免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)(二)一般原则——申报临床试验阶段

按照药品研发和申报的免疫细胞治疗产品应符合《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《中华人民共和国药典》(简称《中国药典》)等相关法律法规的要求。免疫细胞治疗产品的生产过程应当符合《药品生产质量管理规范》(简称GMP)的基本原则和相关要求。生物安全性方面,应符合国家相关法律法规要求。人体组织、细胞、基因的来源和处理应符合国家人类遗传资源管理的相关法律法规要求。

中国自行研制艾滋疫苗临床试验进入第二阶段

据报道，近日，中国自行研制的艾滋病疫苗一期人体临床试验进入第二阶段，6名志愿者在广西疾控中心接种了艾滋病疫苗。三个月以后，这些志愿者将再接种一次以痘病毒为载体的疫苗，最终完成艾滋病疫苗的联合免疫。据介绍，这次注射的是DNA单剂量疫苗，它是艾滋病混合疫苗中的一部分，目的是诱导人体抗体和细胞对艾滋病毒产生免疫能力。每位志愿者的接种剂量是2毫克，随后他们将接受72小时的跟踪观察。有志愿者表示，对这次实验有信心，因为疫苗感染艾滋病的几率几乎没有，而且以前几批志愿者的身体没有出现问题。

信达生物报告了pemigatinib治疗复发的晚期胆管癌患者Ⅱ期临床试验的最新阳性结果

近日,信达生物制药宣布,其在2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)上报告了pemigatinib治疗复发的晚期胆管癌患者Ⅱ期临床试验的最新阳性结果。2018年12月,信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的3个临床试验阶段候选药物达成战略合作,包括pemigatinib[FGFR1/2/3抑制剂,已获美国食品药品监督管理局(FDA)的"突破性疗法认定"]、itacitinib(JAK1抑制剂)和parsaclisib(PI3K6抑制剂)。

II期临床试验设计方案及其C++编程

II期临床试验通常用于新的治疗方法疗效的初步评估.传统的二阶段设计只考虑总的响应这一个解释变量.陆盈等人提出了一种新的试验方案,同时考察总的响应和完全响应两个变量,他们的试验设计为II期临床试验提供了更多更好的选择.但是相应的计算程序是用S-P lus编写的,运行时间过长.改用C++编程,制作的软件计算速度相对较快,而且在W indows环境下就可运行,这将方便广大医学工作者临床使用.

奥贝胆酸的临床研究进展

奥贝胆酸在2002年首次被研发合成,可用于对熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid,UDCA）无充分应答或不能耐受的患者。近年来,对奥贝胆酸的研究更广泛、更深入,现对奥贝胆酸的临床研究进展进行综述。

临床用途细胞冻存保护液探索实验

近些年,我们国家的细胞产业发展迅速。不论是干细胞技术还是免疫细胞技术,相关的科学研究都十分火热,且有一部分机构的相关产品已经进入了临床试验阶段。不同于其他药品,细胞产品是具有代谢能力的活细胞,保存方法和保存时间受到了很大的限制,影响了其应用。

两阶段自适应样本量调整中合并P值法和传统t检验的模拟比较

目的 探讨Fisher合并P值法在两阶段自适应设计样本量调整中对I型错误和检验效能的影响.方法 利用蒙特-卡罗（Monte Carlo）法模拟不同样本量时的两阶段自适应设计过程,分别采用合并P值法和t检验分析最后数据并比较二者对I型错误、检验效能值的影响.结果 第一阶段样本量较小时,t检验能够保证检验效能,但是不能很好的抑制I型错误;合并P值法能较好的抑制I型错误,但检验效能降低较大.结论 根据第一阶段的方差和组间均值差调整样本量时,第一阶段样本量大于计划样本量的三分之一而小于计划样本量的一半时,应选择合并P值法;超过计划样本量的一半,则应采用t检验法.

细胞药品研发与申报研讨会第一轮通知

随着药品监管体制改革的不断推进,细胞治疗产品按照药品管理的路径已明确。截至目前,我国已有五款免疫细胞治疗产品获批上市,近百项干细胞药物获得监管部门默示许可并进入临床试验阶段,同时还有很多企业在准备进行细胞新药申报。为了总结和加强行业内交流,中国医药生物技术协会特邀请行业专家分享细胞治疗产品成药之路的研发历程和申报路径,以帮助更多细胞治疗研发企业提高药品申报能力和成功率,推动细胞行业高效规范化发展。

抗体与抗体片段的PEG修饰化

0 引言 抗体和抗体片段作为治疗药物已成为生物制药研究和应用的热点。目前已有十几种抗体药物上市,还有近百种单克隆抗体及其衍生物处于临床试验阶段,该领域已成为继疫苗后的第二大生物制药领域。

抗肠道病毒靶点药物研究进展

人类肠道病毒（EVs）是小RNA病毒科下的一属病毒,通常在夏秋季节爆发流行。在肠道病毒中,目前只有脊髓灰质炎病毒（PV1-3）、甲型肝炎病毒（HAV）和肠道病毒71型（EV71）有相应的疫苗,仍有超过110种的肠道病毒对人类健康造成巨大威胁。

