异基因造血干细胞移植联合地西他滨维持治疗成功救治范可尼贫血进展为急性髓系白血病1例报告

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后序贯地西他滨用于治疗范可尼贫血(FA)进展为急性髓系白血病(AML)患儿的可行性及有效性。方法回顾分析1例FA进展为AML患儿接受同胞弟弟作为供体的单倍体移植,移植后予地西他滨维持治疗。结果患儿生后6岁出现贫血,8岁确诊范可尼贫血,按照再生障碍性贫血治疗(环孢素、安雄)6年无效,且进行性三系下降,血小板无效输注,骨髓检查诊断为AML。骨髓二代基因测序检测,仍然表现为FANCA基因c.3348+1G>A纯合变异。遂予FLAG方案(氟达拉滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)化疗后桥接以TBI为基础的清髓性预处理方案,+15天粒细胞及血小板植入,移植后给予患者减量环孢素,保持Ⅱ度皮排排异直至移植后1年,移植后6个月开始予每2个月予地西他滨,共计6次,同时监测WT1的表达水平。现已经移植后近6年,患儿无事件生存中。结论allo-HSCT后联合地西他滨序贯治疗能够有效治疗FA进展为AML。

不同来源的造血干细胞移植治疗230例儿童急性淋巴细胞白血病患者预后的比较

目的 比较四种造血干细胞来源的移植,即亲缘单倍体HSCT(Haplo-HSCT)、脐血HSCT(UCB-HSCT)、同胞全相合HSCT(MSD-HSCT)和无关全相合HSCT(MUD-HSCT)治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)后造血重建以及预后的差异。方法 回顾性分析2012年8月—2022年1月,在苏州大学附属儿童医院接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗的230例ALL患者的临床资料,分别比较不同移植方式患者移植后造血重建的差异,预后特征及预后的影响因素。结果 230例患者中,228例获得中性粒细胞植入,植入时间为13(9-33)d, 208例血小板植入成功,植入时间为16(3-93)d。接受UCB-HSCT的患者的中性粒细胞植入时间为16(10-33)d,血小板植入时间为34(15-93)d,均显著长于其他移植方式(P<0.05)。接受UCB-HSCT的患者血小板植入率为76%,显著低于其他移植方式(P<0.05)。接受Haplo-HSCT、UCB-HSCT、MSD-HSCT和MUD-HSCT的患者5年总生存率(OS)分别为75.6%、68%、70.6%和75%,差异均无统计学意义(P>0.05)。接受Haplo-HSCT、UCB-HSCT和MUD-HSCT的患者累计复发率(RR)没有显著差异(P>0.05),接受MSD-HSCT的患者累计RR显著高于其他三种移植方式(P<0.05)。结论 UCB-HSCT虽然造血重建时间和造血重建率显著低于其他移植方式,但是总体预后没有明显差异。Haplo-HSCT治疗ALL的疗效不劣于MSD-HSCT和MUD-HSCT,UCB-HSCT和Haplo-HSCT可作为ALL重要的替代供者。

儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病的临床分析

目的:探讨具有治疗靶点的儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的临床特点、分子学特征、治疗及预后。方法:2017年12月至2021年6月在苏州大学附属儿童医院初诊且具备靶向药物治疗靶点的儿童Ph-like ALL共27例,回顾性分析患儿年龄、性别、初诊时白细胞计数、遗传学特征、分子生物学改变、化疗方案、给予不同靶向药物、d 19微小残留病(MRD)、d 46 MRD、是否行造血干细胞移植(HSCT)等资料,归纳总结患儿的临床特征及治疗效果。采用Kaplan-Meier方法进行生存分析。结果:27例患儿均根据诱导缓解治疗过程中MRD水平调整化疗强度,10例在治疗过程中加用靶向药,3例患儿桥接HSCT,其中1例死亡,2例存活。24例未行HSCT患儿中,1例患儿出现复发,采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗后达完全缓解(CR)。27例患儿3年总生存率为(95.5±4.4)%,3年无复发生存率为(95.0±4.9)%,3年无事件生存率为(90.7±6.3)%。结论:基于MRD监测的危险度分层化疗可改善Ph-like ALL患儿预后,对化疗效果欠佳的患儿联合靶向药可尽快完全缓解,诱导缓解治疗过程中MRD持续阳性的Ph-like ALL患儿序贯CAR-T和HSCT能显著提高治疗效果。

