右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗致心脏毒性成本-效用分析

目的评价右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗(简称化疗)致心脏毒性作用的经济性。方法构建右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的决策树模型。基于原始文献,提取相关数据进行合并分析和间接比较,获取有效性和安全性数据;结合成本-效用值信息,分别计算2种策略的直接医疗成本和质量调整生命年(QALYs)。采用成本-效用分析法比较这2种策略的经济性,通过敏感性分析对结果进行稳定性验证。结果与多柔比星脂质体组相比,右雷佐生联合多柔比星组的成本更低,QALYs更高。敏感性分析证明结果稳定。结论与多柔比星脂质体相比,右雷佐生联合多柔比星预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的经济性更好。

多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效2型糖尿病患者的成本-效用分析

目的对多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效的2型糖尿病(T2DM)进行经济学评价。方法基于多格列艾汀联合二甲双胍治疗T2DM的Ⅲ期随机对照试验研究,建立Markov模型,从我国卫生体系角度出发,通过队列模拟预测各方案长期的成本与效用。以质量调整生命年(QALYs)为健康产出指标,以2022年人均国内生产总值(GDP)的3倍作为意愿支付阈值(WTP),分析增量成本-效果比(ICER),并进行敏感性分析和情境分析。结果模拟30年疾病进展后,与单用二甲双胍相比,多格列艾汀联合二甲双胍治疗可使有并发症的转移概率降低15.1%,死亡的转移概率降低8.5%,累计效用改善0.62 QALYs,ICER为235260.30元/QALY,小于WTP,增加的成本可接受。单因素敏感性分析结果表明,干预组无并发症成本、糖尿病无并发症效用值、糖尿病有并发症效用值对ICER影响较大。概率敏感性分析结果显示,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有经济性的概率为68.8%。情境分析结果表明,随着多格列艾汀价格的下降,联合治疗方案具有经济性的优势更明显。结论对于单用二甲双胍血糖控制不佳的T2DM患者,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有长期成本-效用优势,但具有经济性的概率仅近70%。

德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估德曲妥珠单抗(T-DXd)对比恩美曲妥珠单抗(T-DM1)二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性,为临床用药方案的选择及医疗卫生决策提供依据。方法基于DESTINY-Breast03试验构建分区生存模型,以3周为循环周期,模拟至患者终身。以质量调整生命年(QALY)作为产出指标并计算增量成本-效果比(ICER),再利用敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,以此来比较T-DXd与T-DM1二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性。结果在以3倍我国2022年人均国内生产总值(GDP)为意愿支付阈值(257094元/QALY)的前提下,使用T-DXd方案的患者在获得增量效用(0.69 QALYs)的同时也需要支付更多成本,ICER值为1850478.40元/QALY。单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响较大的因素有无进展生存期状态效用值、T-DXd价格、成本贴现率等,但这些参数在合理范围内波动均不能使基础分析结果发生翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP的阈值上升为1500400元/QALY时,T-DXd方案具有经济性的概率为50%。情境分析结果也验证了基础分析结果的稳健性。结论在以3倍我国人均GDP为意愿支付阈值的前提下,与T-DM1方案相比,T-DXd二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。

依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中的成本-效用分析

目的 评估依达拉奉右莰醇对比依达拉奉分别联合常规疗法治疗急性缺血性脑卒中患者的成本-效用。方法 从我国医疗卫生系统角度出发,利用依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中Ш期随机双盲对照试验(TASTE试验)的数据,构建决策树模型,运用成本-效用分析方法评价使用依达拉奉右莰醇后1个月及5年的健康获益;同时进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析检验结果的稳健性。结果 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇组患者1个月增量成本-效用比(ICUR)为53 212.89元/质量调整生命年(QALY),5年ICUR为49 631.25元/QALY,均小于我国2022年人均国内生产总值(85 698元)。单因素敏感性分析结果显示,2组改善患者NIHSS评分变化、2组改善概率及依达拉奉组恶化概率是对ICUR结果影响较大的因素;概率敏感性分析结果显示,当意愿支付阈值为1倍2022年我国人均国内生产总值时,依达拉奉右莰醇更具有经济性。结论 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇相较于依达拉奉是更具有效性、经济性的治疗方案。

