环索奈德与布地奈德治疗轻中度支气管哮喘的成本-效用分析

目的 评价环索奈德(CIC)与布地奈德(BUD)用于我国轻中度支气管哮喘患者维持治疗的经济性。方法 从中国卫生体系角度出发,以我国一项临床试验数据为基础并参考相关文献构建Markov模型,模型循环周期为1周,研究时限为60年,年贴现率为5%,以3倍2023年我国人均国内生产总值(GDP)为意愿支付(WTP)阈值,对CIC和BUD用药方案进行成本-效用分析,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析及情境分析。结果 与BUD方案相比,CIC方案的增量成本为9 401.67元,患者可多获得0.001 3质量调整生命年(QALYs),增量成本-效果比(ICER)为6 928 868.26元/QALY,远超本研究设定的WTP阈值(268 074元/QALY)。单因素敏感性分析显示,CIC、BUD的用法用量及单价是对ICER影响较大的参数;概率敏感性分析证实,基础分析结果较为稳健;情境分析结果显示,当CIC价格降价至159.95元/瓶时,CIC方案具有经济性的概率与BUD方案相当。结论 以3倍我国人均GDP为WTP阈值,与BUD相比,CIC在当前价格下用于我国轻中度哮喘患者维持治疗不具有经济性。

右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗致心脏毒性成本-效用分析

目的评价右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗(简称化疗)致心脏毒性作用的经济性。方法构建右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的决策树模型。基于原始文献,提取相关数据进行合并分析和间接比较,获取有效性和安全性数据;结合成本-效用值信息,分别计算2种策略的直接医疗成本和质量调整生命年(QALYs)。采用成本-效用分析法比较这2种策略的经济性,通过敏感性分析对结果进行稳定性验证。结果与多柔比星脂质体组相比,右雷佐生联合多柔比星组的成本更低,QALYs更高。敏感性分析证明结果稳定。结论与多柔比星脂质体相比,右雷佐生联合多柔比星预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的经济性更好。

多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效2型糖尿病患者的成本-效用分析

目的对多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效的2型糖尿病(T2DM)进行经济学评价。方法基于多格列艾汀联合二甲双胍治疗T2DM的Ⅲ期随机对照试验研究,建立Markov模型,从我国卫生体系角度出发,通过队列模拟预测各方案长期的成本与效用。以质量调整生命年(QALYs)为健康产出指标,以2022年人均国内生产总值(GDP)的3倍作为意愿支付阈值(WTP),分析增量成本-效果比(ICER),并进行敏感性分析和情境分析。结果模拟30年疾病进展后,与单用二甲双胍相比,多格列艾汀联合二甲双胍治疗可使有并发症的转移概率降低15.1%,死亡的转移概率降低8.5%,累计效用改善0.62 QALYs,ICER为235260.30元/QALY,小于WTP,增加的成本可接受。单因素敏感性分析结果表明,干预组无并发症成本、糖尿病无并发症效用值、糖尿病有并发症效用值对ICER影响较大。概率敏感性分析结果显示,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有经济性的概率为68.8%。情境分析结果表明,随着多格列艾汀价格的下降,联合治疗方案具有经济性的优势更明显。结论对于单用二甲双胍血糖控制不佳的T2DM患者,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有长期成本-效用优势,但具有经济性的概率仅近70%。

德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估德曲妥珠单抗(T-DXd)对比恩美曲妥珠单抗(T-DM1)二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性,为临床用药方案的选择及医疗卫生决策提供依据。方法基于DESTINY-Breast03试验构建分区生存模型,以3周为循环周期,模拟至患者终身。以质量调整生命年(QALY)作为产出指标并计算增量成本-效果比(ICER),再利用敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,以此来比较T-DXd与T-DM1二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性。结果在以3倍我国2022年人均国内生产总值(GDP)为意愿支付阈值(257094元/QALY)的前提下,使用T-DXd方案的患者在获得增量效用(0.69 QALYs)的同时也需要支付更多成本,ICER值为1850478.40元/QALY。单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响较大的因素有无进展生存期状态效用值、T-DXd价格、成本贴现率等,但这些参数在合理范围内波动均不能使基础分析结果发生翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP的阈值上升为1500400元/QALY时,T-DXd方案具有经济性的概率为50%。情境分析结果也验证了基础分析结果的稳健性。结论在以3倍我国人均GDP为意愿支付阈值的前提下,与T-DM1方案相比,T-DXd二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。

