国家中医药产业政策评价研究--基于PMC指数模型

中医药作为我国的传统医药产业,拥有不可替代的重要地位和独特作用。通过对中医药产业政策的分级评估,旨在深入挖掘政策核心内容与薄弱部分,在对政策评价分析的同时,提出合理建议,以期为今后中医药产业的发展提供更多的创新思路。本文基于文本挖掘与统计分析方法、通过构建PMC模型对2016〜2021年4月我国具有代表性的19项中医药产业政策内容进行量化评价。19项政策组合中有16项政策为优秀型政策,3项为良好型政策。通过政策P16与P2对比,P16着眼行业全局;P2更侧重中药物流基地的建设发展,具有领域针对性。建议良好型政策细化财政扶持、人才培养机制等措施,进一步加强政策保障力度。

美国医药产业创新政策环境研究及对中国的启示——基于阿法依泊汀研发的实证研究

本文在梳理美国医药产业创新政策环境的基础上,采用案例剖析法,以美国安进制药公司的阿法依泊汀(EPO)为实证研究对象,系统梳理EPO的发展历程,并深入探讨美国医药产业创新政策对关键环节的具体作用机制及实施效果。结果表明,安进公司在完善的医药创新政策环境下实现了EPO的完整创新。相比之下,中国应当积极构建完善的创新政策环境。同时,进一步加强知识产权保护力度,提高创新研发积极性;加强技术、知识产权资本化意识,为创新研发提供多元化融资渠道。

2021—2023年我国药物经济学评价研究述评

目的:总结近三年我国药物经济学评价研究现状及存在问题,提出相应建议。方法:以中国知网、万方等数据库为检索平台,检索药物经济学评价相关文献,并进行信息提取与统计分析。结果:近三年我国药物经济学评价研究集中在患者负担重、发病率高的慢性病领域,研究角度不明确、缺乏效果差异性检验、未进行敏感性分析等常见问题仍较突出,同时还存在本土化患者效用值缺乏、中成药价值未全面体现、多方案对比研究结论可靠性不足等问题。建议:搭建疾病效用数据库,根据疾病严重程度和药物创新程度细化阈值标准,构建符合中成药特色的评价体系,建立多方案药物经济模型,推动药物经济学评价高质量发展。

2018-2022年我国中药药物经济学研究文献的质量评价

目的评估2018-2022年我国中药药物经济学研究文献的质量,了解国内中药药物经济学研究的发展状况和问题,为今后中药药物经济学的规范化研究提供参考。方法系统检索国内外有关数据库,获取2018年1月1日-2022年11月21日我国公开发表的中药药物经济学研究文献,对文献的基本情况、研究概况、药物经济学评价方法与内容进行总结;使用CHEERS2022清单对文献质量进行评价,通过统计每篇文献具体条目的得分计算文献总得分,并将文献质量划分为优秀、良好、合格和不合格。结果共纳入71篇研究,包括60篇中文文献和11篇英文文献。53.52%的文献有基金支持;研究最多的中药剂型为注射剂(31.03%);仅有不到半数(46.48%)的文献报告了研究角度;以短期经济性评价为主(69.01%);中文研究以成本-效果分析为主(70.00%),英文研究以成本-效用分析为主(54.55%)。文献质量评价的平均得分为11.02分,其中2篇文献(2.82%)质量为良好,9篇文献(12.68%)质量为合格,大多数文献(84.51%)质量不合格。中文文献平均得分9.98分,英文文献平均得分16.73分,后者质量明显优于前者。结论目前中药药物经济学研究主要存在对照组干预措施的选择缺乏科学性、成本测算不规范、研究时限选取不合理、健康产出指标的证据质量有待提高、评价方法的选择有待完善、阈值的选择缺乏科学依据等问题。为支持高水平中药药物经济学研究的实施与开展,政策制定者需创造良好的政策环境并制定符合中医药特点的药物经济学评价指南,以促进评价结果的应用转化。