5种GLP-1RAs治疗二甲双胍控制不佳的2型糖尿病的成本-效用分析

目的评估5种胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RAs)治疗二甲双胍控制血糖不佳的2型糖尿病(T2DM)的长期经济性。方法提取既往发表的荟萃分析及其纳入的随机对照研究(RCT)中患者的基线数据,使用英国前瞻性糖尿病研究结果模型2.1预测各组患者的生存情况、长期疗效和成本,采用成本-效用分析法比较5种GLP-1RAs(利拉鲁肽、利司那肽、艾塞那肽、度拉糖肽和司美格鲁肽)的经济性;采用敏感性分析和情境分析验证基础分析结果的稳定性。结果共纳入21项RCT,6796名患者。生存曲线表明,司美格鲁肽在降低因心血管疾病死亡风险上、度拉糖肽在降低全因死亡风险上较其他GLP-1RAs具有优势。成本-效用分析结果显示,5种方案的经济性从优到劣排序依次为利司那肽、司美格鲁肽、艾塞那肽、度拉糖肽和利拉鲁肽。单因素敏感性分析和概率敏感性分析表明基础分析结果稳健。情境分析结果显示,司美格鲁肽的价格至少降低54.64%,降至369.21元,其对比利司那肽才具有经济性。结论对于使用二甲双胍治疗后血糖控制不佳的我国T2DM患者,临床可考虑优先选择利司那肽和司美格鲁肽。

阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利一线治疗激素受体阳性晚期乳腺癌的成本-效用分析

目的从中国医疗卫生体系角度分析阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利联用芳香化酶抑制剂(AI)一线治疗激素受体阳性(HR+)晚期乳腺癌的经济性。方法采用分区生存模型对HR+晚期乳腺癌患者20年的疾病进程进行模拟,模拟周期为4周,模型产出为总成本和质量调整生命年(QALY),以5%的贴现率对成本和效果进行贴现。通过系统检索相关临床试验进行网状Meta分析,获取阿贝西利、哌柏西利、瑞波西利联合AI的疗效参数,以MONALEESA-2试验安慰剂组的生存曲线为基础进行生存拟合和外推。计算3种治疗方案的增量成本-效果比(ICER)和增量净货币效益(INMB)以评估其经济性,意愿支付阈值为3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP);采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检测各个参数对结果的影响以及增量分析结果的稳健性。结果经过20年的模拟,与哌柏西利+AI方案相比,瑞波西利+AI方案的ICER为58558.38元/QALY,INMB为62988.20元;与瑞波西利+AI方案相比,阿贝西利+AI方案的ICER为264928.34元/QALY,INMB为344.84元。单因素敏感性分析显示,阿贝西利+AI方案对比瑞波西利+AI方案的增量分析结果不稳健。概率敏感性分析证实,当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案成为最经济方案的概率最高。结论当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案一线治疗中国HR+晚期乳腺癌患者,较阿贝西利+AI方案和哌柏西利+AI方案更可能成为最经济的方案。

戈沙妥珠单抗对比单药化疗后线治疗HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估戈沙妥珠单抗对比单药化疗用于激素受体阳性(HR+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期转移性乳腺癌后线治疗的经济性。方法从中国医疗体系角度,基于TROPiCS-02研究构建分区生存模型评估戈沙妥珠单抗和单药化疗的成本和效用。以1个月为循环周期,研究时限设为10年,年贴现率设为5%,模型产出包括总成本和质量调整生命月(QALM),支付意愿阈值设为2023年我国人均国内生产总值的3倍(22340元/QALM),通过计算增量成本-效果比(ICER)进行成本-效用分析。运用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析分别评估结果的稳健性,并测算戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值。结果与单药化疗相比,戈沙妥珠单抗可使HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者获得增量效用4.25 QALMs,但需要多花费561570元,ICER为132102元/QALM,高于支付意愿阈值。单因素敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗月均费用对结果影响最大;概率敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗在支付意愿阈值下具有经济性的概率为0。情境分析结果显示,不同研究时限(5、10、15年)下,本研究结论稳健。戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值为每180 mg 1344元。结论基于中国医疗体系角度,戈沙妥珠单抗在目前价格(每180 mg 8400元)下,相比单药化疗用于HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者后线治疗不具有经济性,价格需要大幅下调才能具备经济性优势。

