目的评价利妥昔单抗(RTX)在真实世界中治疗儿童难治性肾病综合征(RNS)的有效性和安全性。方法系统检索中国知网、万方、维普、PubMed、Embase、Web of Science、the Cochrane Library以及CINAHL数据库,筛选文献、评价质量并提取资料后,...目的评价利妥昔单抗(RTX)在真实世界中治疗儿童难治性肾病综合征(RNS)的有效性和安全性。方法系统检索中国知网、万方、维普、PubMed、Embase、Web of Science、the Cochrane Library以及CINAHL数据库,筛选文献、评价质量并提取资料后,使用R 4.2.2和RStudio软件对提取的文献数据进行Meta分析。使用逐一剔除法进行敏感性分析来评估合并结果的稳健性。绘制漏斗图和Egger检验检测纳入文献是否存在发表偏倚。结果本研究共纳入26篇真实世界研究,涉及激素依赖型肾病综合征/频繁复发型肾病综合征(SDNS/FRNS)患儿996例,激素耐药型肾病综合征(SRNS)患儿205例。Meta分析结果表明,RTX治疗RNS的完全缓解(CR)率为46%(95%CI为37%~56%)、部分缓解(PR)率为22%(95%CI为14%~31%)、停药率为35%(95%CI为25%~44%)。亚组分析结果显示,RTX治疗SDNS/FRNS患儿的CR率为49%(95%CI为37%~62%)、PR率为25%(95%CI为0~50%)、停药率为41%(95%CI为29%~52%),治疗SRNS患儿的CR率为42%(95%CI为27%~56%)、PR率为22%(95%CI为12%~32%)、停药率为21%(95%CI为4%~38%)。使用RTX治疗SDNS/FRNS患儿1年及以内的复发率为39%(95%CI为21%~57%),2年及以上的复发率为18%(95%CI为18%~98%)。安全性方面,不良反应以轻微输液反应为主,发生率为13%(95%CI为8%~22%)。敏感性分析提示本研究结果稳健。轻微输液反应发生率存在发表偏倚。结论RTX治疗儿童RNS有效且安全。展开更多