5种GLP-1RAs治疗二甲双胍控制不佳的2型糖尿病的成本-效用分析

目的评估5种胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RAs)治疗二甲双胍控制血糖不佳的2型糖尿病(T2DM)的长期经济性。方法提取既往发表的荟萃分析及其纳入的随机对照研究(RCT)中患者的基线数据,使用英国前瞻性糖尿病研究结果模型2.1预测各组患者的生存情况、长期疗效和成本,采用成本-效用分析法比较5种GLP-1RAs(利拉鲁肽、利司那肽、艾塞那肽、度拉糖肽和司美格鲁肽)的经济性;采用敏感性分析和情境分析验证基础分析结果的稳定性。结果共纳入21项RCT,6796名患者。生存曲线表明,司美格鲁肽在降低因心血管疾病死亡风险上、度拉糖肽在降低全因死亡风险上较其他GLP-1RAs具有优势。成本-效用分析结果显示,5种方案的经济性从优到劣排序依次为利司那肽、司美格鲁肽、艾塞那肽、度拉糖肽和利拉鲁肽。单因素敏感性分析和概率敏感性分析表明基础分析结果稳健。情境分析结果显示,司美格鲁肽的价格至少降低54.64%,降至369.21元,其对比利司那肽才具有经济性。结论对于使用二甲双胍治疗后血糖控制不佳的我国T2DM患者,临床可考虑优先选择利司那肽和司美格鲁肽。

依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中的成本-效用分析

目的 评估依达拉奉右莰醇对比依达拉奉分别联合常规疗法治疗急性缺血性脑卒中患者的成本-效用。方法 从我国医疗卫生系统角度出发,利用依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中Ш期随机双盲对照试验(TASTE试验)的数据,构建决策树模型,运用成本-效用分析方法评价使用依达拉奉右莰醇后1个月及5年的健康获益;同时进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析检验结果的稳健性。结果 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇组患者1个月增量成本-效用比(ICUR)为53 212.89元/质量调整生命年(QALY),5年ICUR为49 631.25元/QALY,均小于我国2022年人均国内生产总值(85 698元)。单因素敏感性分析结果显示,2组改善患者NIHSS评分变化、2组改善概率及依达拉奉组恶化概率是对ICUR结果影响较大的因素;概率敏感性分析结果显示,当意愿支付阈值为1倍2022年我国人均国内生产总值时,依达拉奉右莰醇更具有经济性。结论 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇相较于依达拉奉是更具有效性、经济性的治疗方案。

阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利一线治疗激素受体阳性晚期乳腺癌的成本-效用分析

目的从中国医疗卫生体系角度分析阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利联用芳香化酶抑制剂(AI)一线治疗激素受体阳性(HR+)晚期乳腺癌的经济性。方法采用分区生存模型对HR+晚期乳腺癌患者20年的疾病进程进行模拟,模拟周期为4周,模型产出为总成本和质量调整生命年(QALY),以5%的贴现率对成本和效果进行贴现。通过系统检索相关临床试验进行网状Meta分析,获取阿贝西利、哌柏西利、瑞波西利联合AI的疗效参数,以MONALEESA-2试验安慰剂组的生存曲线为基础进行生存拟合和外推。计算3种治疗方案的增量成本-效果比(ICER)和增量净货币效益(INMB)以评估其经济性,意愿支付阈值为3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP);采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检测各个参数对结果的影响以及增量分析结果的稳健性。结果经过20年的模拟,与哌柏西利+AI方案相比,瑞波西利+AI方案的ICER为58558.38元/QALY,INMB为62988.20元;与瑞波西利+AI方案相比,阿贝西利+AI方案的ICER为264928.34元/QALY,INMB为344.84元。单因素敏感性分析显示,阿贝西利+AI方案对比瑞波西利+AI方案的增量分析结果不稳健。概率敏感性分析证实,当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案成为最经济方案的概率最高。结论当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案一线治疗中国HR+晚期乳腺癌患者,较阿贝西利+AI方案和哌柏西利+AI方案更可能成为最经济的方案。

