艾曲泊帕乙醇胺片对特发性血小板减少性紫癜患儿CD40/CD40L的影响

目的探讨艾曲泊帕乙醇胺片对特发性血小板减少性紫癜(ITP)患儿CD40/CD40L轴的影响机制。方法选取80例ITP患儿作为研究对象,根据数字随机表法将其分为对照组(n=40)和研究组(n=40)。对照组给予环孢素治疗,研究组给予艾曲泊帕乙醇胺片治疗,两组均连续治疗3个月。对比两组患者的临床疗效、T淋巴细胞亚群水平(CD3^(+)、CD4^(+)和CD4^(+)/CD8^(+))以及不良反应。检测两组患者淋巴细胞膜表面和血小板膜表面的CD40、CD40L水平,使用ELISA检测血浆sCD40和sCD40L水平。结果研究组的总有效率(92.50%)明显高于对照组的总有效率(75.00%)(P<0.05)。两组治疗后的CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)、血浆s CD40表达水平均高于治疗前,CD8^(+)以及外周血CD19^(+)CD40^(+)、CD3^(+)CD40L^(+)细胞和血浆sCD40L表达水平低于治疗前;研究组CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)、血浆sCD40表达水平高于对照组,CD8^(+)以及外周血CD19^(+)CD40^(+)、CD3^(+)CD40L^(+)细胞和血浆sCD40L表达水平低于对照组(P<0.05)。两组治疗后的外周血血小板膜表面的CD40L^(+)细胞低于治疗前;研究组的外周血血小板膜表面的CD40^(+)高于对照组,CD40L^(+)细胞低于对照组(P<0.05)。研究组的总不良率(15.00%)低于对照组的总不良率(22.50%),但是两组比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论艾曲泊帕乙醇胺片治疗ITP患儿具有良好的临床疗效,调节T淋巴细胞亚群水平,安全性良好。

艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症患者的回顾性研究

目的探究艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)患者的回顾性研究。方法回顾性分析2018年10月至2022年2月于笔者医院接受治疗的90例ITP患者的病历资料,根据不同治疗方式,分为地塞米松组和艾曲泊帕组,地塞米松组采用地塞米松治疗,艾曲泊帕组在地塞米松组基础上联合艾曲泊帕治疗(均n=45)。比较免疫功能、治疗效果及不良反应。结果治疗后4周,白细胞介素[(interleukin)-2,IL-2]、干扰素-γ(interferon-gamma,INF-γ)水平比较,艾曲泊帕组及地塞米松组均较治疗前降低,且艾曲泊帕组低于地塞米松组,IL-4水平比较,艾曲泊帕组及地塞米松组较治疗前提高,且艾曲泊帕组高于地塞米松组(P<0.05)。治疗后4周,艾曲泊帕组及地塞米松组血小板(platelet,PLT)计数≥30×10^(9)/L比例分别为68.89%、40.00%,PLT≥50×10^(9)/L比例分别为55.55%、20.00%,艾曲泊帕组各比例均高于地塞米松组(P<0.05),治疗4周内,艾曲泊帕组及地塞米松组1/2时间PLT≥50×10^(9)/L比例分别为66.67%、33.33%,至少1次PLT≥50×10^(9)/L比例分别为93.33%、44.44%,治疗9个月至少1次PLT≥50×10^(9)/L比例分别为60.00%、26.67%,艾曲泊帕组高于地塞米松组(P<0.05)。艾曲泊帕组及地塞米松组不良反应率比较(P>0.05)。结论艾曲泊帕可明显降低ITP患者出血风险,改善免疫功能,提升治疗效果,同时治疗安全性较高。

艾曲泊帕致儿童不良反应文献分析

目的分析艾曲泊帕(Eltrombopag)在儿童患者中致不良反应(Adverse drug reaction,ADR)的临床特点和一般规律,为其临床合理、安全使用提供参考。方法检索中国知网(CNKI)、万方、维普(VIP)、PubMed等数据库收录的艾曲泊帕致儿童不良反应相关病例报道,检索时限为建库至2023年5月,并对纳入文献进行统计与分析。结果共纳入文献22篇,应用艾曲泊帕治疗的患儿共800例,ADR共计246例,主要累及消化系统和血液系统,绝大多数ADR为轻症,可自行缓解,或经减停药、对症处理后缓解。结论儿童群体应用艾曲泊帕整体耐受性良好,但仍需加强监测,保障用药安全。

艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症的临床综合评价

目的对艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)进行临床综合评价,为药品说明书修订、临床合理用药提供循证依据。方法以中文关键词“艾曲泊帕/艾曲波帕/瑞弗兰”“免疫性血小板减少症/特发性血小板减少性紫癜”“儿童”和对应的英文关键词“eltrombopag”“immune thrombocytopenia/idiopathic thrombocytopenic purpura”“child/children”在中国知网、万方、PubMed、Cochrane library等数据库检索从建库至2023年5月的文献。采用文献研究、成本效果研究等方法,比较艾曲泊帕与罗米司亭、海曲泊帕以及重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童ITP的有效性、安全性、经济性。结果本研究共检索到相关文献613篇,最终纳入符合标准的有效文献14篇。艾曲泊帕在减少出血事件和改善生活质量方面显著优于罗米司亭,并且艾曲泊帕的增量成本效果相较于罗米司亭具有优势。此外,艾曲泊帕在治疗儿童ITP方面并未出现明显有别于罗米司亭的安全性事件。结论艾曲泊帕具有良好的有效性、安全性、经济性。应开展更多的真实世界相关研究,为艾曲泊帕治疗儿童ITP提供更多临床循证依据。

艾曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血的研究进展

艾曲泊帕可以调节免疫,恢复正常造血,具有铁螯合作用。艾曲泊帕联合免疫抑制剂在儿童再生障碍性贫血的治疗上被广泛应用,其疗效受多种因素影响,包括年龄、疾病的严重程度、血细胞计数、残余正常造血及用药时间等,且随访中未发现明显毒性反应及克隆演化。本文主要阐述了艾曲泊帕在治疗儿童再生障碍性贫血中的作用机制、疗效影响因素以及不良反应,为儿童再生障碍性贫血的治疗提供参考。

艾曲泊帕治疗免疫性血小板减少症并发动脉血栓1例及文献复习

免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以血小板破坏增加和/或生成减少为特征。成人原发性ITP的治疗遵循个性化原则,提升血小板计数至安全水平,减少出血事件。目前治疗分为一、二线治疗,一线治疗主要包括皮质类固醇及免疫球蛋白,但复发率高达70%,临床上建议转入二线治疗。二线治疗旨在帮助患者获得长期的缓解,艾曲泊帕(Eltrombopag)作为一种口服的促血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonist,TPO-RA),可诱导巨核细胞增殖分化,刺激血小板生成,1~2周起效,有效率达80%以上,主要不良反应包括头痛、恶心、呕吐、转氨酶升高,部分患者会出现骨髓网硬蛋白沉积、骨髓纤维化^([1]),因而已成为成人ITP的二线治疗。本文报道艾曲泊帕致动静脉血栓1例并复习文献。

艾曲泊帕联合不同用药方案治疗成人原发免疫性血小板减少症的疗效与安全性比较

目的 评估艾曲泊帕联合不同用药方案治疗成人原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)的疗效及安全性。方法 根据入排标准,选取2018年1月—2022年12月本院血液内科收治的73例ITP患者作为研究对象进行回顾性分析,其中接受艾曲泊帕的患者为对照组19例,接受艾曲泊帕联合地塞米松治疗的患者39例,接受艾曲泊帕联合重组人血小板生成素(recombinant human thrombopoietin,rhTPO)治疗的患者15例。比较各组患者治疗前后的凝血功能、临床疗效和不良反应事件发生情况。结果 与本组治疗前相比,各组治疗后的血小板显著升高,而凝血酶原时间和活化部分凝血活酶时间均显著降低(P<0.05);艾曲泊帕联合地塞米松组和艾曲泊帕联合rhTPO组的PLT显著高于对照组,而PT和APTT水平均显著低于对照组(P<0.05);对照组总有效率为47.4%(9/19),艾曲泊帕联合地塞米松组总有效率为89.7%(35/39),艾曲泊帕联合rhTPO组总有效率为73.3%(11/15)。联合治疗组有效率均显著高于对照组;艾曲泊帕联合地塞米松组的总有效率显著高于艾曲泊帕联合rhTPO组(P<0.05);各组总不良反应事件发生率的差异无统计学意义(P>0.05)。结论 与单药相比较,艾曲泊帕联合用药的有效性显著提高,安全性没有显著差异,其中艾曲泊帕联合地塞米松有效率显著高于联合rhTOP。

