“三结合”审评证据体系下中药新药临床定位的思考与建议

临床定位是中药新药临床价值评估的关键要素,客观、恰当的临床定位可以降低药物的研发风险。“中医药理论、人用经验和临床试验相结合的审评证据体系”(“三结合”审评证据体系)的提出,不仅符合中药研发规律和临床应用实际,更有益于推动符合临床价值有效方剂的研发和转化。基于中医药理论发掘有效组方,初步确定临床定位;接着利用人用经验进一步明确临床定位,为确定性研究提供依据;进而通过临床试验确证临床定位,评估药物的有效性和安全性。此外,现代科技手段的应用有助于进一步精确临床定位。本文从中医药理论、人用经验、临床试验相结合的研发策略进行阐述,严控研发全周期各环节以确保临床定位的准确性,以期为推动中药方剂从方到药的实践转化提供研究思路。

浅析“三结合”审评证据体系对中药新药转化的作用

为了体现中药的特点和优势,国家层面提出“构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的审评证据体系”的要求,不仅尊重中药研发规律和实际,中医药理论的传承创新、人用经验的规范收集整理和临床试验的精准设计也有助于基于临床价值产生有效的中药新方,优化研发策略、缩短研发周期、降低研发风险、提高研发效率,通过提高中药新药研发的成功率,解决目前我国中医药科技成果转化率不足的问题。基于“三结合”的成果转化模式,医疗机构亦能够不断提高中药新药的原始创新能力、临床研发水平和科技服务能力,是政策引导研发实践、促进中药新药转化的重要路径之一。

关于“三结合”审评证据体系下中药新药临床研究路径及制定临床研究计划的思考

“三结合”审评证据体系是指中医理论、人用经验、临床试验相结合的审评证据体系,是符合中药研发特点的审评证据体系。近两年,国家层面多次提到要建立“三结合”中药审评证据体系,国家药品监督管理局和药品审评中心也发布了一系列法规、规章和指导原则以推动“三结合”审评证据体系的构建。“三结合”审评证据体系下,中药新药的研发路径更加灵活多样。本文通过对新旧审评证据体系下的临床研究路径和法规要求的比较,探讨“三结合”审评证据体系下中药新药临床研究路径及制定临床研究计划的一些考虑。

医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的:在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合(简称“三结合”)的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法:根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果:医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论:在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。

试论完善传统中医药组方合理性评价技术在中药新药审评中的重要性

2019年中共中央、国务院发布实施的《关于促进中医药传承创新发展的意见》提出"加快构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系",明确要求应加强中医药传统理论在中药新药申报审评中的指导作用。目前,中药新药处方合理性审评环节的处方方解和配伍禁忌分析等要求仍显简略,难以体现传统中医药精准选药组方的全面内容。作者尝试构建一个由药方分析、病证分析、药证相符度分析和用药安全性评估4部分组成的传统中医药组方合理性评价技术体系,并以一个治疗"功能性便秘"的中药新药为实例进行示范评价,为完善中药新药的注册审评体系提供参考。

关于中药儿童用药临床审评相关问题的思考

“中医药理论、人用经验和临床试验相结合”三结合审评证据体系的提出非常利好中药儿童用药的研发。文章立足于中药儿童用药审评工作中遇到的问题,从临床审评角度对儿科中药复方制剂的研发策略提出相关意见和建议,以供相关人员参考。

国家药监局药审中心关于发布《糖尿病视网膜病变相关中药新药临床研发技术指导原则(试行)》的通告(2023年第55号)

为丰富完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系,引导申请人按照“三结合”中药注册审评证据体系研发符合中医药治疗优势和特点的糖尿病视网膜病变相关中药新药,药审中心组织制定了《糖尿病视网膜病变相关中药新药临床研发技术指导原则(试行)》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。

医疗机构制剂向中药创新药转化过程中临床关键问题思考

在中药注册审评审批改革的政策背景下,医疗机构中药制剂(以下简称“医疗机构制剂”)具备人用经验,符合中医临床实践特点,在中药创新药研发中具有优势,因此,基于“临床经验方-医疗机构制剂-中药新药”的研发模式受到业界普遍关注。然而,在医疗机构制剂研发及使用过程中,普遍存在制约其向中药创新药转化的问题,导致人用经验的收集基础相对薄弱,用于支持中药新药研发的临床证据不足。笔者在梳理人用经验配套法规和相关技术要求、分析制约医疗机构制剂转化临床问题的基础上,从不断挖掘临床价值、完善信息系统建设、注重中医临床实践、发挥学科合作优势等方面为医疗机构在中医临床实践过程中开展高质量的制剂人用经验研究提供建议,通过实现基于“三结合”审评证据体系的医疗机构制剂全生命周期管理,促进医疗机构制剂向中药创新药转化。

中医医疗机构在人用经验规范收集整理方面的探索实践与展望

人用经验作为支持中药注册审评证据体系的关键组成是对中医药学实践经验的重视,是尊重中医药学发展规律的体现。如何在中医医疗机构规范收集整理人用经验,并建立人用经验利用的可持续发展机制,是充分利用人用经验使之成为中医药学取之不尽动力源泉的保障。本文结合我院正在开展的国医大师临床经验方的新药研发经验,从学术经验及临床数据梳理收集、临床数据治理评估、整体规划临床及非临床研究等实施过程总结在这方面的实践探索。

古代经典名方中药新药研发策略及清肺排毒颗粒上市实践分析

2020版《药品注册管理办法》增加了古代经典名方注册单独分类和人用经验评价证据,并建立了中医药理论、人用经验、临床试验"三结合"的审评证据体系。清肺排毒颗粒按照中药注册分类3.2类路径和"三结合"审评证据体系要求进行了具体实践,并于2021年3月2日获批上市。从行政文件、药品信息及概要,药学及药理毒理研究,临床研究三部分分析古代经典名方中药复方制剂新药申报特点,梳理"三结合"在申报资料中的具体体现,并对清肺排毒颗粒上市这一具体实践进行论述,旨在为古代经典名方中药新药研发提供可行策略和参考模式。