儿童异基因造血干细胞移植100天后闭塞性细支气管炎综合征临床特点及危险因素分析

目的分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后闭塞性细支气管炎综合征(BOS)的临床特点及危险因素,以进一步优化治疗方案。方法回顾性分析2010年10月至2018年12月在苏州大学附属儿童医院接受alloHSCT患儿的临床资料。结果共纳入351例患儿,男213例、女138例。截止至2019年9月1日,共29例(8.3%)患儿发生BOS,男11例、女18例,中位年龄92.0(67.0~132.0)月。移植至发生BOS的中位时间为10.0(8.5~20.0)月。移植后1、2、3年BOS累积发生率分别为(6.0±1.3)%、(10.0±1.8)%、(10.7±2.0)%。29例BOS患儿中,28例BOS发病前合并其他靶器官慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。多因素logistic回归分析结果显示年龄较大、女性、移植后100天内有呼吸系统疾病以及合并其他靶器官cGVHD是BOS发生的独立危险因素(P<0.05)。结论BOS是HSCT后的严重并发症。女性、年龄较大、合并其他靶器官cGVHD、移植后100天内有呼吸系统疾病的患儿发生BOS的风险更大。

儿童脐血移植后巨细胞病毒活化的危险因素及其与T细胞重建的相关性

目的 探讨儿童白血病接受脐带血移植后巨细胞病毒(CMV)活化的危险因素及其与T淋巴细胞重建的相关性。方法 回顾性分析2016年1月—2021年12月在苏州大学附属儿童医院血液科行脐带血造血干细胞移植的白血病患儿的临床资料及CMV活化的发生率,并分析单次及多次CMV活化对T淋巴细胞重建的影响,最后随访时间是2022年12月。结果 共纳入75例患儿,移植100d内53例发生CMV活化,18例表现为难治性。单因素分析示:预处理使用ATG是CMV活化的危险因素(P=0.043);移植时HLA配型不合、发生Ⅱ-Ⅳ度aGVHD是难治性CMV活化的危险因素(P<0.01);多因素分析示:发生Ⅱ-Ⅳ度aGVHD是难治性CMV活化的独立危险因素(P=0.021);发生多次CMV活化者移植后1年内CD4^(+)细胞重建延迟。移植后1个月内CMV活化对总体生存率无明显影响,CMV活化的AML患儿累积复发率下降。结论 预处理使用ATG是白血病儿童脐血移植后CMV活化的危险因素,供-受体HLA配型不合、发生Ⅱ-Ⅳ度aGVHD是发生难治性CMV感染的危险因素;多次CMV活化影响CD4^(+)细胞重建。