艾曲泊帕在成人原发免疫性血小板减少症中的治疗进展

原发免疫性血小板减少症(ITP)是以孤立性外周血血小板计数减少为主要特点的一种自身免疫性疾病,患者出血风险高,严重影响患者生存质量,且该病暂无根治的治疗方法,故ITP的治疗应以提高血小板计数为目标,从而减少出血风险,减少与治疗相关的不良事件。目前成人原发性血小板减少的治疗取得了一定进展,其中艾曲泊帕作为第二代血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)是一种可靠的二线免疫性血小板减少症(ITP)治疗药物,不仅协同TPO生成血小板,还可增强造血干细胞增殖,另外还具有调节免疫功能,为了更有效地治疗ITP患者,目前有许多研究提出了艾曲泊帕联合其他用药的新攻略,本文就艾曲泊帕在成人ITP的治疗中的进展作一综述。

艾曲泊帕治疗成人原发免疫性血小板减少症的最新研究进展

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种以血小板减少为特征的自身免疫性疾病,T细胞免疫失调在ITP的形成过程中发挥了重要作用。艾曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂,除直接刺激巨核细胞生成血小板以外,还可通过诱导调节T细胞生成、降低促炎因子发挥免疫调节作用。艾曲泊帕作为成人ITP的二线治疗药物,在临床上的应用日益广泛。本文对艾曲泊帕在ITP中的作用机制、疗效、安全性及如何减量等最新研究进展作一综述。

艾曲泊帕乙醇胺联合泼尼松治疗慢性原发免疫性血小板减少症的临床疗效

目的观察艾曲泊帕乙醇胺联合泼尼松治疗慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)的临床疗效及安全性。方法选取2020年1月—2023年6月厦门医学院附属海沧医院收治的慢性ITP患者80例,按照随机数字表法分为重组人血小板生成素组(rhTPO组)与血小板生成素受体激动剂组(TPO-RA组),每组40例。rhTPO组患者予以重组人血小板生成素注射液联合醋酸泼尼松片,TPO-RA组患者予以艾曲泊帕乙醇胺片联合醋酸泼尼松片。比较2组临床疗效,治疗前后血小板计数、ITP出血评分、血小板相关免疫球蛋白G(PAIgG)、血小板相关免疫球蛋白M(PAIgM)、T淋巴细胞亚群(CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)),不良反应。结果TPO-RA组总有效率、完全反应率为92.50%、62.50%,分别高于rhTPO组的65.00%、37.50%(χ2/P=9.038/0.003、5.000/0.025)。治疗后,2组血小板计数升高,ITP出血评分及血清PAIgG、PAIgM水平降低,且TPO-RA组升高/降低幅度大于rhTPO组(P<0.01);2组CD3^(+)、CD4^(+)及CD4^(+)/CD8^(+)升高,CD8^(+)降低,且TPO-RA组升高/降低幅度大于rhTPO组(P<0.05或P<0.01)。TPO-RA组与rhTPO组不良反应总发生率比较,差异无统计学意义(10.00%vs.5.00%,χ2=0.180,P=0.671)。结论艾曲泊帕乙醇胺联合泼尼松治疗慢性ITP临床疗效较确切,可明显提升患者血小板计数,改善T淋巴细胞亚群分布,降低出血风险及血小板自身抗体水平,且安全性较高。

环孢素A联合艾曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血的临床效果

目的:分析重型再生障碍性贫血(AA)应用环孢素A联合艾曲泊帕治疗的效果。方法:选取2019年1月—2023年3月日照市莒县人民医院收治的103例重型AA患者,按照不同的治疗方式分为对照组(51例)与观察组(52例)。对照组应用环孢素A治疗,观察组应用环孢素A联合艾曲泊帕治疗,两组共治疗6个月。比较两组临床疗效、血象指标、免疫功能、炎性因子指标、不良反应情况。结果:观察组总有效率(86.54%)高于对照组(68.63%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗前,两组白细胞计数、血红蛋白、血小板计数比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组白细胞计数、血小板计数均多于治疗前,血红蛋白浓度高于治疗前,且观察组白细胞计数、血小板计数均多于对照组,血红蛋白浓度高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗前,两组CD8^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)均高于治疗前,CD8^(+)均低于治疗前,且观察组CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)高于对照组,CD8^(+)低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗前,两组血清CRP、IL-6、PCT水平比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组血清CRP、IL-6、PCT水平均低于治疗前,且观察组血清CRP、IL-6、PCT水平均低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。两组不良反应总发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:环孢素A联合艾曲泊帕有助于优化重型AA患者血象指标,改善其炎症反应,增强其免疫功能,临床效果显著,且不良反应较少。

