典型国家和地区原研药医保支付标准设计对我国的启示

目的:为国家药品集中采购政策背景下的药品医保支付标准管理提供参考。方法:对典型国家和地区的药品医保支付标准管理经验进行研究。结果:选取的典型国家和地区具有较为完备的药品医保支付标准管理体系,参考市场实际交易价格等多重因素,仿制药与原研药医保支付标准存在差异。建议:完善相关政策文件,建立科学的药品医保支付标准管理体系,通过药品市场价格交易监测机制,构建以市场为导向的医保支付标准形成机制,根据仿制药与原研药等不同药品的不同属性进行精细化分类管理;同时,在当前国家药品集中采购品种同通用名实行同一医保支付标准的政策前提下,继续推进并优化仿制药一致性评价工作,实现仿制药与原研药临床疗效一致,以符合当前仿制药与原研药实行同一医保支付标准的政策导向。

定点零售药店纳入门诊统筹管理政策对利益相关者的影响分析

目的:为完善定点零售药店纳入门诊统筹管理政策提供依据。方法:基于利益相关者理论,结合文献综述、定性访谈分析定点零售药店纳入门诊统筹管理政策的实施对利益相关者的影响。结果:理想层面,定点零售药店纳入门诊统筹管理政策的顺利实施能够缓解职工医保个人账户改革所带来的冲击,缓解医疗机构就诊压力,提升参保人购药的便利性。然而,受制于政策设计不完善、配套措施跟进不及时等因素,短期内政策产生的实际效果与理想状态存在差异。讨论和建议:医保部门持续收集政策实施的相关反馈,不断优化政策设计;完善政策时以参保人为核心,兼顾多方主体利益;充分了解相关主体的特点和利益关系,强化医保基金监管。

欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款研究及对我国的启示

目的 研究欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款特点,为完善我国细胞和基因治疗产品的监管体系提供启示与建议。方法 通过文献研究及检索欧盟各成员国官网,从“非常规”定义、生产质量标准、药物警戒要求方面比较各成员国适用和实施医院豁免条款的差异,分析医院豁免条款在实践中可能存在的问题,并结合我国细胞和基因治疗产品的监管现状提出政策建议。结果与结论 欧盟医院豁免条款为罕见病、缺乏有效治疗或更好治疗方案的患者提供了获得新治疗方法的机会,有效提高了患者用药的可及性。但欧盟各成员国针对医院豁免条款的规定存在一定差异,譬如部分成员国未明确界定“非常规”情形,各个成员国在生产质量标准及药物警戒要求方面不同。医院豁免条款在实施过程中也存在信息透明度不高、缺乏一定的限制条件等问题。结合我国细胞和基因治疗产业的发展及监管现状,建议我国在“非常规”情形下探索低风险细胞和基因治疗方法的临床转化应用,并从生产质量标准、药物警戒要求等方面加强对临床转化应用疗法的管理;应当进一步规范研究者发起的临床研究,并注意平衡临床应用与药品注册上市的关系,引导我国细胞和基因治疗产业持续健康发展。

我国儿童药研制的制约因素分析及政策建议——基于医药企业的视角

目的:为完善我国儿童药供应保障政策提供依据。方法:基于医药企业视角通过文献综述、问卷调研梳理药品全生命周期中儿童药研制的制约因素,分析其集中和迫切程度。结果:儿童药的主要制约因素包括:儿童临床试验开展难度大;注册审批规则中缺乏对儿童药特殊性的考虑和专门的材料要求;生产激励政策落地缺乏实施细则和措施;市场利益机制尚不完善等。其中,研发和使用支付是问题相对集中的环节。讨论及建议:建议我国开拓并合理使用儿童临床试验资源,多举措增加儿童药研发投入;制定儿童药申报的专项指南,鼓励成人药品注册时提交儿童研究计划;基于典型案例探索儿童药生产供应优化路径;在药品使用与支付规则中给予儿童药更多空间。

患者偏好信息在美国医疗产品上市前决策中的应用及启示

目的 通过研究患者偏好信息在美国医疗产品上市前决策中的应用,为我国患者偏好信息的应用提供借鉴。方法 采用文献研究法探究美国患者偏好信息收集与应用的概况、法律依据和参与主体,详细分析患者偏好信息在医疗产品上市前决策中的应用情况,分析我国患者偏好信息的应用现状与挑战,并提出建议。结果与结论 美国通过开展多项患者参与项目以及立法推动多主体进行患者偏好信息的收集和应用,将患者偏好信息用于为医疗产品上市前决策提供参考:在研发环节为医疗产品研发和设计提供信息、辅助临床试验设计;在上市审批环节作为FDA上市审批决策的证据之一,用于识别获益大于风险的患者群体,并纳入医疗产品说明书。我国患者偏好信息的应用缺乏更高层级法律文件的指导,尚无针对性的指南文件。建议我国借鉴美国经验,在更高层级的法律文件中明确鼓励患者偏好的研究与应用;针对患者偏好信息的收集与应用制定专门的指导文件;根据我国国情确定监管决策中患者偏好信息纳入的权重和形式。

