药品临床综合评价大数据平台及其科研服务系统的构建与研发

目的构建临床科研一体化的药品临床综合评价大数据平台,为药品临床综合评价工作的开展提供支持。方法采用Hadoop和MPP混搭架构,利用流式计算、分布式计算、离线计算、列式存储等技术把各类医疗数据进行统一汇集并批量处理,通过大数据平台的加工处理,将整个数据进行分类分层建模,形成统一的数据集市和数据指标,为后续的海量检索、科研分析、监控预警等提供数据支撑。结果建成湖南省药品临床综合评价大数据平台,包括可智能化、便捷化检索药品说明书、临床病例和指南的检索系统;集智能检索、统计分析、项目管理、病例搜索等功能于一体的科研服务系统以及可进行伦理审查、项目申请、项目管理、项目成果、经费管理、汇总统计等科研项目管理全流程的项目管理平台。结论药品临床综合评价大数据平台可以标准化药品临床综合评价工作的路径,对临床用药安全进行监测,推进药品临床综合评价工作的开展。

药品临床综合评价管理工作的核心环节及实现路径设计

目的 围绕我国药品临床综合评价管理工作中的核心环节设计其实现路径,为进一步优化和完善我国药品临床综合评价管理工作提供建议。方法 在借鉴国内外典型国家/地区药品评价管理工作相关经验的基础上,围绕资金来源、主题遴选、人员管理、信息化管理、数据管理、评价流程、完成质量考核七大核心环节展开探讨,并设计我国药品临床综合评价管理机制。结果与结论资金来源方面,可由财政部门给予经费保障或以绩效考核等其他可替代形式鼓励各方开展药品临床综合评价工作;主题遴选方面,可根据项目性质及实际情况确定“自上而下”或“自下而上”的遴选模式,同时形成“建立主题备选库-形成主题遴选清单-论证并发布主题清单”的遴选流程;人员管理方面,应精确匹配项目组成员的专业方向,并组建专家团队服务药品临床综合评价工作;信息化管理方面,可建立国家/省级药品临床综合评价基础信息平台,形成项目立项登记制度;数据管理方面,可组建区域性的健康数据共享平台,实行数据“申请-审核-使用”制度;评价流程方面,可实施以项目实施方案论证制度和项目结题评审制度为核心的评价流程;完成质量考核方面,则可建立“管理质量考核为先,技术质量考核为主”的项目完成质量考核及奖惩机制。基于七大核心环节规范实施的管理机制,将能在一定程度上规范我国药品临床综合评价工作的开展,有助于提高药品临床综合评价项目的质量。

松龄血脉康胶囊治疗原发性高血压的药品临床综合评价

目的:评价松龄血脉康胶囊治疗原发性高血压的临床综合价值,以更好地指导临床用药。方法:检索万方数据库、中国知网、PubMed等中英文数据库(检索时间为建库至2023年12月);通过药品生产企业和相关市场数据,获取松龄血脉康胶囊的药品说明书以及药品价格等数据。按照《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》中的方法,对松龄血脉康胶囊治疗原发性高血压的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个价值维度进行分析。结果:初筛获得272篇文献,最终纳入9篇随机对照试验文献。在有效性和安全性方面,松龄血脉康胶囊可降低患者的收缩压及舒张压,降压效果与单纯使用西药(氯沙坦钾片)相当,其不良反应发生率较少,且较轻微。在经济性方面,按药品说明书推荐剂量服用,松龄血脉康胶囊的每日负担水平较低。松龄血脉康胶囊在治疗高血压理念上具有创新性,是国家重点新产品。松龄血脉康胶囊的适宜性和可及性良好。结论:松龄血脉康胶囊对于原发性高血压(Ⅰ—Ⅱ级)患者具有良好的临床应用价值。