艾曲泊帕联合大剂量地塞米松治疗原发免疫性血小板减少症患者的临床疗效及安全性分析

目的:研究艾曲泊帕与大剂量地塞米松对原发免疫性血小板减少症患者的治疗效果。方法:选取2022年1—12月平度市人民医院原发免疫性血小板减少症患者56例,采用随机数字表法分为对照组和观察组,每组28例。对照组采取艾曲泊帕联合常规剂量地塞米松治疗,观察组采取艾曲泊帕联合大剂量地塞米松治疗,观察两组治疗总有效率、T淋巴细胞亚群水平、血小板计数达峰时间、血小板增幅、完全反应持续时间、不良反应发生率等差异。结果:观察组治疗总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗前,两组T淋巴细胞亚群中,CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)比例及CD4^(+)/CD8^(+)比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组CD3^(+)、CD4^(+)比例及CD4^(+)/CD8^(+)均高于治疗前,CD8^(+)比例低于治疗前,观察组CD3^(+)、CD4^(+)比例及CD4^(+)/CD8^(+)均高于对照组,CD8^(+)比例低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组血小板增幅大于对照组,血小板计数达峰时间、完全反应持续时间均短于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。两组不良反应总发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:艾曲泊帕联合大剂量地塞米松联合治疗原发免疫性血小板减少症效果显著,能在较短时间内使患者血小板计数增加,免疫功能得到改善,且具有较高的安全性。

原发免疫性血小板减少症发生艾曲泊帕治疗相关动脉血栓形成1例并文献复习

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种以外周血的血小板计数减少为主的自身免疫性疾病,病理机制复杂,以出血为主要临床表现,并发血栓事件相对较少。艾曲泊帕是一种促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可提升复发及难治性ITP患者的血小板计数。本文通过1例艾曲泊帕治疗相关的ITP患者合并动脉血栓形成的临床资料分析,并对相关文献进行复习,以提高对该病的认识。ITP发生艾曲泊帕治疗相关血栓事件罕见,且治疗存在矛盾,及时识别这两种疾病同时存在且采取综合性、个体化治疗措施是成功治疗的关键。

艾曲泊帕对原发性免疫性血小板减少性紫癜患者巨核细胞及HPA表达的影响研究

目的探讨艾曲泊帕对原发性免疫性血小板减少性紫癜(immune thrombocytopenia,ITP)患者巨核细胞及人抗血小板特异性抗体(human platelet antigen,HPA)表达的影响。方法方便选取2020年7月—2021年3月包头医学院第一附属医院收治的ITP患者74例为研究对象,依据随机数表法随机分为观察组37例与对照组37例。对照组患者给予重组人血小板生成素治疗,观察组患者给予艾曲泊帕治疗。比较两组治疗效果、血小板计数(platelet count,PLT)、巨核细胞计数、HPA相关抗体及出血评分变化,分析巨核细胞计数、HPA IgG、HPA IgM与PLT的相关性。结果观察组治疗总有效率为91.89%高于对照组的72.97%,差异有统计学意义(χ^(2)=4.573,P<0.05)。两组治疗后PLT水平、巨核细胞计数均较治疗前高,且观察组高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。两组治疗后HPA IgG、HPA IgM水平、出血评分均低于治疗前,且观察组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。PLT与巨核细胞计数呈正相关(r=0.78,P<0.05),与HPA IgG和HPA IgM呈负相关(r=-0.82、-0.71,P<0.05)。结论艾曲泊帕应用于ITP患者的疗效良好,可提高巨核细胞数量及降低HPA相关性抗体表达。

