患者纳入研究。其中建模组489例(男性296例,女性193例),发生AKI 87例;验证组136例(男性75例,女性61例),发生AKI 32例。建模组多因素Logistic回归分析显示血流感染、肾脏疾病、心血管疾病、使用利尿剂是发生AKI危险因素,肌酐清除率(CrCl)和血清白蛋白(Alb)是保护因素。用上述影响因素建立Logistic回归方程,经变换后得到预测因子Y=0.735X_(1)+0.707X_(2)+0.701X_(3)+0.683X_(4)-0.062 X_(5)-0.008X_(6)。X_(1)~X_(6)分别表示使用利尿剂、心血管疾病、肾脏疾病、血流感染、Alb、CrCl。经ROC曲线分析验证,模型组AUC为0.750(95%CI:0.692~0.808,P<0.0 01),H-L检验χ^(2)值为7.535,P=0.480;验证组AUC为0.821(95%CI:0.749~0.893,P<0.001),H-L检验χ^(2)值为13.924,P=0.084,提示该模型具有较好的区分度。模型的约登指数最大值为0.389,对应ROC曲线切点最佳值为-0.976,敏感度为56.3%,特异度为82.6%。k折交叉验证提示该模型的准确率较好(Accuracy=0.823),一致性较低(Kappa=0.191)。结论 CrCl、Alb、血流感染、肾脏疾病、心血管疾病、利尿剂是注射用伏立康唑发生AKI的独立影响因素。基于这6个变量建立AKI的预测模型具有一定的区分度,可在一定程度上辅助临床治疗决策,有利于临床安全用药。

基于真实世界数据多维度评估CT设备应用价值的研究

目的:基于真实世界数据从多维度对CT设备进行全生命周期及运行状况价值评估,量化医疗设备的性能、运行状况、效益分析等,以助力医院掌握CT设备运行状况。方法:从真实世界数据角度出发,收集2015-2019年南京大学医学院附属鼓楼医院在用的5台CT设备(分别编号为A型、B型、C型、D型和E型)近4年运行期间的经济效益、计量、性能数据,A型、B型和C型均为进口CT设备,其中A型、B型两台型号相同;D型和E型均为国产CT设备。使用层次分析法(AHP)分配各数据的权重,形成有效的多维度评价体系。结果:层次权重分配矩阵的一致性比率(CR)值为0.042<0.1,满足一致性检验。A型、B型、C型、D型和E型5台CT设备的综合价值评分分别为68.10分、30.35分、39.50分、60.99分和39.76分。使用不同环境的A型、B型两台相同型号进口CT存在明显差异。D型国产CT设备得分高于B、C两型号进口CT。结论:在适宜的使用环境下,国产CT设备可以替代进口设备。AHP可运用于CT设备的价值评估。

面向真实世界的知识挖掘与知识图谱补全研究(四):真实世界数据标注平台搭建及基于预训练语言模型的自动化抽取方法探索

目的探索搭建真实世界数据标注平台,并比较检索增强生成式技术(retrieval augmented generation,RAG)结合大语言模型,及预训练语言模型的预训练-微调方法的真实世界数据提取效果。方法以真实世界电子病历数据中的膀胱癌病理记录为例,搭建真实世界数据标注平台,并基于平台标注数据比较RAG结合GPT-3.5,及基于BERT、RoBERTa模型的预训练-微调方法自动化抽取膀胱癌癌症分型、分期的效果。结果全训练集微调的预训练-微调模型抽取效果优于RAG结合大模型的方法与小样本微调的预训练-微调模型,RoBERTa模型效果总体优于BRET模型,但这些方法的抽取效果均有待提升。在测试集中,使用全训练集微调的RoBERTa模型抽取膀胱癌分型、T分期、N分期的F1值分别为71.06%、50.18%,73.65%。结论预训练语言模型在处理临床非结构化数据方面具有应用潜力,但现有方法在信息抽取效果上仍有提升空间。未来工作需进一步优化模型或训练策略,以加速数据赋能。

基于真实世界数据的婴儿培养箱临床使用风险分析与建议

目的 统计、分析婴儿培养箱不良事件的原因和风险,为婴儿培养箱上市后安全合规使用、安全监管以及生产企业进行产品全生命周期风险管理提供技术支持。方法 从国家医疗器械不良事件监测信息系统山东省数据库中,采集自2019年1月至2022年12月的婴儿培养箱上市后真实世界数据,借助Excel进行统计,通过归因分析探讨婴儿培养箱不良事件类型、可能导致的伤害、产生的原因及风险因素。结果 共采集729例婴儿培养箱不良事件报告,统计发现医疗机构是婴儿培养箱不良事件主要的上报来源,其中三级综合医院数量最多,为345例,占比47.3%。729例报告中未造成后果事件数量最多,共546例,占比74.9%。设备功能故障或损坏、设计缺陷、组件质量问题或使用维护不当是婴儿培养箱不良事件常见的原因。婴儿培养箱在临床使用过程中的潜在风险主要包括机械结构安全性风险、报警失效风险、噪声风险和电气安全风险。结论 减少婴儿培养箱临床使用不良事件的发生需要医疗机构、生产企业和监管部门共同应对,以确保婴儿培养箱的合规安全使用。