单倍体供者与HLA相合供者HSCT治疗儿童MDS的疗效和安全性对比

目的评价单倍体供者移植作为替代方案用于异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法对2013年4月1日—2022年8月30日至苏州大学附属儿童医院接受allo-HSCT的22例儿童进展型MDS进行回顾性分析,其中全相合移植6例,单倍体移植16例。结果22例患儿均实现中性粒细胞植入,全相合组和单倍体组中性粒细胞植入中位时间分别为移植后11(10~12)天和11(9~17)天,血小板植入中位时间分别为移植后11(8~16)天和12(7~28)天。两组aGVHD的发生率分别为50%和100%(P=0.013),Ⅱ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为0%和81%(P=0.001),aGVHD发生时间、Ⅲ~Ⅳ度aGVHD、cGVHD、广泛型cGVHD发生率无统计学意义。单倍体组移植后围植入综合征发生率为81%,显著高于全相合组的17%(P=0.011)。全相合组和单倍体组在CMV血症、EBV血症、出血性膀胱炎、肺部感染及神经系统并发症发生率上差异无统计学意义。至随访截止日期,全相合组中位随访时间为20.82(8.00~68.00)个月,单倍体组中位随访时间为21.38(2.77~69.77)个月,两组5年总体生存率分别为100%和(72.7±17.7)%,两组差异无统计学意义。结论单倍体移植与同胞全相合移植后细胞植入、严重的移植相关并发症发生率、免疫重建及长期存活率无明显差异,因此,对于无全相合供者的儿童MDS患者,单倍体供体移植可作为合适的替代方案。

移植物中浆细胞样树突状细胞回输剂量对异基因造血干细胞移植后CMV感染的影响分析

目的:探索移植物中浆细胞样树突状细胞(p DC)回输剂量与异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒(CMV)感染之间的相关性。方法:回顾性分析2020年8月20日至2021年6月11日在苏州大学附属儿童医院接受异基因造血干细胞移植的80例患儿的临床资料。采用流式细胞术检测其移植物样本中的树突状细胞亚群比例和T细胞亚群比例并计算每种细胞的回输剂量。移植后每周监测患儿外周血中的CMV-DNA拷贝数。随访截止日期为2021年12月31日。结果:80例患儿均获得造血重建,51例在移植后100 d内发生CMV感染,累计发生率为63.8%±5.4%,包括2例进展为CMV疾病。单因素分析结果显示,DC和p DC的回输剂量与移植后100 d内的CMV感染具有显著相关性(P<0.05);多因素分析结果表明,高剂量回输p DC是移植后100 d内发生CMV感染的独立保护因素(P<0.05)。至随访期结束,7例患儿死于移植相关并发症,其中2例死于CMV疾病,2例死于广泛性慢性移植物抗宿主病,3例死于毛细血管渗漏综合征,患儿总体生存率为91.2%。结论:移植物中的p DC可能与移植后早期的CMV感染有关,高剂量的p DC回输可能会对移植后CMV感染起到防护作用。

去甲基化药物预防儿童急性白血病造血干细胞移植后复发的安全性及耐受性分析

目的探讨儿童急性白血病行异基因造血干细胞移植后应用去甲基化药物(HMAs)预防白血病复发的安全性、耐受性。方法回顾性分析2019年12月—2022年1月20例白血病患儿在移植后接受HMAs预防性治疗的临床资料,10例予地西他滨,10例予阿扎胞苷,每例在可耐受状态下完成4~6个疗程后进入随访观察。末次随访时间是2022年10月,分析HMAs治疗期间患儿的耐受情况,比较3~4级不良事件(AE)与不同HMAs、同种药物不同剂量的相关性。结果20例中15例完成了4~6个疗程HMAs治疗方案。在完成的80个HMAs疗程中,共发生37例次3~4级AE:中性粒细胞计数减少27例次;血小板减少2例、贫血1例;肝功能异常2例;感染性疾病5例。阿扎胞苷组发生3~4级AE显著低于地西他滨组(P<0.001)。预防复发的疗效显示20例患儿除1例髓外复发外,余19例均无复发。结论HMAs在造血干细胞移植后预防性应用安全性及耐受性良好,发生3~4级AE与HMAs的种类有明显相关性,但与其剂量无明显相关性。