电子药品说明书的国际实践及经验启示

目的分析欧盟、美国、日本的电子药品说明书实践情况,为推进我国现有法律法规体系下电子药品说明书的实施提供建议。方法通过检索美国FDA官网、欧洲药品管理局(EMA)官网、日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)官网及相关文献,比较分析上述国家/地区的电子药品说明书实践情况及制度特点;同时,分析我国电子药品说明书法律基础、可访问形式、监管体系方面存在的问题,并提出建议。结果与结论欧盟、美国、日本为推行实施电子药品说明书设立了相关法律,并发布指导原则细化管理要求、工作进程,搭建信息平台,规范数据要求,丰富检索途径。相比之下,我国正初步开展电子药品说明书实践,其推行实施仍缺少立法支持,可访问形式和未来监管体系的构建方式也有待进一步探索。建议我国以开展药品说明书适老化及无障碍改革试点工作为契机,完善电子药品说明书法律法规体系,分阶段探索其可访问形式以提高药品说明书可读性,建立健全电子药品说明书监管体系,积极搭建药品说明书信息化平台,推进电子药品说明书的开发与实施。

国家药品集中采购接续政策与医保支付标准的衔接研究

国家药品集中采购(集采)接续政策始终强调推动实施药品医保支付标准,做好集采药品中选价格与医保支付标准的协同。当前,集采药品的医保支付标准主要依靠集采推动价格形成,按通用名形成医保支付标准仍存在一定阻力。对此,应进一步厘清国家集采接续政策与医保支付标准之间的衔接关系,依据省际间中选品种价差、原研企业是否中选等因素,分级分类推进省级接续工作,科学制定医保支付标准,推动国家集采接续政策有效落地。

药品上市许可持有人及相关主体的 责权利分析

新修订《药品管理法》全面实施药品上市许可持有人(MAH)制度,并将其作为基本制度、核心制度贯穿《药品管理法》。本文系统梳理了MAH及相关主体在药品全生命周期全环节享有的权利、应当履行的积极责任及应当承担的消极责任,并以药品委托生产为例,分析了MAH及相关主体责任义务落实情况,为MAH及相关主体明晰自身的主体责任、落实相关义务提供参考,以保障药品质量安全。

美国集团采购组织分析及对我国药品采购的启示

本文采用文献研究法,详细地分析了美国集团采购组织的基本特质及其对医疗卫生体制的影响。主要内容包括集团采购组织在美国的发展历程、组织类型、基本职能、采购药品的流程及其主要费用来源,集团采购组织的特点及对医院、供应商、监管机构产生的影响。研究认为,集团采购组织为美国医疗保健提供方节约了大量成本,在医疗供应链中发挥着重要作用。建议创新与完善我国药品采购制度应更大范围、更深程度地引入市场机制,妥善协调政府与市场在药品采购中的作用;并科学设置评标方法,兼顾药品质量与价格要素,注重采购的经济实用性。

从伦理委员会视角论中英药物临床研究受试者保护的比较

目的从伦理委员会角度为我国药物临床研究受试者保护建言献策。方法阐述伦理委员会对受试者保护的重要意义,对中英药物临床研究伦理委员会的法律法规、人员组成、监督管理等方面进行比较分析。结果与结论与英国相比,我国伦理委员会在立法、规范内容、组织运行、监督管理等方面均存在一些问题。从完善受试者权益保护立法、保障伦理委员会的独立性、建立有效的伦理委员会监管机制等角度提出了对策与建议。

对临床药学服务中若干问题的思考

目的:探讨目前我国临床药学服务中存在的问题。方法:对我国临床药学服务中存在问题的原因进行分析。结果与结论:应当加快我国药学服务的法制化管理,尽快出台《执业药师法》(或《药师法》),以明确临床药师的职责、义务及药师的法律地位,保障药师的合法权益。