基于真实世界数据的药品临床综合评价研究进展

高质量的真实世界研究是药品临床综合评价的重要证据来源。目前我国基于真实世界数据的临床综合评价仍然较少,医疗卫生机构应当从临床实际用药需求出发,充分利用真实世界数据,积极组织开展药品临床综合评价工作。基于此,本文结合指南和相关文献,汇总基于真实世界数据开展的临床综合评价,并梳理其评价方法,旨在为开展基于真实世界数据的药品临床综合评价提供参考。

丙戊酸镁缓释片治疗躁狂发作的药品临床综合评价

目的:对丙戊酸镁缓释片治疗躁狂发作的临床综合价值进行评价,为临床合理用药和相关用药决策提供证据支持。方法:系统检索PubMed、the Cochrane Library、中国知网、万方数据库等中英文数据库(检索时限均为建库至2023年7月11日),筛选丙戊酸镁缓释片治疗躁狂发作的随机对照试验(研究组为丙戊酸镁缓释片或在其基础上联合常规抗躁狂药物治疗,对照组为常规抗躁狂药物治疗)。采用文献研究的方法,基于当前可获得的证据,围绕丙戊酸镁缓释片治疗躁狂发作的有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度,开展临床综合评价。结果:共纳入20篇随机对照试验研究进行Meta分析。有效性方面,丙戊酸镁缓释片改善躁狂症状的总有效率与喹硫平、碳酸锂等一线药物相似(OR=1.19,95%CI=0.94~1.49,P=0.14);安全性方面,使用丙戊酸镁缓释片的患者出现头晕头痛、乏力等不良反应的发生率(OR=0.57,95%CI=0.37~0.89,P=0.01)及严重程度(MD=-1.23,95%CI=-1.70~-0.75,P<0.000 01)均低于对照药物;经济学方面,最小成本分析结果显示,丙戊酸镁缓释片治疗躁狂发作的经济性优于喹硫平;创新性方面,丙戊酸镁缓释片由我国湖南省湘中制药有限公司生产,其可通过多途径提高脑内抑制性递质的含量,是目前全球唯一的丙戊酸镁制剂,该药制备工艺及外观均获得专利保护;适宜性方面,丙戊酸镁具有良好的技术特点适宜性,使用方便且便于存储;可及性方面,丙戊酸镁缓释片已被纳入国家医保目录,覆盖范围广,且可负担性较高。结论:丙戊酸镁缓释片作为我国自主生产研发的药物,在有效性、安全性和经济性方面具有显著优势,药品作用机制具有创新性,适宜性、可获得性及可负担性均较好。

北京市药品临床综合评价项目质量控制指南

随着北京市各医疗机构药品临床综合评价工作的开展,亟需建立一套规范的、实用性强的药品临床综合评价质量控制体系。本指南从实际操作出发,梳理评价工作中可能导致研究不规范的环节和问题,总结相关经验,完善评价项目质量管理体系。从评价人员资质、项目设计和实施(主题遴选与备案、方案论证和实施、数据质量和安全)、结果转化(备案与中心评级)3个方面,提出药品临床综合评价项目的质量控制方法,以提高北京市药品临床综合评价工作的效率及质量,确保评价标准化、规范化实施。

应用层次分析模型构建药品临床综合评价指标体系与量化分级

目的构建我国药品临床综合评价指标体系与量化分级,为科学开展药品临床综合评价提供参考依据。方法应用层次分析模型建立药品临床综合评价指标体系,通过对专家咨询和模型运算确定评价指标的权重与各指标的量化分级。结果应用层次分析模型对专家咨询结果进行整合,得到了包括有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性和创新性6个一级指标及指南推荐地位、特殊人群用药、药品疗程费用等23个二级指标的药品临床综合评价指标体系,并通过判断矩阵法确定了各级指标的权重。结论本研究应用层次分析模型构建了我国药品临床综合评价指标体系与量化分级,可为综合分析决策提供方法参考,从而使药品临床综合评价更完整、科学。