常州市第二批国家药品集中采购政策实施效果研究——基于双组间断时间序列分析

目的:我国于2019年12月开展了第二批国家药品集中采购工作,本研究旨在探讨第二批国家集采政策实施效果。方法:使用江苏常州医疗机构2019年1月—2021年3月间36万条药品采购数据,以25种国家集采品种和20种在临床使用中与国家集采品种有替代关系的品种为研究样本,采用描述性统计和双组间断时间序列,分析药品使用频度、采购金额、日均费用、价格指数、仿制药数量替代率及金额替代率6个指标的变化。结果:国家集采政策下集采品种使用频度上涨、日均费用下降、价格指数下降、采购金额下降、仿制药数量和金额替代率均明显提高,替代品种使用频度略有增长、日均费用、价格指数、采购金额略为下降、同时仿制药数量和金额替代率有所增长。但模型运行结果显示,国家集采政策对集采品种影响显著,对替代品种影响不显著。结论:建议推行国家集采政策过程中,应当加强用药监测和合理用药管理,并在考虑临床用药实际情况下将更多品种纳入集采范围,真正实现惠及民生的政策目标。

基于三阶段DEA的我国医药产业创新效率评价研究

目的:为提升我国医药产业创新效率、促进我国医药产业高质量发展提供参考。方法:运用三阶段数据包络分析法(DEA),以经济发展、政策支持、产业基础和创新基础等4个因素作为环境变量,从《中国统计年鉴》和《中国高技术产业统计年鉴》中选取2012-2016年以及2018年我国31个省(区、市)的投入、产出及环境等相关指标数据,探讨我国医药产业创新效率变化规律并给出相应建议。结果与结论:有18个省(区、市)的医药产业创新效率被高估,13个省(区、市)被低估。其中,福建、黑龙江、吉林、江西、云南、辽宁、重庆调整前的创新效率存在0~0.1的高估,陕西、海南、甘肃和山西存在0.1~0.3的高估,内蒙古、贵州、广西、新疆和宁夏存在0.3~0.5的高估;而安徽、湖南、上海、北京、河北、四川、天津和河南调整前的创新效率存在0.1~0.3的低估,湖北、江苏、浙江、山东和广东存在0.3~0.5的低估;西藏、青海和广东受环境因素较大,其中西藏、青海调整前的创新效率比调整后分别高估了0.603、0.538,而广东则低估了0.470。总体而言,我国东部地区和中部地区调整前的创新效率被低估,而东北地区和西部地区被高估;调整前创新效率由高到低排序依次为中部、西部、东部和东北地区,而调整后变为东部、中部、东北和西部地区。我国医药产业创新效率受环境影响较大,因此各地要注重对医药产业的政策支持,加强对医药产业的政策引导作用;完善产业链及配套措施,营造良好的创新氛围;促进各地创新资源的流动,加强地区间合作与交流,以提升我国医药产业的创新效率、促进医药产业的高质量发展。

药物经济学评价中非正式护理者时间成本的测量方法及应用研究

目的:为在药物经济学研究中正确估算非正式护理者时间成本、提高药物经济学评价水平提供参考。方法:以"Informal care""Timecost""Measurement method"等为检索词,计算机检索PubMed、Embase、Cochrane图书馆、Web of Science等数据库,检索时间均为建库起至2020年3月,现就非正式护理时间成本测算测量方法及应用的相关研究进行总结。结果与结论:共检索到相关文献1073篇,其中有效文献42篇。目前对于非正式护理时间成本的测量集中在慢性疾病上,包括痴呆、艾滋病、脑血管疾病、癌症、糖尿病等。非正式护理时间成本的测量面临两个挑战:第一个挑战是评估非正式护理在替代其他时间使用方面的影响,通常研究人员可以使用日记法和回忆法进行测量;第二个挑战是将花费在非正式护理上的时间转换为货币价值,常用的测量方法包括机会成本法、重置成本法和条件估值法。其中,机会成本法侧重于评估非正式护理人员由于花费时间提供非正式护理而放弃的福利;重置成本法通过接近市场替代品的市场价格来评估花费在非正式护理上的时间,即研究者根据如果不提供非正式护理,则需要雇用的付费护理服务的预计成本来评估各类非正式护理的时间成本;条件估值法则是一种基于调查、假设的间接方法,通过使用护理者支付意愿或接受意愿来确定与提供商品和服务相关的货币估价。机会成本法和重置成本法均未考虑非正式护理人员在当前时间使用方面的偏好;而条件估值法能够激发护理者的偏好并提供一个全面的评估,但通过条件估值法得出的非正式护理价值可能会向上倾斜。3种方法各有优劣,但其应用尚无统一标准,有必要进一步完善非正式护理时间成本测算标准,以促进其在药物经济学评价研究中的应用。