布地奈德福莫特罗粉吸入剂与沙美特罗替卡松粉吸入剂治疗青少年哮喘的成本-效用分析

目的 评价布地奈德福莫特罗粉吸入剂(以下简称“BF”)和沙美特罗替卡松粉吸入剂(以下简称“SF”)治疗青少年持续性哮喘的经济性,为临床用药和相关决策提供经济学证据和参考。方法 从我国卫生医疗角度出发,基于上海复旦大学附属闵行医院开展的前瞻性队列研究数据构建Markov模型,模型循环周期为7 d,模拟时限为6年,年贴现率为5%。通过查阅相关文献,确定哮喘急性发作比例、治疗成本及健康效用值等数据。以直接医疗成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本-效用比(ICUR)作为主要计算结果,应用TreeAge Pro 2022软件进行成本-效用分析,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 与SF组相比,BF组的健康效用多0.002 5 QALYs,成本减少7 043.93元,BF组为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,SF价格、BF价格和哮喘急性发作风险比(BF vs. SF)为主要的模型敏感因素;概率敏感性分析结果表明,当意愿支付阈值为257 100元/QALY时,BF组具有经济性的概率约为80%。结论 与SF相比,BF对于青少年持续性哮喘是一种更具经济性的治疗方案。

日本成本-效用评估制度对我国医保目录药品准入定价的启示

日本于2019年开始正式对药品施行成本-效用评估政策,实现了不同品种的价格定量化调整。在评估品种上,日本采用分级分类手段遴选预计年销售额较大的品种,并根据预先设定的增量成本-效果比(ICER)阈值对现有价格构成中的溢价部分和利润部分进行调整,从而解决了由主观差异导致的调整标准和幅度不一致的问题;同时,该政策对部分药品进行了特殊考量,给予评估豁免或提高ICER阈值的激励措施。在价格调整机制上,日本针对药品价格加算部分和营业利润部分,结合阶梯式ICER阈值和量化公式,构建了有升有降的价格调整机制。我国在医保目录准入环节,仍存在部分药品价格形成的量化机制不够明确、价格修正措施不完善、沟通环节滞后等问题。建议我国可在医保准入阶段提高特殊人群用药的ICER阈值,量化调增、调减的标准和幅度,对提交高质量疗效证据的企业给予价格激励,前置企业沟通环节,就降价幅度过大的准入品种探索建立价格兜底机制,以进一步提升我国医保目录准入过程中药品定价的科学性和公平性。

舒格利单抗联合化疗方案一线治疗PD-L1高表达晚期食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的从中国卫生体系角度出发,评估舒格利单抗联合化疗方案(以下简称“联合方案”)一线治疗程序性死亡受体配体1(PD-L1)高表达晚期食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性。方法根据GEMSTONE-304研究的数据构建分期生存模型,模型周期为3周,研究时限为10年,贴现率为5%。模型的主要输出参数包括总成本、质量调整生命年(QALY)、增量成本和增量成本-效果比(ICER)。采用成本-效用分析法评价联合方案相对于单用化疗方案的经济性,并通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来评估基础分析结果的稳健性。结果联合方案相比于单用化疗方案的ICER为288430.35元/QALY,远高于以1.94倍2023年中国人均国内生产总值(GDP)作为的意愿支付(WTP)阈值(173354.52元/QALY)。舒格利单抗的成本是影响ICER的主要因素。当WTP阈值为1.94倍2023年中国人均GDP(173354.52元/QALY)时,联合方案相比于单用化疗方案具有经济性的概率为0;当该药价格下降至6107.41元/盒(600 mg)后,联合方案相比于单用化疗方案才会体现出经济性。结论从中国卫生体系角度出发,联合方案一线治疗PD-L1高表达晚期ESCC患者不具有经济性;当其价格降低50.65%,才具有经济性。

帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的成本-效用分析

目的从我国卫生医疗系统视角出发,评估帕博利珠单抗联合化疗一线治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,为临床用药和卫生决议提供经济学参考。方法以IND227试验为基础,构建分区生存模型,周期为21 d,模拟至99%的患者死亡。模型产出指标为质量调整生命年(QALY),采用成本-效用分析法评价帕博利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析证明基础分析结果的稳健性。结果基础分析结果显示,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗方案的增量成本-效用比(ICUR)为1447296.58元/QALY,大于以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)(268074元/QALY)作为的意愿支付(WTP)阈值,不具有经济性。患者在接受慈善赠药的情况下,ICUR为102236.18元/QALY,低于WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,帕博利珠单抗成本、效用贴现率和单纯化疗组支持治疗费用对结果的影响更显著。概率敏感性分析结果显示,基础分析结果稳健性较好。结论在WTP阈值为3倍我国2023年人均GDP时,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤不具有经济性。但若患者接受慈善赠药,则帕博利珠单抗联合化疗方案更具有经济性。

贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)的经济性。方法 基于BEVERLY研究数据构建动态Markov模型,循环周期为3周,模拟至模型中99%的患者死亡,年贴现率为5%。模型产出为总成本与质量调整生命年(QALY)以及增量成本-效果比(ICER)。以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)作为意愿支付(WTP)阈值,采用成本-效用分析法评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼相对于厄洛替尼单药一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的经济性,并采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案的ICER为1 452 243.01元/QALY,大于以3倍我国2023年人均GDP(268 074元/QALY)作为的WTP阈值,不具有经济性。单因素敏感性分析结果显示,贝伐珠单抗成本、无进展生存期和疾病进展期状态的效用值对结果的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为1 740 000元/QALY时,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案具有经济性的概率为50%。结论 在以3倍我国2023年人均GDP作为WTP阈值时,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC不具有经济性。

应用成本-效用法评估油气矿业权价值的探索与实践

成本途径是国际上通行的矿业权价值评估途径之一,评估对象多为勘探程度较低的探矿权。文章分析了我国现阶段应用市场途径和收益途径评估油气矿业权价值存在的局限性,明确了进一步完善油气矿业权价值评估成本途径的必要性。以我国《矿业权评估准则》为基础,结合现阶段油气矿业权转让(交易)市场的特点,提出油气矿业权成本-效用法评估模型。该方法考虑了矿业权区块内有效勘查工作量的重置成本,以及矿业权取得和持有成本、矿业权交易收益。实例试算表明,成本-效用法不仅适用于投入工作量小、工作程度低、尚未估算油气探明储量的探矿权区块的价值评估,同样也适用于特殊情况下已估算探明储量的采矿权价值评估。

高危Ⅱ期结肠癌不同化疗决策的成本-效用分析

背景结肠癌的发病率及死亡率逐年上升.对于Ⅱ期结肠癌,目前大部分指南仅建议具有高危因素的患者进行化疗.但是治疗决策往往受到资源限制和成本的影响,因此从药物经济学角度评价化疗的受益情况至关重要.目的评估高危Ⅱ期结肠癌患者化疗的成本-效用.方法应用TreeagePro2011软件建立两个马尔科夫(Markov)模型分别代表化疗期和随访期.以质量调整生命年(quality-adjusted life years,QALYs)衡量健康结果,以增量成本-效用比(incremental cost effectiveness ratio,ICER)为治疗策略经济学效益的评价指标并对结果进行敏感性分析.结果通过建立的无病生存期(disease free survival,DFS)曲线进行生存分析,Ⅱ期结肠癌患者可以从化疗中受益(P<0.0001).亚叶酸/5-氟尿嘧啶/奥沙利铂(folinic acid/5-fluorouracil/oxaliplatin,FOLFOX)方案相比观察组的增量成本为27917.36元,增量效用为1.47 QALY,增量成本效用比为18913.88元/QALY.当WTP=216600元时,Monte Carlo模拟分析表明FOLFOX方案相比于观察组具有成本-效用的概率是100%.结论具有高危因素的Ⅱ期结肠癌患者采用FOLFOX方案化疗具有较好的成本-效用.