药品临床综合评价技术方法的质量控制

我国药品临床综合评价工作目前还存在诸如评价内容设计不科学、评价方法和组织流程欠规范、评价结果无法满足决策需求等问题,亟须对药品临床综合评价项目的全过程进行质量控制。本文从技术角度出发,从评价内容与设计(给出主题遴选流程和方案设计的质量控制要点)、评价方法(探讨2种常用评价方法——文献证据法和真实世界研究的质量控制要素)、结果应用转化(从评价结果综合分析、评价结果转化与决策两方面给出质量控制的建议)3个环节探讨药品临床综合评价的质量控制方法,拟促进该项工作的质量提升。

药品临床综合评价体系建设研究

目的综述药品临床综合评价体系建设的研究进展,探讨适合我国国情的药品临床综合评价体系,为我国药品临床综合评价工作的开展提供参考。方法检索国内外关于药品综合评价体系建设的相关文献,梳理有关药品综合评价体系建设流程的最新进展。结果英国和美国等国家的药品评价主要是以药品目录的制定和决策为目的,体系建设已有一定基础,药品遴选方式、评价指标和审校方法相对规范;我国基于医院药品遴选为目的的评价工作正在逐渐开展和完善,但评价体系的建设仍处在探索阶段。结论药品综合评价体系的建设可包括几个方面,如建设专业的评价主体、规范的评价流程、适宜的评价指标体系、科学的评价方法、严格的审校体系等。

西北五省区调节血脂类药品临床综合评价研究

目的探索调节血脂类药品临床综合评价的标准化评价流程,并对不同作用机制的调节血脂类药品进行临床综合评价的快速评估,为医疗机构的药品目录遴选和合理用药提供依据。方法参照药品临床综合评价管理指南等指南和共识,采用文献研究法、专家访谈法、德尔菲专家咨询法等,围绕技术评价和政策评价两条主线,构建多维度、多准则的调节血脂类药品临床综合评价指标体系及量化评分表;依托西北五省区21家三级甲等医疗机构,对13个不同作用机制的调节血脂类药品进行评分,形成综合评价结果。结果构建了西北五省区调节血脂类药品临床综合评价指标体系及相应的快速评价量化评分表,其中技术性评价部分包括一级指标6个,二级指标13个,三级指标34个,共计110分;政策评价部分包括一级指标4个,二级指标6个,共计40分(部分药品总分为30分);总分为150分(或140分)。评分结果显示,得分最高的为阿托伐他汀,其次为瑞舒伐他汀和辛伐他汀。结论他汀类调节血脂药物仍为血脂异常患者药物治疗的基石。本研究所构建的快速评价量化评分表全面系统、可操作性强,评价流程可为探索药品临床综合评价的标准化路径及质量控制机制提供经验参考。

抗肺癌药品临床综合评价指标体系的构建及实证研究

目的构建抗肺癌药品临床综合评价指标体系,为药品遴选和临床合理用药提供依据。方法遵循《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》相关规定,通过文献分析法初步拟定评价指标体系框架及指标预选池,基于德尔菲法对评价指标进行筛选和修改,运用专家直接打分法及相关计算得到各个指标的权重,从而制定抗肺癌药品临床综合评价指标体系;参考《中国医疗机构药品评价与遴选快速指南》制定抗肺癌药品临床综合评价指标评分细则。使用所建临床综合评价指标体系和评分细则对抗肺癌药品帕博利珠单抗开展实证评价。结果所构建的抗肺癌药品临床综合评价指标体系包括6个一级指标、15个二级指标,其中一级指标的权重分别为安全性18、有效性38、经济性15、创新性9、适宜性10、可及性10。初步构建了抗肺癌药品临床综合评价指标评分细则。实证评价结果显示,帕博利珠单抗联合化疗方案的综合评分(61分)高于单纯化疗方案(56分),前者的有效性、创新性、适宜性均优于后者,而后者的安全性、经济性均优于前者。结论所构建的抗肺癌药品临床综合评价指标体系具有可推广落地性,可为临床合理用药提供参考依据。

