中药治疗再生障碍性贫血随机对照试验结局指标现状分析

目的:分析中药治疗再生障碍性贫血随机对照试验(RCTs)结局指标的使用现状,为构建中药治疗再生障碍性贫血的核心指标集研究提供参考。方法:检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang Data)、PubMed、Cochrane Library和Embase数据库,同时检索中国临床试验注册中心(ChiCTR)和Clinical Trials.gov收录的中药治疗再生障碍性贫血的研究,根据纳入标准筛选文献,评价纳入研究的偏倚风险,统计各结局指标的使用情况。结果:共纳入326项RCTs,样本量5~1 222例,共报告198个结局指标,应用总频数为2 020。结局指标按照功能属性可归到7个指标域中,包括中医病证、症状体征、理化检测、生活质量、远期预后、经济学评估和安全性事件,其中有效率、中医证候积分作为高频结局指标(分别报告了302次和52次),是中药治疗再生障碍性贫血核心结局指标的首要选择,其次应重点考虑的是中医证候有效率、不良反应、生活质量评分、生存质量。结论:中药治疗再生障碍性贫血RCTs在结局指标的使用方面存在着中医证型的诊断标准欠规范、临床疗效的评价标准不统一、指标种类多、指标数量及应用频数差异大、中医特色指标不足等诸多问题,尽快构建中药治疗再生障碍性贫血的核心指标集对推动中药治疗再生障碍性贫血临床研究具有深远的影响。