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血疗效分析

目的:本研究旨在探讨异基因造血干细胞移植在儿童重型再生障碍性贫血(SAA)治疗中的作用。方法:本院11例SAA患儿中7例行HLA相合同胞供者异基因造血干细胞移植,2例行脐血移植,2例行亲缘单倍体相合造血干细胞移植。结果:10例患儿原发性植入成功,3例患儿继发性植入失败,进行供者淋巴细胞输注,供体都稳定植入,造血恢复。1例单份脐血移植患儿原发性植入失败,但自体造血恢复。9例接受亲缘相关供体移植的患儿,中性粒细胞>0.5×109/L时间为10-19 d,中位时间14d,血小板>20×109/L时间为8-42 d,中位时间17 d;双份脐血移植的患儿,中性粒细胞>0.5×109/L时间为16 d,血小板>20×109/L时间为41 d。3例患儿出现了不同程度的急性GVHD,2例患儿发生了可控的局限性慢性GVHD(c GVHD)。4例患儿发生了CMV病毒血症,2例发展为CMV肺炎而死亡。3例患儿发生了EB病毒血症,1例发展为EB病毒肺炎。结论:如有HLA相合的同胞供者,异基因造血干细胞移植可作为儿童SAA的首选治疗;联合免疫抑制治疗无效或无HLA相合同胞供者,可考虑行选择性供体移植,如脐血移植或亲缘单倍体造血干细胞移植;供者淋巴细胞输注可促进移植物植入。

环磷酸腺苷反应元件结合蛋白在儿童急性淋巴细胞白血病中表达的意义

目的探讨环磷酸腺苷反应元件结合蛋白(CREB)在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)中的表达及意义。方法1.实时定量反转录-聚合酶链反应(RT-PCR)法检测ALL患儿骨髓单个核细胞CREB的mRNA表达量,以非白血病(NL)患儿10例作对照,对9例ALL患儿进行动态测定。2.ELISA法测定ALL患儿骨髓单个核细胞CREB总蛋白和蛋白磷酸化水平表达。结果1.高危组(HR)CREB的mRNA表达量明显高于NL组、低危组(LR)、中危组(MR),分别为8.49±12.24、1.13±0.81、1.47±1.02、1.24±0.60,Pa<0.05;而其他各组无明显差异。2.HR组CREB总蛋白量(ng/106个细胞)明显高于LR、MR组,分别为0.99±0.43、4.40±4.60,Pa<0.05;HR组CREB蛋白磷酸化的量(U/106个细胞)明显高于LR、MR组,分别为1.95±1.82、8.67±8.19,Pa<0.05。3.MICM分型与CREB高表达相结合,HR-ALL患儿的诊断符合率可达85.0%。4.CREB的mRNA表达量升高提示ALL未缓解或复发。结论CREB在儿童HR-ALL中呈高表达。CREB的表达量及其动态监测对ALL患儿的临床分型和疗效判断有一定的意义。

cAMP反应元件结合蛋白在儿童急性髓细胞白血病中的表达及其意义探讨

目的测定cAMP反应元件结合蛋白(Cyclic-AMP Response Binding Protein,CREB)在不同类型儿童急性髓细胞白血病(AML)中的表达,探讨其在儿童AML发生、发展和预后判断中的意义。方法(1)用实时定量RT-PCR法检测不同类型AML患儿骨髓单个核细胞内CREB的mR-NA水平的表达,以非白血病患儿(NL)作对照。(2)用ELISA法测定AML患儿骨髓单个核细胞内CREB总蛋白水平和蛋白磷酸化水平的表达。(3)AML患儿中,是否存在MICM分型的高危因素与CREB的mRNA是否高表达相比较。(4)对3例AML患儿骨髓单个核细胞内CREB的mRNA水平进行动态观察。结果(1)NL、低危型AML(LR-AML)、高危型AML(HR-AML)各组患儿骨髓单个核细胞内CREB的mRNA水平的表达量分别为1.13±0.81、1.23±1.14、11.88±19.64;其中,LR-AML组与NL组无明显差别,HR-AML组明显高于NL组、LR-AML组,差别有统计学意义,P<0.05。(2)HR-AML组患儿骨髓单个核细胞内CREB总蛋白水平的表达(ng/106cell)明显高于LR-AML组,分别为9.97±13.84、1.06±1.14,P=0.005;HR-AML组患儿骨髓单个核细胞内CREB蛋白磷酸化水平的表达(U/106cell)明显高于LR-AML组,分别为19.76±29.11、1.36±1.84,P=0.01。(3)在AML患儿中,CREB的mRNA水平、总蛋白水平、蛋白磷酸化水平的表达量间两两存在正相关关系。(4)HR-AML患儿中,60.00%的患儿存在MICM分型的高危因素,70.00%的患儿CREB的mRNA呈高表达,两者相结合诊断符合率可达90.00%。(5)CREB的mRNA表达量的升高提示AML的未缓解。结论(1)CREB在儿童HR-AML中呈高表达。(2)儿童AML中CREB的mRNA水平、总蛋白水平、蛋白磷酸化水平的表达量间存在正相关关系。(3)CREB的表达与MICM分型从不同的水平判断AML患儿的预后,对临床危险度分型有一定的意义。(4)实时定量RT-PCR进行CREB的mRNA表达量的动态监测对白血病疗效的判断意义值得进一步探讨。