基于熵权TOPSIS法的我国各地区医药产业资源承载力研究

目的为提高我国医药产业资源承载力、保障医药产业健康持续发展提供参考。方法构建包含4个一级指标和17个二级指标的资源承载力评价体系,收集2013-2020年我国31个省(自治区、直辖市)(以下简称“省份”)的上述指标数据,运用熵权优劣解距离法计算各指标权重和各省份的贴近度。结果与结论4个一级指标的权重分别为0.1820(产业规模)、0.3495(创新资源)、0.2115(经济资源)和0.2571(发展基础),提示创新资源是影响我国医药产业资源承载力的主要因素,产业发展基础和经济资源次之,产业规模的影响最小。2013-2016、2018-2020年我国各省份医药产业平均贴近度按年计算分别为0.2596、0.2671、0.2536、0.2499、0.2505、0.2485、0.2520,提示我国医药产业资源承载力呈稳定发展的趋势,但总体发展水平较低。江苏、广东、山东、浙江、北京等省份的承载力贴近度排名靠前,甘肃、海南、青海、西藏、宁夏等省份的排名靠后,总体呈现出由东部沿海地区向西部内陆地区逐步递减的趋势。对于医药产业资源承载力排名靠前的省份,可在保持原有承载力的基础上,进一步深化发展;对于医药产业资源承载力位于中间的省份,增强发展潜力、完善产业基础是提高其医药产业资源承载力水平的主要方法;对于医药产业资源承载力排名靠后的省份,可考虑从自身独特优势出发,充分利用特色产业资源,形成特色产业基础,积极推动区域间合作,实施区域集群化发展,提高医药产业资源承载力。

基本药物目录中的抗菌药物在南京地区医疗机构中的可及性调查研究

目的:了解基本药物目录中的抗菌药物在南京地区医疗机构的可及性,为后续制订和完善相关药品政策提供依据。方法:以原研和仿制两种来源的药物为调查对象,采用世界卫生组织(WHO)/国际健康行动组织(HAI)共同制定的标准调查方法,选取基本药物目录(2018年版)和国际药品价格指南(2015年版)共同收录的35种抗菌药物,于2019年1-6月通过线上问卷的方式分别从可获得性(可提供该药品的机构占比)、药价水平[以中位价格比(MPR)计算]和可负担性(药品支出与非技术政府工人每日最低工资的比值)等3个维度对南京市13家二级及以上医疗机构进行调查,并提出药物政策制订建议。结果:原研药可获得性的中位数为0,区间范围为0~100%;仿制药的可获得性的中位数为30.80%,区间范围为0~100%。原研药价的MPR为5.54,区间范围为1.96~18.83;仿制药价的MPR为1.76,区间范围为0.16~7.66。原研药可负担性的中位数为8.68,区间范围为1.19~41.79;仿制药可负担性的中位数为0.52,区间范围为0.03~16.80。结论:与原研药相比,仿制药的可获得性更高;原研药的价格普遍很高,仿制药的价格大多较低;原研药总体可负担性较差,仿制药总体可负担性较好。基本药物的整体可及性尚有进一步提升的空间,当前保证原研药的可及性有助于满足临床治疗的需求。建议根据临床用药需求更新、调整基本药物目录,普及基本药物知识,并适度调整原研药价格,减轻患者用药负担。制订药物政策时需充分考虑地域因素和不同性质医疗机构的个性化使用需求。