戈沙妥珠单抗对比单药化疗后线治疗HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估戈沙妥珠单抗对比单药化疗用于激素受体阳性(HR+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期转移性乳腺癌后线治疗的经济性。方法从中国医疗体系角度,基于TROPiCS-02研究构建分区生存模型评估戈沙妥珠单抗和单药化疗的成本和效用。以1个月为循环周期,研究时限设为10年,年贴现率设为5%,模型产出包括总成本和质量调整生命月(QALM),支付意愿阈值设为2023年我国人均国内生产总值的3倍(22340元/QALM),通过计算增量成本-效果比(ICER)进行成本-效用分析。运用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析分别评估结果的稳健性,并测算戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值。结果与单药化疗相比,戈沙妥珠单抗可使HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者获得增量效用4.25 QALMs,但需要多花费561570元,ICER为132102元/QALM,高于支付意愿阈值。单因素敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗月均费用对结果影响最大;概率敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗在支付意愿阈值下具有经济性的概率为0。情境分析结果显示,不同研究时限(5、10、15年)下,本研究结论稳健。戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值为每180 mg 1344元。结论基于中国医疗体系角度,戈沙妥珠单抗在目前价格(每180 mg 8400元)下,相比单药化疗用于HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者后线治疗不具有经济性,价格需要大幅下调才能具备经济性优势。

布地奈德福莫特罗粉吸入剂与沙美特罗替卡松粉吸入剂治疗青少年哮喘的成本-效用分析

目的 评价布地奈德福莫特罗粉吸入剂(以下简称“BF”)和沙美特罗替卡松粉吸入剂(以下简称“SF”)治疗青少年持续性哮喘的经济性,为临床用药和相关决策提供经济学证据和参考。方法 从我国卫生医疗角度出发,基于上海复旦大学附属闵行医院开展的前瞻性队列研究数据构建Markov模型,模型循环周期为7 d,模拟时限为6年,年贴现率为5%。通过查阅相关文献,确定哮喘急性发作比例、治疗成本及健康效用值等数据。以直接医疗成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本-效用比(ICUR)作为主要计算结果,应用TreeAge Pro 2022软件进行成本-效用分析,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 与SF组相比,BF组的健康效用多0.002 5 QALYs,成本减少7 043.93元,BF组为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,SF价格、BF价格和哮喘急性发作风险比(BF vs. SF)为主要的模型敏感因素;概率敏感性分析结果表明,当意愿支付阈值为257 100元/QALY时,BF组具有经济性的概率约为80%。结论 与SF相比,BF对于青少年持续性哮喘是一种更具经济性的治疗方案。

舒格利单抗联合化疗方案一线治疗PD-L1高表达晚期食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的从中国卫生体系角度出发,评估舒格利单抗联合化疗方案(以下简称“联合方案”)一线治疗程序性死亡受体配体1(PD-L1)高表达晚期食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性。方法根据GEMSTONE-304研究的数据构建分期生存模型,模型周期为3周,研究时限为10年,贴现率为5%。模型的主要输出参数包括总成本、质量调整生命年(QALY)、增量成本和增量成本-效果比(ICER)。采用成本-效用分析法评价联合方案相对于单用化疗方案的经济性,并通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来评估基础分析结果的稳健性。结果联合方案相比于单用化疗方案的ICER为288430.35元/QALY,远高于以1.94倍2023年中国人均国内生产总值(GDP)作为的意愿支付(WTP)阈值(173354.52元/QALY)。舒格利单抗的成本是影响ICER的主要因素。当WTP阈值为1.94倍2023年中国人均GDP(173354.52元/QALY)时,联合方案相比于单用化疗方案具有经济性的概率为0;当该药价格下降至6107.41元/盒(600 mg)后,联合方案相比于单用化疗方案才会体现出经济性。结论从中国卫生体系角度出发,联合方案一线治疗PD-L1高表达晚期ESCC患者不具有经济性;当其价格降低50.65%,才具有经济性。

帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的成本-效用分析

目的从我国卫生医疗系统视角出发,评估帕博利珠单抗联合化疗一线治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,为临床用药和卫生决议提供经济学参考。方法以IND227试验为基础,构建分区生存模型,周期为21 d,模拟至99%的患者死亡。模型产出指标为质量调整生命年(QALY),采用成本-效用分析法评价帕博利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析证明基础分析结果的稳健性。结果基础分析结果显示,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗方案的增量成本-效用比(ICUR)为1447296.58元/QALY,大于以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)(268074元/QALY)作为的意愿支付(WTP)阈值,不具有经济性。患者在接受慈善赠药的情况下,ICUR为102236.18元/QALY,低于WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,帕博利珠单抗成本、效用贴现率和单纯化疗组支持治疗费用对结果的影响更显著。概率敏感性分析结果显示,基础分析结果稳健性较好。结论在WTP阈值为3倍我国2023年人均GDP时,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤不具有经济性。但若患者接受慈善赠药,则帕博利珠单抗联合化疗方案更具有经济性。

贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)的经济性。方法 基于BEVERLY研究数据构建动态Markov模型,循环周期为3周,模拟至模型中99%的患者死亡,年贴现率为5%。模型产出为总成本与质量调整生命年(QALY)以及增量成本-效果比(ICER)。以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)作为意愿支付(WTP)阈值,采用成本-效用分析法评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼相对于厄洛替尼单药一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的经济性,并采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案的ICER为1 452 243.01元/QALY,大于以3倍我国2023年人均GDP(268 074元/QALY)作为的WTP阈值,不具有经济性。单因素敏感性分析结果显示,贝伐珠单抗成本、无进展生存期和疾病进展期状态的效用值对结果的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为1 740 000元/QALY时,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案具有经济性的概率为50%。结论 在以3倍我国2023年人均GDP作为WTP阈值时,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC不具有经济性。

地塞米松联合硼替佐米与来那度胺治疗新诊断多发性骨髓瘤的成本-效用分析

目的评估包含硼替佐米的方案治疗中国新诊断多发性骨髓瘤患者的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,基于SWOG S0777研究构建Markov模型,模拟时限为10年,循环周期参考治疗周期设定,以质量调整生命年(QALYs)为效用指标,效用和成本均按5%的贴现率进行贴现,意愿支付(WTP)阈值设定为3倍2021年我国人均国内生产总值(GDP,242928元/QALY)。采用成本-效用分析比较地塞米松联合硼替佐米与来那度胺(VRD)方案对比地塞米松联合来那度胺(RD)方案的增量成本-效果比(ICER),并对模型的不确定性进行敏感性分析。结果基础分析结果显示,相比于RD方案,VRD方案可多获得0.65 QALYs,但其治疗成本比RD方案多花费135782.77元,ICER值为206623.35元/QALY,低于本研究设定的WTP阈值,VRD方案具有经济性。单因素敏感性分析显示,无进展生存期的健康效用值对结果影响最大,效用值的降低可能会使ICER高于本研究设定的WTP阈值,导致VRD方案不再具有经济学优势。在3倍2021年我国人均GDP的WTP阈值下,VRD方案具有经济性的概率为86.5%;且随着WTP阈值的增加,VRD方案更具经济性的概率还会有所增加。结论在3倍2021年我国人均GDP的WTP阈值下,与RD方案相比,VRD方案在中国治疗新诊断多发性骨髓瘤具有经济性。