艾曲泊帕对输血依赖的非重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗疗效的影响

目的:比较艾曲泊帕联合环孢素(CsA)和单用CsA治疗输血依赖的非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效。方法:回顾性分析2017年12月至2021年6月宁德师范学院附属宁德市医院及南通大学附属医院治疗中心76例初治TD-NSAA的临床资料,其中45例使用艾曲泊帕联合CsA治疗(艾曲泊帕治疗组),31例为同期基线匹配单用CsA治疗患者(对照组),比较两组患者疗效,并分析影响疗效的相关因素。结果:两组在治疗3、6、12个月及随访终点时血液学反应(HR)及完全缓解(CR)均存在明显统计学差异(P<0.05),随着艾曲泊帕治疗时间的延长疗效进一步提高,至随访终点,获得更多的CR及HR,同时随着艾曲泊帕最大稳定剂量的增加,HR有逐渐增加趋势。治疗6、12个月,艾曲泊帕治疗组骨髓巨核细胞数均明显高于对照组(P<0.05),其脱离血小板输注中位时间较对照组短(P=0.018),且中位血小板输注量也明显低于对照组(P=0.009)。艾曲泊帕治疗组在3、6、12个月血小板较基线升高值均高于对照组(P<0.05)。影响疗效的相关因素分析显示,患者性别、年龄、铁超负荷及治疗前血小板数量与疗效无相关性,而艾曲泊帕的中位稳定治疗剂量和中位治疗时间与疗效存在相关性。艾曲泊帕治疗组中部分患者有不同程度的不良反应,但反应轻微,多可耐受。结论:对于残存造血细胞较多的TD-NSAA患者,加用艾曲泊帕可明显改善HR,加快血小板的恢复,安全性及耐受性良好。

艾曲泊帕联合免疫抑制治疗对重型再生障碍性贫血的疗效和安全性的Meta分析

目的 系统评价艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)对重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全性,为临床治疗SAA提供循证依据。方法 系统检索PubMed、Embase、Cochrane Library、ClinicalTrials.gov、维普网、中国知网、万方数据库,检索时限为建库至2023年5月。收集艾曲泊帕联合IST(试验组)对比单纯IST(对照组)的随机对照试验(RCT)和队列研究,对纳入研究进行资料提取、质量评价(Cochrane手册5.1.0)后,采用RevMan 5.4软件进行Meta分析、亚组分析、敏感性分析和发表偏倚分析。结果 共纳入12项研究,共计1 344例患者。与对照组相比,试验组患者3个月时的客观缓解率(ORR)(RR=1.34,95%CI为1.06~1.69,P=0.01)及完全缓解率(CRR)(RR=1.88,95%CI为1.31~2.71,P=0.000 6)、6个月时的ORR(RR=1.33,95%CI为1.23~1.43,P<0.000 01)及CRR(RR=1.88,95%CI为1.57~2.25,P<0.000 01)均显著升高;而2组患者12个月时的ORR(RR=0.99,95%CI为0.82~1.18,P=0.88)、12个月时的CRR(RR=1.02,95%CI为0.78~1.34,P=0.87)、2年总生存率(HR=0.61,95%CI为0.31~1.22,P=0.17)、2年无事件生存率(HR=0.81,95%CI为0.61~1.07,P=0.14)、克隆进化率(RR=1.01,95%CI为0.51~2.00,P=0.98)和肝/肾功能不全、皮疹等不良反应的发生率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。亚组分析结果显示,RCT和队列研究亚组中,试验组患者6个月时的ORR、6个月时的CRR均显著高于对照组(P<0.05),而试验组患者的2年总生存率、2年无事件生存率、克隆进化率与对照组比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。敏感性分析和发表偏倚分析结果显示,本研究所得结果基本稳定且存在发表偏倚的可能性较小。结论 在SAA的IST方案中添加艾曲泊帕可以提高患者早期血液学缓解率,对短期生存无明显影响,且不会增加不良反应和克隆进化的发生。