医药供应链中牛鞭效应的研究:基于测量模型和企业实证分析

目的:证明医药供应链中存在牛鞭效应,分析其形成原因并提出有效地弱化医药供应链中牛鞭效应的可行性建议。方法:基于供应链管理理论,建立一条包括药品生产企业和零售企业的二级医药供应链以及牛鞭效应测量模型,全面分析零售企业发给生产企业的订单变化与其预测的市场需求变化之间的关系。结果与结论:牛鞭效应测量模型表明,医药供应链中存在牛鞭效应。医药供应链的结构特点,企业的相关决策以及供应链中不同企业缺乏协调是其形成的主要原因。通过简化医药供应链结构、加强企业间的合作以及建立第三方物流运送中心可以有效弱化医药供应链中的牛鞭效应,并进一步提高医药供应链效率。

基于全周期管理的中美日仿制药替代促进政策对比研究

目的:基于全周期管理理念,从仿制药研发注册、市场准入、临床使用和上市后再评价多个环节为我国仿制药替代促进政策的制定和完善提供建议。方法:采用文献研究法和对比分析法,对我国和美日的仿制药替代促进政策现状进行对比分析。结论:仿制药替代是涉及多个环节的系统工程,美国和日本通过在研发注册环节不断完善技术标准和数据指南,在市场准入环节合理定价和医保激励,在临床使用环节管理医师药师处方行为、加强宣传教育,在上市后再评价环节对仿制药进行再评价和替代效果评估,构建了全周期的仿制药替代促进政策体系,实现了仿制药替代目标。

效率边界分析对我国药物经济学评价方法的启示

目的:为我国药物经济学研究提供借鉴。方法:梳理介绍效率边界分析(EFA)操作过程中的关键步骤,结合案例演示,比较EFA与成本-效用分析(CUA)、成本-效果分析(CEA)的异同点,并结合我国实际提出EFA对我国药物经济学评价和相关决策的启示。结果与结论:EFA的研究框架大致可以分为成本测算、效益界定、模型建立、增量分析和敏感性分析等5个部分。效益指标是EFA中健康产出的测量指标,包括临床指标和综合指标两种类型,其中综合指标的应用更为广泛。构建效率边界时,一般以干预措施的效益为纵坐标、干预措施的成本为横坐标,以特定疾病领域内各备选干预措施的成本-效益坐标点构成成本-效益平面边界,研究者通过判断各备选干预措施与效率边界的相对位置来进行经济性评价。意愿支付阈值在数值上等于效率边界外延射线斜率的倒数。总体来讲,EFA与CUA、CEA相似,都需要明确成本和健康产出、模型分析、数据来源和不确定性分析等内容;但EFA在干预措施与对照选择、评价结果的表现形式、意愿支付阈值等方面与CUA、CEA不同。建议我国支付方可以考虑利用EFA推算特定疾病领域的意愿支付阈值以保证部分短缺药品的可及性;建立特定疾病医疗保险数据库,在规范数据质量的同时形成一定的评判标准;联用多种药物经济学评价方法以丰富申报资料,既保证干预方案的临床价值又保证其经济性。

药物经济学评价中Markov模型的周期内校正方法探讨

目的:为减少药物经济学研究中Markov模型的误差提供参考。方法:参考国外相关文献,解释Markov模型误差产生的原理,并介绍常用的半周期法、梯形法、Simpson’s 1/3法、Simpson’s 3/8法、生命表法及其在Excel、TreeAge软件中的实现方法。结果与结论:Markov模型因离散化过程而产生误差,使用周期内校正方法可校正这一误差。半周期法是最常用的校正方法,是通过增加第1周期一半的结果并减去最后1周期一半的结果进行校正;梯形法的校正是以区间首尾端点值的均值代表该区间,以直角梯形的面积作为累计的结果;Simpson’s 1/3法和Simpson’s 3/8法则在梯形法的基础上在区间中插值并以插值点所在的连续曲线代表整个曲线;寿命表法的校正中,生存人年数为该年龄组的组距与该年龄组和下一年龄组尚存人数的均值的乘积,生存人年数则为各年龄组生存总人年数的总和。在Excel中,可根据方法原理设置函数来实现校正;而在TreeAge软件中,可通过设置Init Rwd、Incr Rwd、Final Rwd的函数表达式来实现校正。在使用Markov模型进行药物经济学评价时,对于周期校正方法的选择,若从建模的易用性、适用情形的广泛性等角度出发,建议使用梯形法;从结果的精确性角度出发,则建议使用Simpson’s 1/3法,以提高Markov模型的准确度。