TEL/AML1基因阳性急性淋巴细胞白血病患儿CCLG-ALL-2008方案疗效分析

目的探讨CCLG-ALL-2008方案治疗TEL/AML1融合基因阳性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)效果以及影响因素。方法回顾分析2008年6月至2014年12月初诊并治疗的99例TEL/AML1融合基因阳性患儿及329例无特异性融合基因的B系ALL患儿的临床和生物学特征,随访至2015年10月,观察两组患儿的生存状态和影响因素。结果两组患儿初诊时的年龄和外周血白细胞数相近;在诱导缓解治疗第8天的泼尼松敏感实验、第15天骨髓呈M3状态、第33天和第12周微小残留病灶(MRD)>1.0×10-3的比例两组患儿的差异均无统计学意义(P>0.05)。随访期间,TEL/AML1融合基因阳性患儿的复发率为14.14%(14/99),无特异性融合基因组为20.97%(69/329),差异无统计学意义(χ2=2.27,P=0.132);无特异性融合基因组病死率(16.72%)高于TEL/AML1融合基因阳性组(8.08%),差异有统计学意义(χ2=4.52,P=0.033)。TEL/AML1融合基因阳性组与无特异性融合基因组的5年总生存率(OS)分别为(86.1±4.9)%和(79.0±2.8)%,5年无复发生存率(RFS)分别为(80.7±5.1)%和(72.0±3.1)%,5年无事件生存率(EFS)分别为(78.9±5.1)%和(69.6±3.1)%,差异均无统计学意义(P>0.05)。COX模型分析显示第12周MRD水平是影响OS、RFS、EFS的独立预后因素(P均<0.001)。结论接受CCLG-ALL-2008方案治疗的ALL患儿,TEL/AML1融合基因阳性是预后良好的指标,第12周MRD≥1.0×10-3应推荐更强烈的治疗方案。

中国儿童复发急性淋巴细胞白血病应用VDMP方案再诱导的安全性和有效性的评估——江苏小儿血液协作组报告

目的:观察VDMP方案诱导治疗儿童复发急性淋巴细胞白血病的疗效及安全性。方法:应用VDMP方案治疗41例急性淋巴细胞白血病骨髓复发患儿,分析其治疗效果及不良反应。结果:41例患儿中:男27例,女14例,年龄2.2岁-15.4岁,中位年龄7.9岁。极早期复发7例,早期复发11例,晚期复发23例。免疫分型显示,B淋巴细胞型38例,T淋巴细胞型3例。化疗中及化疗后发生感染40例,发生率97.6%,其中因严重感染死亡1例。所有患儿均出现4级中性粒细胞减少,39例(95.1%)出现3级或3级以上非血液学不良反应事件。41例中38例患儿完成VDMP化疗,其结果完全缓解34例,部分缓解1例,未缓解3例,缓解率89.5%。随访结果表明,38例完成化疗的患儿中共37例有完整随访资料,其中16例接受异基因造血干细胞移植,现存活13例,21例继续化疗,存活8例,移植患儿生存率高于未移植患儿(P<0.05)。结论:VDMP方案治疗儿童复发急性淋巴细胞白血病缓解率高,疗效确切,不良反应可控。达到再次缓解后的患儿应接受造血干细胞移植。

