美国FDA批准杜氏肌营养不良治疗药物Elevidys增加新适应证

美国FDA于2024年6月20日批准杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)治疗药物Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl;CAS登记号:2305040-16-6)增加新的适应证:用于年龄≥4岁的儿童治疗DMD基因突变阳性杜氏肌营养不良,适应于可走动和不可走动的患者。

FDA批准体外冲击波疗法(ESWT)的新适应证:用于糖尿病足溃疡创面的治疗

Sanuwave公司近日宣布,美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了其体外冲击波治疗设备Dermapace系统用于糖尿病足溃疡创面的治疗,这也是第一个被批准用于慢性创面治疗的ESWT设备。此项新适应证的批准是基于两项设计规范的临床多中心、双盲、随机对照（RCT）研究。

对增加新适应证的化学药品的注册分类和资料项目要求的商榷

药品增加新的适应证需按新药注册程序申报。现行的《药品注册管理办法》对化学药品的注册分类尚有未能涵盖的情况,如"已有国家药品标准的原料药或者制剂"拟"增加国内外均未批准的新适应证",以及"已有国家药品标准的原料药或者制剂"拟"增加已在国外批准的新适应证"。需提交的拟增加新适应证的药理毒理和临床试验的试验资料项目,与"未在国内外上市销售的药品"未加区分,不符合药品注册实行分类管理的原则。作者将新药研发工作中遇到的新药注册分类不明晰的实际问题作了分析,对化学药品增加新适应证的注册分类和资料项目要求提出商榷和建议,希望完善化学药品的注册分类,供国家药品监管部门参考。

药品新适应证报道选编(续)

本文介绍的新适应证、剂量及用法仅作为信息提供，不可作为处方依据。国外获准的扩大适应证在我国必须经过临床验证并经药政部门批准后方能正式处方。

药品新适应证报道选编(续二)

本文介绍的新适应证、剂量及用法仅作为信息提供，不可作为处方依据。国外获准的扩大适应证在我国必须经过临床验证并经药政部门批准后方能正式处方。

药品新适应证报道选编

药品用于治病，必须确保安全、有效，因此开发研究程序复杂、繁琐，周期冗长，耗资巨大。开拓现有药物的新适应证可以省去毒性研究，乃至代谢研究等等一系列步骤。由于已知其生理活性，某些产品还可能跳过前期临床试验阶段。因为已经被用于临床的药品，较少会由于不良反应等等因素遭至被中途淘汰。

老药新用研究策略与应用(2)——基于新适应证发现的研究策略与应用

近年来,“老药新用”概念被用于许多临床上正用于治疗疾病的药物,以及曾经或正处于临床前或临床试验中的候选药物。历史上及当前一系列著名的药物重定位应用,推动了基于“老药新用”的药物研发,并使之应用于新的适应证。该文基于新适应证的发现,论述新药研究中药物重定位,讨论了一系列新适应证的“老药新用”的科学研究基础及关键研究策略,包括根据药物现有基本作用机制发现新适应证,根据药物副作用发现新适应证,以及基于药物新作用机制发现新适应证等。

百泽安(替雷利珠单抗注射液)获批新适应证

2020年4月11日,百济神州宣布抗PD-1抗体药物百泽安(通用名:替雷利珠单抗注射液)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗接受含铂类药物化疗方案治疗失败、包括新辅助或辅助化疗后12个月内进展的局部晚期或转移性PD-L1高表达的尿路上皮癌(UC)患者。百泽安于2019年12月首次获得NMPA批准用于治疗典型霍奇金淋巴瘤患者,此项批准中的UC是百泽安获批的第2项适应证,也是获批的首项实体瘤适应证。此前,该项新适应证上市申请(sNDA)已被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评。

美FDA批准利伐沙班新适应证

2012年11月，美国FDA批准利伐沙班片剂（rivaroxaban／Xarelto）治疗深静脉血栓（DVT）或肺栓塞（PE）形成以及减少DVT和PE初始治疗后的复发风险。利伐沙班先前已经获得FDA批准用于膝或髋关节置换手术后减少DVT和PE的发生风险以及减少非瓣膜性心房纤维性颤动患者的卒中风险。