UPLC-MS/MS法测定人血浆中瑞舒伐他汀的浓度及人体生物等效性研究

目的:建立和确证超高效液相色谱-串联质谱(UPLC-MS/MS)测定人血浆中瑞舒伐他汀(rosuvastatin,RST)浓度的方法,并评价瑞舒伐他汀钙片在健康男性受试者中的药代动力学和人体生物等效性。方法:选择阿托伐他汀(atorvastatin,ATO)作为内标(IS),50μL血浆样品经甲醇沉淀蛋白,YMC-ODS-C_(18)(2.1 mm×50 mm ID,1.9μm)色谱柱梯度洗脱分离,导入串联质谱(MS/MS),采用选择反应检测(SRM)进行定量分析,检测的离子对分别为m/z 482.2→258.2(RST)和559.2→440.2(ATO),建立测定人血浆RST的UPLC-MS/MS法。筛选20名健康男性受试者单次口服瑞舒伐他汀钙片受试制剂或参比制剂,测定RST的血药浓度,并计算两制剂的主要药动学参数及相对生物利用度。结果:血浆中RST在0.5~40 ng/mL范围内线性良好(R=0.9998),最低检测限为0.5 ng/mL,提取回收率92.49%~101.38%,日内精密度﹤4.54%,日间精密度9.59%。RST受试制剂与参比制剂的C_(max)分别为(11.90±4.54)ng/mL和(11.80±4.08)ng/mL,t_(1/2)分别为(4.24±2.01)h和(4.74±2.26)h,t_(max)分别为(3.40±0.68)h和(3.60±0.82)h,AUC_(0-t)分别为(87.7±41.4)ng·mL^(-1)·h和(96.0±40.9)ng·mL^(-1)·h,AUC_(0-∞)分别为(93.1±41.3)ng·m^(-1)·h和(101.9±41.9)ng·mL^(-1)·h,与参比试剂比较,受试制剂的相对生物利用度为(93.1±27.6)%(AUC_(0-t))、(94.3±26.2)%(AUC_(0-∞))。结论:所建立的测定人血浆RST的UPLC-MS/MS法具有简便、准确、灵敏、快速等特点,可应用于瑞舒伐他汀钙片的人体生物等效性研究。研究结果表明:受试制剂和参比制剂在人体内处置过程基本一致,两种制剂具有生物等效性,临床上可以替换使用。

对我国假药界定条款的深层解析

目的为全面、正确理解《药品管理法》关于假药界定及其处罚条款提供参考。方法就我国现行法律对假药界定的条款进行深层解析。结果与结论执法实践中,对《药品管理法》研究最多、使用频次最高的条款莫过于对假药、劣药的界定及其处罚条款(第四十八、四十九、七十四、七十五条)。执法部门执法时,除了要认定违法事实,还要准确定性,才能准确适用法律予以制裁。

我国药品不良反应监测体系实施效果评价

本文搜集1998—2013年我国药品不良反应数据,同时运用文献分析法探究我国药品不良反应监测效果的内涵,以过程、产出、结果指标体系构建药品不良反应监测体系实施效果评价概念框架。研究认为我国药品不良反应监测体系已在近几年取得了快速的发展,一定程度上运作良好,监测网络建设、审核评价效率、每百万人口报告数等效果参数表现优异,而风险控制措施、严重不良反应报告比率、不良反应报告质量、生产企业报告比等表现较差,有待进一步完善提高。

英国短缺药品联络人报告制度对我国的启示

通过文献查阅法,介绍英国短缺药品联络人报告制度,提出对完善我国短缺药品报告制度的启示与建议。我国短缺药品报告制度存在滞后性,尚未形成快速、高效的"事前预警和事中控制"管理体系,且处理效率有待提高。对此,应明确短缺药品监管主体,协调部门之间的沟通与协商,实施以生产企业为主体的短缺药品报告制度。

对我国劣药法定条款的深层解析

目的为全面准确理解《药品管理法》关于劣药的界定及其处罚的条款提供参考。方法就我国现行法律对劣药界定的条款进行深层解析。结果与结论实践中对《药品管理法》研究最多、使用频次最高的条款莫过于对假、劣药的界定及其处罚条款。执法部门执法除了要认定违法事实,还要准确定性,才能准确适用法律予以制裁。

临床研究中受试者权益保护问题探讨

新药的研制开发中,以人体作为生物医学研究对象(临床试验)是必不可少的一个环节,其主要目的是对新药的安全性和有效性进行进一步的、科学的评价,从而使得该新药在社会广泛使用时隐患减少到最小限度。但是,人体试验是以最为宝贵的人体作为受试对象,其利弊共存。如何切实保护受试者的合法权益,是临床试验所要解决的一个重要问题。

中国药品试验数据保护制度研究

2022年,国家药监局发布《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》,提出建立药品试验数据保护制度。目前,该制度仍在讨论中,数据保护对象、范围、期限等细节有待进一步明确。本文系统梳理域外国家和地区药品试验数据保护制度的核心内容、数据保护期限的测算方式,剖析我国建立药品试验数据保护制度面临的挑战,提出构建药品试验数据保护制度的政策建议及相关方案,为我国药品试验数据保护制度落地提供参考。

欧美生物仿制药注册制度及对我国的启示

目的完善我国生物仿制药注册制度。方法对欧洲生物仿制药审批指南体系和美国有望出台的BPCIA法案进行对比研究,并借鉴欧美经验指导我国实践。结果作为大分子药品,生物制品在药理特性、制备工艺等方面具有众多特性,这使生物仿制药注册必须进行更加精细的生物等效性验证。结论生物等效性验证不能直接被套用于生物仿制药注册,有必要对其进行更加严格的临床前和临床研究。