度普利尤单抗治疗大疱性类天疱疮16周疗效和安全性分析

目的:评价度普利尤单抗治疗大疱性类天疱疮(BP)的疗效与安全性。方法:回顾性分析2021年2月至2023年2月四川大学华西医院皮肤科应用度普利尤单抗治疗的BP患者临床、实验室资料及新冠感染情况,选择大疱性类天疱疮疾病面积指数评分(BPDAI)和瘙痒数字评分量表(NRS)评价BP患者的皮损严重程度和瘙痒情况,Karnofsky评分评价患者功能状态,常见不良事件评价标准(CTCAE)5.0版评估发生的不良反应。结果:共纳入16例患者,随访16周后,8例(50%)达到疾病控制,6例(37.5%)达到疾病完全缓解,2例(12.5%)因疗效不佳或严重不良反应停用。BPDAI评分(8.37±9.45)和NRS评分(3.2±1.05)较治疗前(38.38±21.90;8.8±0.65)均明显下降,Karnofsky评分由基线(44.67±23.01)升高至(79.33±19.82),差异均有统计学意义(均P<0.05)。16例患者中3例(18.7%)感染新冠,对症或局部治疗后好转;其余病情稳定。1例(6.25%)出现呼吸衰竭、粒细胞下降,1例(6.25%)出现全身大汗,2例(12.5%)出现局部不良反应,未报道其他不良事件。结论:新冠感染疫情对于本次纳入的BP患者疾病管理未造成明显影响,度普利尤单抗治疗BP疗效好且安全性较高。

获得性大疱性表皮松解症13例回顾性分析

目的探讨获得性大疱性表皮松解症(EBA)患者的临床、免疫病理及治疗预后特征。方法回顾性分析自2015年1月1日至2022年7月30日期间四川大学华西医院皮肤科诊断明确的EBA患者临床表现、免疫病理特点及治疗预后情况。采用自身免疫水疱性疾病皮损严重程度评分(ABSIS)评估EBA患者皮损严重程度,采用视觉模拟评分法(VAS)评估患者瘙痒情况。主要采用描述性统计分析方法,患者病情严重程度评分与瘙痒评分的相关性分析采用Pearson相关分析。结果共纳入EBA患者13例,包括男9例,女4例,就诊年龄(49.0±20.6)岁,ABSIS评分为(24.2±10.7)分;1例为经典型EBA,其余12例均为炎症型EBA。6例伴黏膜累及,均累及口腔黏膜。所有患者均有不同程度瘙痒,瘙痒VAS评分为(5.6±2.2)分;12例炎症型EBA患者中9例瘙痒VAS评分≥5分,而1例经典型EBA瘙痒VAS评分仅为2分;ABSIS评分与瘙痒VAS评分无相关性(r=-0.02,P>0.05)。皮损组织病理表现为表皮下裂隙或水疱形成,在炎症型EBA中真皮浅层小血管周围有不同程度炎症细胞浸润。直接免疫荧光示皮肤基底膜带线状IgG沉积,其中12例同时伴基底膜带C3线状沉积,5例有IgA线状沉积,2例伴IgM沉积。13例患者盐裂皮肤-间接免疫荧光示IgG均沉积在盐裂皮肤的真皮侧。1例(1/10)患者外周血嗜酸性粒细胞计数升高,3例(3/9)总IgE水平升高。13例EBA患者中,11例采用系统糖皮质激素(相当于泼尼松10~100 mg/d)治疗,另2例单用或联合使用复方甘草酸苷片、柳氮磺吡啶、硫酸羟氯喹、盐酸米诺环素等。13例患者共随访34.0(27.5,66.0)个月,其中8例停止治疗后达到完全缓解,2例治疗中达到完全缓解,1例达最小量治疗的部分缓解,2例病情未控制。停止治疗及治疗中完全缓解的时间为6.0(3.8,17.5)个月。结论EBA患者中炎症型较常见,均伴不同程度瘙痒,伴黏膜损害者以口腔黏膜累及为主。经单独系统糖皮质激素或联合免疫调节剂治疗后,大部分患者可达到完全缓解。