基于辽宁省人群偏好的成本-效用阈值研究

目的通过意愿支付(WTP)调查法,研究基于辽宁省人群偏好的成本-效用阈值(WTP/Q),为相关决策提供依据和参考。方法采用问卷调查的方式,以配额抽样和滚雪球抽样相结合的抽样方法,对辽宁省一般人群进行电话访谈,收集调研数据并分析;使用Probit回归结合广义线性模型对影响WTP/Q的相关因素进行分析。结果共纳入一般人群755人,辽宁省人群的WTP/Q为119175元,对于提高生命质量的WTP/Q平均值为84902元,而对于延长生存时期的WTP/Q平均值为188005元。影响因素分析结果表明,年龄越大,人们购买医疗干预措施的概率越低;受教育程度越高,收入越高,WTP/Q值越大;同时,受访对象的身体感受如疼痛、抑郁也会影响WTP/Q结果;与改善生命质量的情境相比,延长生存时期情境的WTP/Q更高。结论基于WTP调查法估算的辽宁省WTP/Q约为同期辽宁省人均国内生产总值的2.07倍;延长生存时期情境的WTP/Q约是提高生命质量情境的2.21倍,在相关测算或决策中应对提高生命质量和延长生存时期的干预措施予以区别对待。

吲哚布芬联合替格瑞洛对比阿司匹林联合替格瑞洛用于经皮冠状动脉介入治疗术后的成本-效用分析

目的:评估经皮冠状动脉介入治疗(PCI)术后吲哚布芬联合替格瑞洛与阿司匹林联合替格瑞洛两种抗血小板治疗方案的成本-效用。方法:基于马尔可夫模型,模拟患者分别使用吲哚布芬+替格瑞洛和阿司匹林+替格瑞洛用于PCI术后抗血小板的经济效益,以质量调整生命年(QALY)作为效用指标,并分别计算两种药物治疗方案的总成本、总效用和增量成本-效果比(ICER)。结果:在10年的时间范围内,吲哚布芬+替格瑞洛组的总成本为172292.28元,阿司匹林+替格瑞洛组的总成本为169950.51元。使用吲哚布芬+替格瑞洛获得的QALY为6.540,而使用阿司匹林+替格瑞洛获得的QALY为6.335。吲哚布芬+替格瑞洛相较于阿司匹林+替格瑞洛的ICER为11472.09元/QALY,低于我国人均国内生产总值。说明吲哚布芬联合替格瑞洛的治疗方案在成本-效用方面显著优于阿司匹林。敏感性分析表明,本研究的结果是稳定可靠的。结论:本研究结果表明,在我国目前经济条件下,使用吲哚布芬联合替格瑞洛的治疗方案在成本-效用方面比阿司匹林联合替格瑞洛更具优势,可作为PCI术后患者的首选抗血小板治疗方案。

地舒单抗和特立帕肽治疗中国女性绝经后骨质疏松症的成本-效用分析

目的评价地舒单抗和特立帕肽治疗中国女性绝经后骨质疏松症的经济性,为相关决策提供参考。方法从我国医疗卫生体系角度出发,利用Excel 2003软件建立马尔科夫模型,采用成本-效用分析法评价地舒单抗和特立帕肽分别联合碳酸钙D3片治疗中国女性绝经后骨质疏松症的经济性。药物治疗效果来自网状荟萃结果,成本和健康效用值数据来自已发表的文献。模型的循环周期为1年,模拟时限为患者终身。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响;并通过情境分析探讨特立帕肽组采用国产药的药品成本的经济性,特立帕肽组药物后遗效应对结果的影响以及特立帕肽停药后序贯使用地舒单抗治疗的经济性。结果地舒单抗方案的效果优于特立帕肽方案[13.24质量调整生命年(QALYs)vs.12.96 QALYs],同时其成本也更低(51224.64元vs.167102.67元),地舒单抗方案为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,特立帕肽注射液的成本和贴现率对结果的影响较大。概率敏感性分析结果显示,使用3倍我国2021年人均国内生产总值作为意愿支付阈值时,地舒单抗方案具有经济性的概率为93.5%。情境分析结果显示,无论特立帕肽方案换用国产药的药品成本,还是考虑特立帕肽的药物后遗效应,又或是特立帕肽用药2年后序贯使用地舒单抗治疗,地舒单抗方案都是绝对优势方案。结论地舒单抗联合碳酸钙D3片治疗中国女性绝经后骨质疏松症较特立帕肽联合碳酸钙D3片更具经济性。