国家组织药品集中采购供应问题及对策研究

当前,国家组织药品集中采购在供应方面主要存在供应规格单一、中选企业“断供”、供应价格差异大等问题,对用药可及性和待遇公平性产生一定影响。建议在后续的政策推进过程中完善残缺规格药品的供应企业遴选及价格确定,提高中选企业持续供应能力,调整拟中选和选区规则,从而促进集采工作平稳有序推进。

《国家基本药物目录（2018年版）》中儿童用药的分析与思考

目的:为完善我国《国家基本药物目录》(NEML)中儿童用药、建立适合我国儿童的基本药物目录提供参考。方法:比较归纳NEML(2018年版)与《世界卫生组织儿童基本药物标准清单》(WHO EMLc)的目标人群、特殊符号、收录类别及品种、剂型及规格的异同,提出相关建议。结果与结论:WHO EMLc明确适用对象为12岁以下儿童,并详细规定了年龄及体质量,NEML则适用于各年龄人群(含儿童);WHO EMLc含4类特殊符号,分别为""(同类药物中有效性与安全性最佳的药物,与NEML的遴选原则匹配)、"a"(限定使用年龄或体质量,NEML中无)、"*"(特殊用药用量、专门强调的适应证以及不推荐使用年龄,并列出了可替代药品,NEML中无)、"[c]"(置于某药或某规格旁表明仅限儿童使用;置于补充清单旁表明用于儿童时需经专家诊断、监测设备、医疗护理,与NEML的"Δ"类似);我国NEML收录药品包括化学药品和生物制品、中成药、中药饮片三部分,其中化学药品和生物制品共计26类417个品种,与WHO EMLc相比,NEML无血液制品、新生儿特殊用药,就抗微生物药而言,WHO EMLc有严格的限定和分级,而由于我国儿童专用抗微生物药指南较少,故NEML抗微生物药在儿科的应用限定和分级仍存在一定难度。2个目录重合品种数为149种,重合率为35.2%;在药品剂型方面,WHO EMLc的剂型更加丰富和灵活,如包含NEML中未收录的刻痕片、可压碎片、肌内注射剂,且基本包含适宜儿童服用的口服溶液剂等;在药品规格方面,2个目录基本考虑了儿童小剂量服用的特殊需求,在一定程度上考虑了剂型和规格的互补性。笔者建议我国相关部门应借鉴WHO EMLc的成熟经验,在NEML中新增标注符号、扩宽药物剂型、实施抗微生物药分类管理,并适时推出中国版儿童基本药物目录,从而为进一步提升我国儿童基本药物的可及性、安全性打下坚实的基础。

粤港澳大湾区生物医药产业发展分析及建议

目的:为进一步促进粤港澳大湾区生物医药产业的高质量发展提供参考。方法:通过概括粤港澳大湾区生物医药行业的发展现状与发展环境,介绍国外先进生物医药产业园区建设经验,梳理粤港澳大湾区生物医药产业面临的问题和挑战,提出相应的对策与建议。结果与结论:粤港澳大湾区有多重政策支持,有利于生物医药产业发展;产业链条完整,生物产业规模优势日益呈现;创新成果丰硕,研发投入全国领先;医药制造业发达,医疗资源总量多;金融优势明显,制度创新有助于生物医药产业发展;国际化进程领先,利于持续促进对外合作。但与国外先进的生物医药产业园区相比,粤港澳大湾区在管理模式、服务模式“、产-学-研”合作方面还稍有不足,也面临着三地法律体系和行业规范有待进一步衔接、人才存在缺口、产业链不够完善、新药研发支持不足“、产-学-研”合作亟待加强、金融支持水平亟待提升等问题和挑战。据此,笔者建议要消除制度障碍,推动法律体系和行业规范的衔接;创新人才政策,持续吸引优秀研发人才入驻;引入龙头企业,完善产业链条;打通临床试验渠道,提升科研成果转化效率;强化“产-学-研”合作,推动生物医药创新能力提升;善用金融支持,助力生物医药产业企业迅速崛起,以推动粤港澳大湾区生物医药产业高质量发展。