阿仑膦酸钠预防绝经后妇女骨质疏松性骨折的成本-效用分析

目的:评价阿仑膦酸钠预防绝经后妇女骨质疏松性骨折的经济性,为骨质疏松及骨量低下患者选择经济、有效的药物治疗方案提供参考。方法:选择Markov经济学模型,以基础用药(钙剂与维生素D3)和基础用药联合阿仑膦酸钠的随机对照试验文献数据作为基线数据,使用Tree Age Pro 2011软件进行成本-效用分析。以质量调整生命年(QALY)及增量成本效用比(ICUR)作为经济学评价指标,通过单因素敏感度分析考察所建模型的稳定性。结果:基础用药组的QALY为0.704年,联合用药组的QALY为0.708年,两组间的ICUR为714 252.44。对于髋部骨折后期和发生其他骨折的人群,联合用药组均是高成本、低收益,明显不具有经济学优势;但是对于发生椎体骨折的人群,联合用药组发生骨折的累计概率明显低于基础用药组,两组间的ICUR仅为13 902.17,显示出经济学优势;对于发生髋部骨折的人群,基础用药组和联合用药组发生骨折的累计概率相同,两组间的ICUR为19 109.00,显示出经济学优势;对于发生腕部骨折的人群而言,疗效与经济性有待进一步探讨。结论:对于骨质疏松性骨折的低风险人群使用钙剂和维生素D3来预防骨折更为经济;而对于易发生椎体和髋部骨折的高风险人群,选择阿仑膦酸钠联合基础用药则兼顾了有效性与经济性。

重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白治疗类风湿关节炎的成本-效用分析

目的:评价重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白(国产商品名:益赛普)治疗类风湿关节炎的经济性。方法:通过文献检索查找国外重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白的"头对头"研究文献或在中国对重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白与英夫利西单抗和阿达木单抗进行比较的文献,对其成本进行本土化转换,并把效果指标转化成质量调整生命年(QALY),然后进行成本-效用分析(CUA)和增量成本-效用分析(ICUR)。结果:得到3篇符合要求的文献,对第1篇Wu B等(2012年)报道内容的转化研究显示,益赛普、英夫利西单抗和阿达木单抗的CUA分别是4.82、3.66、10.46万元/QALY,ICUR分别是11.98、11.64、31.34万元/QALY;对第2篇Santos-Moreno P等(2015年)报道内容的转化研究显示,益赛普、英夫利西单抗和阿达木单抗的CUA分别是9.31、11.82、24.92万元/QALY,ICUR分别是11.75、15.13、32.79万元/QALY;对第3篇Santos-Moreno P等(2016年)报道内容的转化研究显示,益赛普、英夫利西单抗和阿达木单抗的CUA分别是10.70、13.16、27.38万元/QALY,ICUR分别是13.96、17.25、36.98万元/QALY。益赛普的ICUR均小于3倍2015年人均国内生产总值(14.81万元)。结论:从对这3篇文献的研究结果来看,与英夫利西单抗和阿达木单抗比较,益赛普治疗类风湿关节炎具有更高的经济性。

基于真实世界的3种止吐方案预防含顺铂多日化疗相关恶心呕吐的成本-效用分析

目的:为临床化疗所致恶心呕吐(CINV)相关用药决策提供参考。方法:通过医院信息系统收集2020年1-12月在我院确诊为恶性肿瘤并进行含顺铂多日化疗患者的病例资料,按5-羟色胺3受体拮抗剂用药方案的不同分为托烷司琼组、雷莫司琼组和帕洛诺司琼组;采用倾向评分匹配法均衡3组方案的协变量,对匹配后的3种止吐方案进行成本-效用分析,并进行单因素敏感性分析和抽样不确定性分析。结果:成本-效用分析结果显示,在1个观察周期内,托烷司琼方案的治疗成本为237.71元,效用为0.05468质量调整生命年(QALYs);雷莫司琼方案的治疗成本为242.37元,效用为0.05526 QALYs;帕洛诺司琼方案的治疗成本为319.24元,效用值为0.05576 QALYs。帕洛诺司琼方案相比托烷司琼方案的增量成本-效果比(ICER)为75155.69元/QALY,帕洛诺司琼方案相比雷莫司琼方案的ICER为152062.07元/QALY,均低于3倍我国2020年人均国民生产总值(217341元/QALY)。敏感性分析和抽样不确定性分析的结果均提示基础分析的结果比较稳定。结论:在目前的药品价格下,对于含顺铂多日化疗所致CINV的预防,以帕洛诺司琼为基础的止吐方案更具经济性。

