我国儿童药研制的制约因素分析及政策建议——基于医药企业的视角

目的:为完善我国儿童药供应保障政策提供依据。方法:基于医药企业视角通过文献综述、问卷调研梳理药品全生命周期中儿童药研制的制约因素,分析其集中和迫切程度。结果:儿童药的主要制约因素包括:儿童临床试验开展难度大;注册审批规则中缺乏对儿童药特殊性的考虑和专门的材料要求;生产激励政策落地缺乏实施细则和措施;市场利益机制尚不完善等。其中,研发和使用支付是问题相对集中的环节。讨论及建议:建议我国开拓并合理使用儿童临床试验资源,多举措增加儿童药研发投入;制定儿童药申报的专项指南,鼓励成人药品注册时提交儿童研究计划;基于典型案例探索儿童药生产供应优化路径;在药品使用与支付规则中给予儿童药更多空间。

中美两国医保预算影响分析研究文献的质量评估

目的:为我国医保预算影响分析(BIA)研究的开展提供经验借鉴。方法:在PubMed、ProQuest、中国知网、万方和中国生物医学文献服务系统等数据库中检索建库至今的中美两国关于医保BIA研究的相关文献,对其基本信息、分析结果和数据来源等内容进行归纳和整理,并基于模型设计、研究角度、治疗成本、参考情景、目标人群、研究时限及贴现/通货膨胀、敏感性分析这7个关键要素对纳入文献进行描述性分析。结果:本研究共纳入72篇文献,其中中国研究24项(33.33%),美国地区研究48项(66.67%);适应证为慢性病的相关研究有45项(62.50%),急性病的相关研究有21项(37.50%);研究方法上,单独使用BIA的有49项(68.06%),联用BIA和药物经济学评价的有23项(31.94%);模型设计方面,有50项(69.44%)研究采用了成本计算模型;研究角度方面,有60项(83.33%)研究基于医保部门研究视角;治疗成本的计算中,有69项(95.84%)研究包含了药品费用;参考情景方面,有61项(84.72%)研究对比了以药物为主的不同治疗组合的经济性;目标人群方面,仅有31项(43.06%)研究采用了真实世界数据;研究时限及贴现/通货膨胀方面,有14项(19.44%)研究使用治疗疗程或住院时长表示研究时限,19项(26.39%)研究使用了贴现率或通货膨胀率调整成本;敏感性分析方面,有62项(86.11%)研究做了敏感性分析,其中49项(68.06%)研究采用了单因素敏感性分析。结论:中美两国医保BIA研究文献尚存在数据使用不合理、成本范围涵盖不全和敏感性分析因变量变化范围不合理等局限。建议BIA研究应规范数据来源,提高预算证据质量;合理评估市场规模,提高预测真实性;科学设置变量和变化范围,提升结果稳健性;建立BIA研究范式或评级标准,科学指导BIA研究。

我国儿童药保障政策文本量化分析——基于政策工具、政策目标的二维框架

目的:为我国儿童药保障相关政策制定和优化提供依据。方法:基于政策工具理论,构建“政策工具—政策目标”二维政策分析框架,并以“政策序号—政策工具类型—具体政策工具—政策目标”的方式进行编码。结果:在政策工具维度,环境性政策工具占比最多,供给型政策工具和需求型政策工具占比较少。在政策目标维度中,以鼓励儿童药研发上市为目标的政策占比最多,以推动儿童药医保报销为目标的政策占比最少。结论:需进一步完善供给型政策工具,加强需求型政策工具的制定,注重环境型政策工具内部平衡,并以政策目标为导向在各环节齐发力,切实发挥政策引导作用。

国家组织药品集中采购供应问题及对策研究

当前,国家组织药品集中采购在供应方面主要存在供应规格单一、中选企业“断供”、供应价格差异大等问题,对用药可及性和待遇公平性产生一定影响。建议在后续的政策推进过程中完善残缺规格药品的供应企业遴选及价格确定,提高中选企业持续供应能力,调整拟中选和选区规则,从而促进集采工作平稳有序推进。

抗菌药物实施国家集中带量采购的政策效果分析

目的:分析国家药品集中采购政策对中选抗菌药物销售额、销量、用药厂牌、用药频度、仿制药替代率、药品价格、日均费用和潜在节省费用的影响,探究抗菌药物国家药品集中采购实施效果并提出政策建议,为完善抗菌药物集采规则和配套政策提供参考。方法:选取第3批国家药品集中采购6个中选抗菌药物2020—2021年1~3季度的销售数据,描述性统计分析抗菌药物集采实施效果。结果:国家药品集中采购显著影响抗菌药物市场规模并重塑抗菌药物市场竞争格局;改变抗菌药物的用药行为和调整用药结构;影响中选品种各厂牌价格并显著降低用药费用。结论:抗菌药物集采取得了显著的政策效果,同时基于抗菌药物的特殊性需要重点关注国家药品集中采购政策效果与抗菌药物合理用药的关系。

我国医药企业研发生产儿童药的意愿分析

目的 分析我国医药企业研发生产儿童药的意愿,为儿童药激励政策的完善提供现实依据。方法 通过问卷调研受访企业和人员的基本信息以及医药企业研发生产各类儿童药的意愿。以单位性质、产品定位、企业规模、企业药品的类型为解释变量,研发生产各类儿童药的意愿为被解释变量,应用有序逻辑回归分析医药企业特征对研发、生产各类儿童药意愿的影响。结果 我国医药企业研发生产儿童药的总体意愿较高;多数医药企业愿意研发生产儿童共用药、改良型儿童新药、呼吸道疾病和胃肠道疾病等儿童常见病用药,对罕见病儿童药的态度两极分化;企业规模和现有药品类型是影响企业研发生产儿童药的重要因素。结论 建议以政策实施效果和产业特征为重要依据进一步完善我国儿童药研发生产激励的相关政策,设置差异化、多样化的激励措施。