自拟益气健脾解毒化瘀方联合艾曲泊帕治疗恶性肿瘤化疗相关性血小板减少症的临床效果

目的 探讨自拟益气健脾解毒化瘀方联合艾曲泊帕治疗恶性肿瘤化疗相关性血小板减少症的临床效果。方法 选取2018年1月—2022年4月收治的78例恶性肿瘤化疗相关性血小板减少症作为研究对象,按照治疗方法分为观察组(自拟益气健脾解毒化瘀方联合艾曲泊帕治疗)和对照组(艾曲泊帕治疗),每组39例。观察2组治疗后的临床效果,并比较治疗前后症状积分、血清炎性因子[白细胞介素-10(IL-10)、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)]、细胞因子[血小板第4因子(PF4)、血小板生成素(TPO)、血管性血友病因子(vWF)]及凝血功能指标[血小板计数(PLT)、凝血酶原时间(PT)、活化部分凝血活酶时间(APTT)]。结果 治疗后,观察组临床总有效率为94.87%(37/39)高于对照组79.49%(31/39)(P<0.05)。治疗后,2组血清IL-10、TNF-α、PF4、TPO、vWF水平及各症状积分均低于治疗前,且观察组低于对照组(P<0.05)。治疗后,2组PLT高于治疗前,PT、APTT短于治疗前;且观察组PLT高于对照组,PT、APTT短于对照组(P<0.05)。结论 自拟益气健脾解毒化瘀方联合艾曲泊帕治疗恶性肿瘤化疗相关性血小板减少症,能够提高疗效,减轻临床症状及炎症反应,改善凝血功能。

艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症的临床研究进展

艾曲泊帕(Eltrombopag)作为非肽类、小分子血小板生成素受体激动剂(Thrombopoietin receptor agonists, TPO-RAs),被美国食品药品监督管理局批准用于1岁及以上儿童和成人免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia, ITP)的治疗。作为在国内外ITP临床实践中应用最为广泛的TPO-RAs,近几年对艾曲泊帕在儿童ITP群体中的报道局限在个例患者的病例报告、小样本量群体的回顾性研究和短期应用的临床疗效报道等,其在儿童患者中长期使用的有效性和安全性缺乏报道。因此,本文从儿童临床试验研究和真实世界研究两个阶段入手,对艾曲泊帕治疗儿童ITP的临床效果进行综述,以期为艾曲泊帕在儿童ITP群体中的个体化与合理应用提供循证依据。

基于美国FAERS数据库的艾曲泊帕药品不良事件信号挖掘

目的:艾曲泊帕是一种小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonists,TPORA)。本研究对艾曲泊帕药品不良事件(adverse drug event,ADE)进行信号挖掘,总结相关ADE临床特征和用药风险,为临床安全用药提供参考。方法:基于美国药品食品监督管理局不良事件报告系统(Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System,FAERS)数据,运用比值失衡测量法中报告比值比法(reporting odds ratio,ROR)和比例报告比值法(proportional reporting ratio,PRR)对艾曲泊帕的ADE进行数据挖掘。结果:在FAERS数据库中共收集到以艾曲泊帕为首要怀疑药物的报告18135份,共涉及ADE 48640条(1份报告可能涉及多个ADE),阳性信号中以血小板计数降低、死亡、血小板计数升高等较为常见,网硬蛋白升高、骨髓网状纤维化、克隆进化等ADE信号强度较高,与艾曲泊帕的使用具有强相关。结论:临床在使用艾曲泊帕时,应密切关注患者的血小板计数、网硬蛋白、骨髓网状纤维化,保证患者用药的安全性和有效性。

基于FAERS的罗米司亭和艾曲泊帕ADE信号挖掘与分析

目的为临床安全使用血小板生成素受体激动剂类药物罗米司亭和艾曲泊帕提供参考。方法利用美国FDA不良事件报告系统(FAERS)收集罗米司亭和艾曲泊帕从在美国上市至2022年9月30日的药物不良事件(ADE)报告,利用报告比值比(ROR)法与英国药品和健康产品管理局的综合标准法对2种药物的ADE信号进行分析。结果共收集到罗米司亭和艾曲泊帕的ADE报告分别为14021、4431份,性别构成均为女性多于男性。经信号筛选,得到罗米司亭563个ADE信号,累及25个系统器官分类(SOC);艾曲泊帕433个ADE信号,累及26个SOC。2种药物发生频次最多的ADE信号均为血小板计数降低(分别为2060、1585例),在其药品说明书中均有记载;按信号强度排序,罗米司亭的血小板生成素水平异常(ROR值为2268.85)和艾曲泊帕的登革病毒检测阳性(ROR值为954.50)位列第一,且均未被其药品说明书记载。结论罗米司亭和艾曲泊帕的ADE主要累及血液及淋巴系统,且新的可疑高风险信号较多。