氟比洛芬凝胶贴膏治疗膝骨关节炎的药品临床综合评价

目的对氟比洛芬凝胶贴膏治疗膝骨关节炎进行综合评价,为临床用药决策提供证据支持。方法系统检索PubMed、中国知网等中英文数据库,由2名研究者独立进行文献筛选、数据提取和质量评价。采用定性描述方法,从有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度对氟比洛芬凝胶贴膏治疗膝骨关节炎进行综合评价。结果检索到374篇文献,最终共纳入2项随机对照试验研究和1项药物经济学研究。有效性方面,与吲哚美辛巴布膏相比,氟比洛芬凝胶贴膏显著改善了患者的疼痛视觉模拟量表(VAS)评分(P<0.01),但在关节僵硬评分及关节功能障碍评分方面差异均无统计学意义(均P>0.05);与洛索洛芬钠凝胶贴膏相比,氟比洛芬凝胶贴膏可显著改善患者VAS评分和西安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数评分。安全性方面,氟比洛芬凝胶贴膏患者皮肤红肿、斑疹、疼痛等局部不良反应发生率均显著低于洛索洛芬钠凝胶贴膏,贴敷束缚感优于吲哚美辛巴布膏(均P<0.05)。经济性方面,与吲哚美辛巴布膏相比,氟比洛芬凝胶贴膏增量成本效用比为-139041.10元/质量调整生命年,具有经济学优势。3种药物的日治疗费用分别为氟比洛芬凝胶贴膏19.10元,吲哚美辛巴布膏11.31~22.62元、洛索洛芬钠凝胶贴膏24.25元。氟比洛芬凝胶贴膏在剂型方面有所创新,使用方便,气味小,不污染衣物,束缚感低,从而提高了患者的依从性;目前已被纳入医保目录,覆盖医院范围广,可及性良好。结论氟比洛芬凝胶贴膏可显著改善膝骨关节炎患者的疼痛,局部不良反应发生率低,具有经济学优势,且适宜性和可获得性良好。

药品临床综合评价思维在医院药品临时采购管理中的应用实践

目的探索构建药品临时采购的科学化管理新模式,为医疗机构提升合理用药水平提供参考。方法我院以临床诊疗需求和患者用药安全为导向,通过优化审评流程、创建审评团队、基于药品临床综合评价制定事前审核及事后跟踪评价标准,开展临时采购药品全程化管理实践,并通过临时采购申请数量、执行率、药品目录结构优化情况等指标评价实践效果。结果2021年1月我院开始实施药品临时采购科学化管理新模式,截至2022年12月,我院临床药师共审核药品临时采购申请111份,有效拦截不合理申请13份(11.71%),药品临时采购执行率整体下降了8.36%,提出药品目录结构优化建议5次;我院先后引进了卡瑞利珠单抗、索拉非尼、白消安等24种药品。管理模式优化后,药品临时采购申请次数由2019年的133次和2020年的138次,减少到2021年的66次和2022年的45次,降幅达一半以上。结论该模式有助于优化医疗机构药品目录,提升合理用药水平,保障患者用药安全,充分体现了临床药师在医疗机构药事管理与合理用药中的专业价值。

