目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献...目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。展开更多
目的研究乌鲁木齐5岁以下儿童在接种乙肝疫苗(Hepatitis B Vaccine,HepB)后出现无(弱)应答的影响因素。方法按性别、年龄、民族1∶1配对原则,选取279对无(弱)应答者病例和对照,采用多因素条件Logistic回归分析父母健康状况,疫苗接种剂...目的研究乌鲁木齐5岁以下儿童在接种乙肝疫苗(Hepatitis B Vaccine,HepB)后出现无(弱)应答的影响因素。方法按性别、年龄、民族1∶1配对原则,选取279对无(弱)应答者病例和对照,采用多因素条件Logistic回归分析父母健康状况,疫苗接种剂量、种类、部位、次数以及药物摄入、饮食等因素与无(弱)应答发生的关系。结果多因素条件Logistic回归分析显示与无(弱)应答有关的因素为母亲HBsAg阳性、母亲HBsAb阳性、父亲HBsAg阳性、父亲HBsAb阳性、父亲有HepB免疫无应答史,其OR值分别为4.467、0.879、5.768、0.881、6.020,其中父亲HBsAb阳性、婴儿餐具进行消毒,出生当日接种疫苗是儿童体内产生HBsAb的保护因素。结论父母亲为HBV携带者是儿童在接种乙肝疫苗后发生无(弱)应答的危险因素,而父母亲体内有HBsAb是儿童在接种乙肝疫苗后产生应答的保护因素。展开更多
文摘目的综述脊髓性肌萎缩(SMA)药物经济学评价的研究新进展,以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估(HTA)机构的网站,搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选,并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息;采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果最终纳入9篇文献和15篇HTA报告,文献的质量整体较好,但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项,治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示,诺西那生钠治疗SMA不具有经济性;利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论;新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性,逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围,从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。
文摘目的研究乌鲁木齐5岁以下儿童在接种乙肝疫苗(Hepatitis B Vaccine,HepB)后出现无(弱)应答的影响因素。方法按性别、年龄、民族1∶1配对原则,选取279对无(弱)应答者病例和对照,采用多因素条件Logistic回归分析父母健康状况,疫苗接种剂量、种类、部位、次数以及药物摄入、饮食等因素与无(弱)应答发生的关系。结果多因素条件Logistic回归分析显示与无(弱)应答有关的因素为母亲HBsAg阳性、母亲HBsAb阳性、父亲HBsAg阳性、父亲HBsAb阳性、父亲有HepB免疫无应答史,其OR值分别为4.467、0.879、5.768、0.881、6.020,其中父亲HBsAb阳性、婴儿餐具进行消毒,出生当日接种疫苗是儿童体内产生HBsAb的保护因素。结论父母亲为HBV携带者是儿童在接种乙肝疫苗后发生无(弱)应答的危险因素,而父母亲体内有HBsAb是儿童在接种乙肝疫苗后产生应答的保护因素。