儿童血液病血小板无效输注的机制和治疗

目的探讨儿童血液肿瘤患者血小板无效输注的分子学机制及治疗。方法回顾性分析2013年至2014年收治的4例血小板无效输注患儿的临床特征及实验室检查资料,评估血浆置换对儿童血小板无效输注的疗效。结果 4例患儿中男2例、女2例,年龄2岁-11岁9个月,其中3例为急性单核细胞白血病（M5）,1例为重型再生障碍性贫血（SAA）。1例M5患儿首次化疗后、2例M5患儿造血干细胞移植后发生血小板无效输注,1例SAA患儿入院时即表现为血小板无效输注。免疫磁珠流式液相芯片技术（Luminex）检测,3例患儿HLA-I类抗体阳性,1例患者HLA-I类阴性。血浆置换后,血小板无效输注得到明显改善。结论 HLA-I类抗体阳性与血小板无效输注密切相关,血浆置换术可治疗血小板无效输注。

异基因外周血造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血1例报告及文献复习

目的评估异基因外周血造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血(再障)的疗效,探讨移植中合并巨细胞病毒感染治疗及其对长期造血重建的影响。方法患儿,男,12岁,供者为其胞姐,HLA配型完全相合。动员方案:G_CSF5μg/(kg·d)×6d。预处理方案:环磷酰胺(CTX)50mg/(kg·d)×4d,抗胸腺球蛋白3mg/(kg·d)×3d,氟达拉滨50mg/(kg·d)×3d。移植有核细胞数5.26×108/kg,CD34+细胞6.25×106/kg,CFU_GM10.21×105/kg。观察监测巨细胞病毒(CMV)感染,更昔洛韦(GCV)与可耐联合应用。结果移植后28d造血重建,移植后84d血型转为供者型(B型),染色体检测转为供者46XX移植后81d曾发生CMV感染,经早期、联合治疗后感染控制。未发生急、慢性移植物抗宿主病(GVHD),移植后骨髓象、血象正常。结论异基因外周造血干细胞移植可有效治疗重型再障,抗CMV感染治疗应早期、足量、联合、长期。

苏州地区白血病儿童人微小病毒B_(19)感染特点及预后分析

目的分析苏州地区白血病患儿人微小病毒B_(19)(VB_(19))感染特点和预后。方法应用聚合酶链反应方法,对收治的白血病患儿进行VB_(19)定性测定;阳性者予人血丙种球蛋白、更昔洛韦联合中药治疗,根据VB_(19)转阴时间,结合临床症状、血常规进行疗效评估比较。结果 824例白血病患儿的3 009份标本中,VB_(19)阳性检出36份,阳性率1.2%,涉及患儿12例,患儿阳性率1.5%。582例急性淋巴细胞白血病患儿中11例阳性,阳性率1.9%;212例急性髓细胞性白血病患儿中1例VB_(19)阳性,阳性率0.45%。12例检出VB_(19)阳性患儿的病程阶段分别为,初诊3例,早期巩固期2例,延迟强化期4例,维持化疗期3例。对9例患儿进行疗效评估,治疗敏感4例,持续2例,耐药3例。耐药患儿中2例发生纯红细胞再生障碍性贫血,1例经治疗VB_(19)转阴,红系造血恢复;1例VB_(19)持续阳性,纯红细胞再生障碍性贫血进展。结论急性淋巴细胞白血病儿童VB_(19)阳性多见于延迟强化阶段,VB_(19)持续存在可能是导致纯红细胞再生障碍性贫血的重要因素。