肿瘤的生物治疗现状

生物高技术特别是细胞工程和基因工程技术的迅速发展及其在肿瘤治疗领域的开发应用,将使肿瘤的生物治疗方法成为并列于手术、放疗、化疗的第四大肿瘤治疗模式。尽管目前作为辅助性疗法,尚处于临床试验阶段,但它是一种较理想的大有希望的疗法,当前肿瘤有四大生物治疗技术,细胞因子及细胞因子疗法,免疫潘性细胞过继输注技术,单克隆抗体及其交联技术和肿瘤疫苗技术。1 细胞因子与细胞因子疗法1.1 细胞因子及其特性1974年 Cohen 首先提出细胞因子(Cytokine)概念,或译为细胞激活素,是指一类由免疫细胞(淋巴细胞、单核巨噬细胞等)和相关细胞(纤维母细胞及内皮细胞等)

纳米技术在药物递送中的应用与展望

近年来纳米技术的蓬勃发展,特别是新型纳米材料的出现为许多重大疾病治疗提供了新思路、新方法。与传统药物递送系统相比,纳米药物递送系统因其尺寸、形状、材料等特殊性,可有效改善药物的药代动力学和药效学性能,提高疗效。巨大的发展潜力与广阔的应用前景受到了广大制剂开发者与药品生产企业的广泛关注,越来越多的纳米药物开始步入临床试验阶段,走入市场。本期组织了纳米技术在药物递送中的应用这一专题,紧紧跟踪国际上前沿领域的最新进展,从不同学科领域不同角度介绍和总结了该领域最新技术,相信一定会对新药研究人员有所借鉴、有所启发。

视神经脊髓炎缓解期治疗研究进展

视神经脊髓炎（neuromyelitis optica,NMO）是一种发生在中枢神经系统的自身免疫性疾病,主要累及视神经及脊髓,造成炎性脱髓鞘性损害,具有反复发作、高致残率的临床特征。NMO曾一直被认为是多发性硬化（multiple sclerosis,MS）的一种亚型,自2004年发现特异性抗水通道蛋白4抗体（aquaporin-4-Ig G,AQP4-Ig G）后,

乙肝基因工程疫苗研制与应用

现在已经成功或正在研制的乙肝基因工程疫苗,主要有5个生产系统,即大肠菌系统、酵母菌系统、动物细胞系统、重组病毒和昆虫系统。现在只有酵母系统和细胞系统巳正式生产,重组牛痘病毒系统接近一期临床试验阶段。我国研制以动物细胞和重牛痘病毒为主。

干细胞治疗新冠肺炎的研究进展

新冠肺炎(Corona Virus Disease-19,COVID-19)正在全球大流行,给世界文明发展带来了前所未有的巨大冲击,疫情肆虐,迄今为止却仍未有明确的临床治疗策略。间充质干细胞(mesenchymal stem cell,MSCs)因具备免疫调节能力和再生特性,受到医学界的青睐,目前干细胞治疗已进入多个临床试验阶段。本文对干细胞治疗新冠肺炎的研究进展进行综述,以期为临床研究提供参考。

肽的药学问题

本文对肽化学研究迄今获得的实用性结果及预期的未来趋势作一简短报道,基本点是全部已经达到的目标都为进一步有成效的研究铺平道路。这条道路是不平坦的:临床医生希望肽化合物能用于治疗至今无法或很难治疗的疾病,还要考虑经济问题。因此,肽的研究是总的药物研究的一个部分,属多学科性,只有在化学家、生物学家和医生的通力合作下才能取得成功。

治疗银屑病的新一类生物制剂:抗白细胞介素-23制剂

银屑病是由多种细胞因子介导一种慢性炎症性皮肤病。在这一免疫学背景下,白细胞介素(IL)-23/IL-17轴在银屑病发病机制中的核心作用及其靶向治疗的有效性己得到大量研宂证实。IL-23属于IL12细胞因子家族,是由p40和p19亚基组成的异二聚体,其中p19亚基是IL-23的独特结构。目前报道的抗IL-23制剂包括:抗IL-12/23p40的ustekinumab,抗IL-23p19的guselkumab、tildrakizumab、risankizumab和LY2525623,其中ustekinumab已应用于临床,而抗IL-23p19生物制剂还处于不同的临床试验阶段。

单克隆抗体制备的研究进展与展望

单克隆抗体产业规模急剧扩大。目前的研究重点是在减少副作用与压缩生产成本之间找到一种平衡。本文主要研究单克隆抗体的发展历史以及如何将其高效快捷地应用于临床,并从经济的角度出发来探讨其在临床应用上的创新之处,以及最大化的开发其有效性。

“创业天府·菁蓉汇”:造势创业潮

＂菁＂字乃精华、纯粹之意,喻指青年。＂蓉＂字指蓉城,代表成都。＂汇＂表汇聚、聚集之意,蕴含城市海纳百川的包容之势。＂菁＂＂蓉＂均冠以＂艹＂字头,寓意草根创业,扎根抱团,形成创新创业燎原之势。

1989年华尔街上筹资的成功者与失败者

人人都知道,在股票市场筹资,现在可不象几年前那么容易。但为什么一些公司能成功而另一些公司却会失败呢?华尔街权威人士说投资者盯着大市场的相同产品。有时还不仅如此。一个恰当的例子是免疫应答公司(La Jolla,CA)该公司有一种处于临床试验阶段的艾滋病疫苗和防治其他重要疾病的副产品,还有一位大名鼎鼎的科学顾问(Jonas Salk)和一个合作伙伴即Rorer集团,但是该公司却没能卖出它的三百万份初期公开销售股票(IPO),每份股票值11～13美元。这次IPO的发行确实很大胆。