注射用七叶皂苷钠的药品临床综合评价

目的:从有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度对注射用七叶皂苷钠进行药品综合评价。方法:系统检索PubMed、the Cochrane Library、Embase、中国生物医学文献数据库、中国知网、万方数据库和WebCRD等数据库,通过快速卫生技术评估(HTA)的方法,对注射用七叶皂苷钠的有效性、安全性和经济性进行分析。检索国家药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评中心等专业网站以及各国药典、药品说明书,对注射用七叶皂苷钠的创新型、适宜性和可及性进行分析。结果:(1)有效性与安全性方面,研究人群包括脑出血致脑水肿、脑缺血致脑水肿、手术致肿胀和创伤致肿胀;研究方案为注射用七叶皂苷钠对比甘露醇、注射用七叶皂苷钠对比其他阳性药物和注射用七叶皂苷钠对比空白对照,注射用七叶皂苷钠联合甘露醇对比甘露醇、注射用七叶皂苷钠联合依达拉奉对比依达拉奉、注射用七叶皂苷钠联合依达拉奉对比注射用七叶皂苷钠和注射用七叶皂苷钠联合依达拉奉对比空白对照,研究组与对照组均予以常规治疗。结果显示,注射用七叶皂苷钠单药或与甘露醇等阳性药物联合应用能显著提高治疗有效率、降低药品不良反应发生率。(2)经济学方面,注射用七叶皂苷钠联合甘露醇在创伤致肿胀人群中的应用具有最佳的增量成本-效果比,在脑梗死患者中使用的增量成本-效果比仅次于低分子肝素钠。注射用七叶皂苷钠属于医保乙类药品,存在报销限制。(3)创新性方面,注射用七叶皂苷钠在分析检测方法和制备方法上具有2项专利。(4)适宜性方面,注射用七叶皂苷钠的质量标准为国家标准,注射剂型对药品的使用适宜性具有一定影响。(5)可及性方面,注射用七叶皂苷钠的注册生产企业所在地涉及11个省、直辖市,供应可及性良好。结论:注射用七叶皂苷钠在出血性脑卒中致脑水肿、缺血性脑卒中致脑水肿、手术致肿胀和创伤体肿胀患者中应用,具有较好的临床效果和安全性;单药应用于缺血性脑卒中致脑水肿和创伤致肿胀患者的经济性居中;尚无针对该药在手术致肿胀患者中应用的经济学研究。

注射用甘氨双唑钠的药品临床综合评价

目的:从有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度对注射用甘氨双唑钠进行药品综合评价。方法:系统检索Embase、PubMed、the Cochrane Library、中国知网、中国生物医学文献数据库、万方数据库和NIHR等数据库,通过快速卫生技术评估的方法对注射用甘氨双唑钠的有效性、安全性和经济性进行分析。检索国家药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评中心等专业网站,以及各国药典、药品说明书,对药品的创新型、适宜性和可及性进行分析。结果:临床研究的研究方案为放射治疗联合注射用甘氨双唑钠与单独放疗相比或同步放化疗联合注射用甘氨双唑钠与同步放化疗相比。(1)有效性方面,6项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠可显著提高食管癌放疗患者的近期疗效和1~3年生存率;4项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠可提高鼻咽癌放疗患者的近期和远期生存率;1项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠可提高食管癌同步放化疗患者的近期疗效;另1项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠可提高鼻咽癌同步放化疗患者的近期疗效,并减少放疗剂量。(2)安全性方面,注射用甘氨双唑钠已被纳入2020年版国家医保目录。6项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠不会增加食管癌放疗患者包括食管炎、白细胞减少、黏膜反应、骨髓移植在内的放疗相关不良反应;3项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠不会增加鼻咽癌放疗患者的放疗不良反应;2项研究结果显示,注射用甘氨双唑钠均不会增加食管癌和鼻咽癌同步放化疗患者的不良反应。(3)经济学方面,与单纯放疗相比,加用注射用甘氨双唑钠在食管癌和鼻咽癌人群中均具有经济性。(4)创新性方面,注射用甘氨双唑钠的合成工艺和甘氨双唑钠组合物的制备方法均已获得专利。(5)适宜性方面,注射用甘氨双唑钠质量可控,静脉给药使适宜性有所降低。(6)可及性方面,注射用甘氨双唑钠均为国产药品,注册生产企业供应范围较大。结论:在放疗或同步放化疗基础上加用注射用甘氨双唑钠作为增敏剂,对食管癌和头颈部恶性肿瘤患者具有较好的有效性及安全性。注射用甘氨双唑钠作为放疗增敏剂在食管癌和鼻咽癌人群中的使用具有经济性。