和黄医药索凡替尼获国家药监局批准新适应证:治疗晚期胰腺神经内分泌瘤

和黄医药(HUTCHMED)近日宣布,索凡替尼(surufatinib)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤(pNETs)。该批准是继索凡替尼于2020年12月在中国获批用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤(epNETs)之后,索凡替尼第二项获批的新药上市申请。

FDA批准阿立哌唑的新适应证

百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb)和Otsuka制药公司目前联合宣布FDA已批准其阿立哌唑（aripiprazole)用于治疗包括双极情感障碍相关的躁狂发作和混合发作在内的急性躁狂抑郁症。

FDA批准依罗替尼的新适应证——慢性淋巴细胞白血病

FDA于2014年2月12日批准Pharmacyclics公司生产的依罗替尼（ibrutinib，Imbruvica）的新适应证，用于至少曾接受过一种药物治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。CLL是一种罕见的血液及骨髓疾病，该疾病通常会随时间推移缓慢恶化，引起B淋巴细胞逐渐增加。据美国国家癌症研究所估计，2013年有15680名美国人被确诊为CLL，其中有4580名死于这种疾病。

阿斯利康公司的Symbicort申请治疗COPD的新适应证

阿斯利康公司已向美国FDA提出申请，将其用于哮喘的Symbicort Inhalation Aerosol（由布地奈德和富马酸福莫特罗二水合物组成的吸入式气雾剂）增加新的适应证——治疗COPD。Symbicort是由吸入的皮质类固醇布地奈德和一种快速起效且长效的B激动药福莫特罗组成的复方，每天给药2次。Symbicort Turbohaler在欧盟于2000年批准用于治疗哮喘，2003年批准用于治疗COPD。

高血压合并冠心病风险管理“有证可循”——降压药物替米沙坦降低心血管风险新适应证获批上市

上海勃林格殷格翰药业有限公司在今天的“2012年中国高血压合并冠心病风险管理项目”北京站活动上宣布：中国食品药品监督管理局（SFDA）已批准降压药物替米沙坦的一项新适应证：即适用于年龄55岁及以上，存在发生严重心血管事件高风险且不能接受血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂治疗的患者，以降低其发生心肌梗死、卒中或心血管疾病导致死亡的风险。替米沙坦也是同类别血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）药物中首个被批准此项适应证的治疗药物。

欧盟批准百时美施贵宝abatacept新适应证

百时美施贵宝2010年7月宣布，欧盟已批准其abatacept（Orencia）的新适应证，即与甲氨蝶呤联用于治疗对先前使用的一种及以上缓解病情用抗风湿药（DMARD）应答不充分的成年患者中至重度活动性类风湿关节炎。

达托霉素的新适应证

杜克大学医学中心的研究人员在一项国际临床试验证明了达托霉素（daptomycin）用于治疗由金葡菌引起的血液及心脏感染的疗效和安全性。该项研究由达托霉素的生产单位Cubist Phamaceuticals资助，研究结果于2006年8月17日发表在新英格兰医学期刊（N Eng J Med）。基于该临床试验，美国FDA已经批准该药在治疗由金葡菌引起的心脏感染和菌血症（即血液感染和败血症）时使用。

FDA批准帕洛诺司琼新适应证

日前Helsinn Healthcare公司的第二代5-HT3受体阻断剂帕洛诺司琼（palonosetron，Aloxi）0．075mg剂量规格的扩大适应证，即本品用于预防术后24小时内发生恶心呕吐，获FDA批准。

FDA批准非典型抗精神病药物利培酮新适应证

FDA批准杨森公司的利培酮（risperidone，Risperdal）用于13-17岁的精神失常患者的治疗，以及10-17岁的躁狂或Ⅰ型双相情感障碍患者的短期治疗。据FDA称，这是首个获准用于上述人群上述适应证的非典型抗精神病药物。本品治疗青少年精神分裂症的有效性在2项为期6-8周的双盲安慰剂对照的短期研究中得到证明。