嵌合抗原受体T细胞治疗儿童难治/复发急性B淋巴细胞白血病的疗效

目的:观察嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗儿童难治/复发急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的疗效及不良反应。方法:回顾性分析32例r/r B-ALL患儿行CAR-T细胞治疗的临床资料,分别以复发、死亡为终点事件,评估CAR-T细胞治疗r/r B-ALL的疗效及安全性。结果:2017年7月至2020年1月,共32例r/r B-ALL患儿接受CAR-T细胞治疗,中位年龄7.5(2-17.5)岁。32例患儿共回输CAR-T细胞40次,回输中位CAR-T细胞总量0.9×10^(7)/kg(患儿体重)。结果显示,2例患儿在评估前死亡,其余30例患儿3、6、9个月RFS分别为(96.3±3.6)%、(81.4±8.6)%和(65.3±12.5)%;3、6、9个月OS均为100%,12个月OS(94.7±5.1)%,24个月OS(76±12.8)%。回输前骨髓肿瘤负荷≥36%、CAR-T细胞回输2周内铁蛋白峰值≥2500 ng/ml与复发相关。不良反应主要为细胞因子释放综合征(CRS)和CAR-T治疗相关脑病综合征(CRES),26例在CAR-T细胞回输1周内出现CRS反应,12例出现CRES反应。18例给予托珠单抗静滴,其中12例联合糖皮质激素,CRS反应及CRES反应经治疗后大多1周内缓解。激素使用剂量与患儿持续缓解时间相关,甲泼尼龙累积剂量≥8 mg/kg预后不佳。结论:CAR-T细胞治疗儿童r/r B-ALL有效且安全,CRS及CRES反应经治疗后均可缓解;回输前骨髓肿瘤负荷≥36%、回输后甲泼尼龙累积剂量≥8 mg/kg预后不佳;回输后两周内铁蛋白峰值≥2500 ng/ml与疾病复发相关,且为独立预后危险因素。

初诊儿童急性淋巴细胞白血病血小板计数与预后的关系研究

目的 分析初诊急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿血小板计数情况,评估其与预后的关系.方法 选取2011年1月1日—2014年12月31日明确诊断为初治ALL,免疫分型为B系（成熟B淋巴细胞白血病除外）共计337例患儿为研究对象,按照CCLG-2008方案正规化疗.按照患儿初诊时血小板计数分为三组：〈100×109/L组,（100～200）×109/L组,〉200×109/L.比较各组患儿性别、年龄、初诊时骨髓幼稚细胞比例、分子生物学标志、复发率.结果 初诊时血小板计数〉200×109/L组患儿年龄高于其他两组（P〈0.05）;血小板计数〈100×109/L组患儿骨髓幼稚细胞数明显高于其他两组（P〈0.05）;带有不同融合基因的患儿在初诊时、D15、D33的血小板计数差异均无统计学意义（P〉0.05）;而初诊血小板计数越低,复发率越高（P〈0.05）.结论 初诊时ALL患儿血小板计数低者预后较差.

不同免疫抑制方案治疗儿童重型再生障碍性贫血疗效分析

目的探讨不同免疫抑制方案治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及毒副作用的防治。方法总结应用抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白等不同免疫抑制方案,将SAA患儿随机分三组:单一免疫抑制治疗组(SIST)、联合免疫治疗组(CIST)及强化免疫治疗组(IIST),对比各方案疗效。结果SAA患儿治疗总有效率为51.69%。免疫抑制治疗方案疗效显著高于对照组(P<0.05),联用免疫治疗SAA在提高疗效和降低死亡率等方面均明显优于单药免疫抑制剂治疗(P均<0.05),但IIST组与CIST组的有效率及死亡率差异均无显著性(P均>0.05)。结论免疫抑制方案确为治疗儿童重型再生障碍性贫血的有效疗法,尤其是联用免疫治疗可能进一步提高疗效和生存率。