信迪利单抗联合化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度评价信迪利单抗联合化疗方案对比单用化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性,为临床合理用药提供参考。方法 基于ORIENT-15研究数据,使用TreeAge Pro 2011软件建立具有无进展生存(PFS)、疾病进展和死亡三状态的Markov模型进行成本-效用分析,模型周期为3周,研究时限为10年,贴现率为5%。模型输出主要结果为总成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本-效果比(ICER)。以1~3倍2021年我国人均国内生产总值(GDP)为意愿支付(WTP)阈值。参数的不确定性采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析,并探讨上述2种方案在不同的贴现率、对比其他同类治疗方案和有慈善赠药方案3种情境下的经济性。结果 基础分析结果显示,与单用化疗方案相比,信迪利单抗联合化疗方案的ICER为64 208.75元/QALY,小于WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,PFS状态效用值、信迪利单抗周期成本和贴现率对结果的影响相对较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值≥120 000元时,信迪利单抗联合化疗方案具有经济性的概率为100%。情境分析结果显示,3种情境下的信迪利单抗联合化疗方案均较单用化疗方案更具有经济性。结论 信迪利单抗联合化疗方案相较于单用化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性ESCC更具有经济性。

替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的评价替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性,为临床合理用药提供参考。方法从我国卫生体系角度出发,基于RATIONALE-302研究数据构建三状态分区生存模型,模拟时限为10年,循环周期为1个月。采用成本-效用分析法,以质量调整生命年(QALY)作为效用指标并计算增量成本-效果比(ICER),比较替雷利珠单抗单药方案相对于化疗方案二线治疗晚期或转移性ESCC的经济性。采用敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果基础分析结果显示,相对于化疗组,替雷利珠单抗组患者的人均增量成本为35025.32元,人均增量效果为2.71 QALYs,ICER为12892.31元/QALY,远低于以3倍2021年我国人均国内生产总值(GDP)即242928元作为的意愿支付(WTP)阈值。单因素敏感性分析结果显示,阿帕替尼成本、疾病进展状态效用值和化疗组不良反应处理成本等参数对ICER值的影响较大,但这些参数均不能导致基础分析结果翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值大于80000元/QALY时,替雷利珠单抗单药方案具有经济性的概率为100%。情境分析结果显示,当模型模拟时限分别为5年和20年时,替雷利珠单抗单药方案的ICER值分别为8331.00元/QALY和12981.00元/QALY,均未超过以3倍2021年我国人均GDP作为的WTP阈值。结论当以3倍2021年我国人均GDP作为WTP阈值时,相较于化疗方案,替雷利珠单抗单药方案二线治疗晚期或转移性ESCC更具有经济性。

达罗他胺治疗转移性激素敏感性前列腺癌的成本-效用分析

目的评估达罗他胺、雄激素剥夺治疗(ADT)和多西他赛联合治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)的成本-效用。方法构建三状态分区生存模型,模拟患者25年的总成本、质量调整生命年(QALYs)和增量成本-效用比(ICUR),采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检验模型的稳健性。结果基础分析结果显示,达罗他胺三联疗法较安慰药多获得1.93个QALYs,同时多花费443434.97元,ICUR值为230204.49元/QALY,略低于3倍人均国内生产总值;情景分析结果显示,当达罗他胺价格下降30%时,ICUR低于2倍人均国内生产总值;单因素敏感性分析显示,mHSPC状态的健康效用值和达罗他胺的成本对基础分析结果影响较大;概率敏感性分析显示,当意愿支付阈值为242928元/QALY时,达罗他胺三联疗法具有成本-效优势用的概率为63.30%。结论从中国卫生体系角度来看,达罗他胺、ADT和多西他赛联合治疗mHSPC患者更具有成本-效用优势。