多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值,并以循证医学为基础,增加了决策的透明度和科学性,提高了决策的质量,为解决罕见病药品临床综合评价难题提供了潜在解决方案。目前,多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段,缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》,旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性方法学指导。

中国医疗机构药品临床综合评价质量控制体系共识

目的构建一套科学、规范的适用于药品临床综合评价的质量控制体系,确保医疗机构药品临床综合评价的规范开展和结果转化应用等工作顺利实施。方法运用德尔菲专家咨询法征求专家意见,并对意见进行整理、归纳、统计、反馈、修订,确立药品临床综合评价质量控制体系。结果构建了药品临床综合评价的三级质量控制主体及其职责,并建立了质量控制体系制度、标准操作规程、进度质量核查、问题反馈流程等系列质量控制核查文件,充分发挥了各级质控主体对评价项目全过程监督和质量控制的作用,确保了药品临床综合评价项目的标准、规范、科学化、同质化实施的运行。结论构建了一套科学、规范的适用于药品临床综合评价的质量控制体系,使药品临床综合评价工作的质量得到了持续的改进和提高。

儿童药品临床综合评价主题的遴选方法初探

目的:探索儿童药品临床综合评价主题遴选的路径和方法,为国家出台相关技术指南提供参考。方法:采用系统文献综述,总结国际卫生技术评估主题遴选经验。通过专家咨询,总结提炼主题遴选方法框架。联合6家试点医疗机构开展试点验证。结果:通过对17个卫生技术评估机构主题遴选经验总结,提出儿童药品临床综合评价主题遴选德的5大步骤即确定重点领域、收集主题、制定遴选标准、初步设计和证据收集,主题优先排序和决策。指导6家试点医疗机构完成6大重点疾病领域的主题遴选。结论:本研究提出的儿童药品临床综合评价主体遴选方法具有较好的科学性和操作性,但需在实践中不断完善。

药品临床综合评价方法的应用现状

目的:了解我国药品临床综合评价方法的应用现状,为开展药品临床综合评价研究提供参考。方法:对我国药品临床综合评价维度和评价方法进行综述。结果与结论:药品临床综合评价是围绕药品安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性等6个维度开展的全面的综合评价。目前,药品临床综合评价方法大体可分为证据收集和综合分析决策两方面,证据收集可采用文献分析、问卷调研、真实世界数据分析等方法,综合分析决策可采用德尔菲法、层次分析法、多准则决策分析法等分析方法。在证据收集层面,有效性、安全性及经济性评价建议采用文献分析和真实世界数据分析,创新性、适宜性和可及性评价建议采用问卷调研。在综合决策分析层面,应根据实际情况选用合适的分析方法,如专家数量足够时可采用德尔菲法,对同类别临床药品开展不同品种间的比较评价时可采用层次分析法进行直观比较。

SWARA方法在药品临床综合评价中的应用现状

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具,其要求评价主体采用多种评价方法和工具对药品开展多维度、多层次证据的综合评判。多准则决策分析(MCDA)是药品临床综合评价的重要方法,包括权重赋值和综合评价。逐步加权评估比率分析法(SWARA)是MCDA的一种权重赋值方法,较其他方法可更简洁、准确地确定指标权重。本文对SWARA的方法进行介绍,并系统综述了SWARA在药品临床综合评价中的应用现状。结果显示,目前,SWARA已应用于多个研究领域。在医药学领域内,研究者利用SWARA建立MCDA模型,通过咨询专家团队意见,计算出每个药物评价准则的具体权重值。SWARA的优势在于其按照相应步骤,通过征询专家意见或判断,为药物评价准则的权重提供了一个全新的赋值方式,以解决医疗领域中的MCDA问题;但其在解决复杂决策问题时具有一定的主观性和不确定性,也可能存在评价准则筛选不充分、覆盖主题不全面等问题,应用时需加以注意。