成本-效用分析方法与应用

本文对成本-效用分析的概念、评价指标、方法、步骤和运用的时机等进行了概括性的阐述；认为成本一效用分析对卫生技术的评估和药学保健的开展都具有非常重要的现实意义。

成本-效用分析在我国医药卫生领域应用现状的系统综述

目的:评价近年来成本-效用分析(CUA)在我国医药卫生领域的应用现状。方法:检索中国知网、万方、维普3个中文数据库的相关文献,设定"题名"或"关键词"为"成本效用"或"成本-效用";中国知网的学科领域限定为"医药卫生科技",万方限定为"医药卫生",维普限定为"临床医学""中国医学""基础医学""预防医学卫生学"或"药学";发表时间限定为2011年1月-2015年12月。从研究设计、研究角度、成本测算、效用指标及测量方法、CUA的评价指标、贴现和敏感度分析等方面对所纳入的文献进行综合评价。结果:共筛选出符合要求的文献31篇,包含前瞻性研究12篇、回顾性研究9篇、Markov模型研究9篇、混合研究1篇。13篇文献的第一作者单位为医疗机构;7篇文献明确提及了研究角度;绝大多数文献只测算了直接成本(19篇)和以质量调整生命年作为效用指标(27篇);28篇文献描述了具体的效用指标测量方法(直接测量法、间接测量法或文献法)。超过半数的文献(16篇)仅使用成本-效用比(CUR)进行CUA,7篇仅使用增量成本-效用比(ICUR),6篇结合了CUR与ICUR,5篇应用了ICUR的阈值。有11篇文献描述了贴现,且大多为Markov模型研究。有16篇文献进行了敏感度分析,其中11篇仅采用了单因素分析,分析得最多的影响因素是成本,其次是效用值和贴现率。结论:CUA在我国已有较为广泛的应用,但研究的质量和规范性有待改善。应加强借鉴国外的有益经验,提升研究的水平和质量,为临床合理用药、政府决策与医保支付提供真正有价值的参考意见。

阿替利珠单抗联合标准化疗方案治疗广泛期小细胞肺癌的成本-效用分析

目的:从卫生体系角度评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案对比单用化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的经济性。方法:参考一项Ⅲ期临床试验数据(IMpower133研究)及其他文献数据构建ES-SCLC患者分区生存模型,评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案(依托泊苷+卡铂)对比单纯化疗方案(依托泊苷+卡铂)一线治疗ES-SCLC的经济性;并采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析法评价结果的稳定性。结果:成本-效用分析结果显示,阿替利珠单抗联合化疗组的成本为489598.52元,效用为0.70质量调整生命年(QALYs);单纯化疗组的成本为126276.80元,效用为0.55 QALYs;两组相比的增量成本-效用比(ICUR)为2361709.05元/QALY,远超意愿支付阈值(WTP)(即2019年我国3倍人均GDP,212676元)。单因素敏感性分析结果显示,阿替利珠单抗联合化疗组无进展状态效用值对成本-效用分析结果的影响最大;概率敏感性分析结果提示,在0~500000元/QALY的WTP范围内,阿替利珠单抗联合化疗方案始终不具有经济性。结论:阿替利珠单抗联合化疗方案对比单用化疗方案治疗ES-SCLC在我国现有的经济水平下不具有成本-效用优势。

药物经济学的成本-效用分析

随着疾病谱的改变,心脑血管疾病、肿瘤等慢性病取代传染病成为人类健康的大敌,这类疾病往往不能根治,患者又不会在短期内死亡,一般需要长期的治疗以控制病情的发展,不仅造成个人的痛苦和经济损失,更耗费大量的社会卫生资源[1].现代医学发展日新月异,但对慢性病的治疗仍然对策有限,这给医学技术评估提出新的问题:评价治疗效果应当以何为标准?如何在不同的治疗手段中选择最佳方案?如何从全社会角度评价治疗效果的经济性?为此,经济学领域在以上社会背景和需求下产生了新的评价卫生干预措施的研究方法--成本-效用分析(Cost-utility analysis,CUA).