江苏省国家谈判药品“双通道”管理政策比较研究

目的:通过系统梳理国家谈判药品“双通道”管理政策的实施背景、发展历程,以及江苏省与各地级市药品的遴选管理、定点医药机构遴选、医保支付方式,为国家完善“双通道”管理政策提供参考。方法:检索江苏省及13个地级市医疗保障局网站,比较有关“双通道”管理的政策文件和要求,应用ROSTCM6软件对江苏省各地级市“双通道”政策进行文本分析,并访谈关键知情人做进一步分析。结果:词频分析结果表明6个关键词出现频数超过100次,2个关键词出现频数低于10次;语义网络图表明,“双通道”政策核心要义为“医保”;各地区药品遴选数目、定点医药机构遴选标准和程序、支付待遇等管理存在差异。结论:“双通道”管理政策实施过程中存在地区间定点医药机构数量相差过大、定点医药机构监管措施尚未形成、各地级市医保支付待遇差异明显、管理差异影响部分患者异地结算等问题,建议合理设定定点医药机构,制定完善“双通道”定点零售药店动态管理机制,发挥普惠性商业保险的作用,完善异地结算管理政策。

我国2009-2018年儿童药物经济学研究文献质量评价

目的:为提高我国儿童药物经济学研究水平提供参考。方法:以"儿童""药物经济学""成本-效果""成本-效益""成本-效用""最小成本"等为关键词,检索中国知网、万方、维普、中国生物医学文献数据库中2009年1月-2018年12月发表的儿童药物经济学研究文献,采用儿童药物经济学质量评价问卷对纳入文献进行质量评价,分析现有文献存在的问题并提出建议。结果与结论:共纳入儿童药物经济学研究文献140篇。发文数量总体呈增长态势,期刊分布松散;第一作者以医疗机构为主,主要涉及呼吸系统疾病以及药物治疗等。其中,15篇研究文献注明了研究角度,109篇研究时限≤1年,6篇进行了敏感性分析,多采用成本-效果分析和决策分析模型。质量评价结果显示,纳入的140篇文献在经济评价、比较方案、目标人群、产出、分析、结论等维度得分较高(0.62~1.00分),时间范围和贴现维度得分一般(分别为0.49分和0.53分),但研究视角、成本和资源使用、增量分析、敏感性分析、利益冲突等维度得分较低(0.10~0.31分)。我国儿童药物经济学研究所存在的问题集中于研究视角选取、成本与临床数据收集测算、分析方法选用等方面。建议《中国药物经济学评价指南》补充儿童药物经济学方法学内容,以指导儿童药物经济学相关研究;同时,相关学者开展儿童药物经济学研究应从明确研究视角、规范成本识别测量方法、合理选择健康产出指标、正确运用分析方法等方面进一步提升其研究质量。

域外国家窄治疗指数药品的仿制药替代政策及其对我国的启示

为了保障窄治疗指数(narrow therapeutic index,NTI)药品仿制药替代的安全有效性,完善与优化我国的仿制药替代政策,通过检索国外文献数据库以及政府网站,梳理域外国家保障NTI药品仿制药替代安全有效性的代表性举措,涉及药物研发注册、仿制药临床替代和上市后监测等环节,在对比分析的基础上总结我国可以借鉴参考的做法。研究发现我国在NTI药品仿制药替代方面存在NTI药品的生物等效性研究对象不明确、NTI药品的仿制药替代决策依据合理性有待提升和上市后监测系统不完善等问题和挑战。建议制定NTI药品清单、充分发挥医师和药师在仿制药替代中的作用、依据用药风险高低调整NTI药品仿制药替代和完善仿制药替代不良反应事件报告系统等建议。

江苏省医保定点零售药店管理政策研究

目的:分析医保定点零售药店相关政策文本,梳理政策重点,为定点药店发展提供建议。方法:以江苏省为例,借助ROST CM6和Ucinet 6.0软件,对政策文本进行词频统计和语义网络分析,并梳理归纳定点药店三类管理模式的特点。结果:词频分析结果显示,8个关键词出现频数超过150次,药品类关键词出现频次最高;语义网络图表明,定点药店政策核心要义为“医保”“药品”;定点药店管理模式具有三种模式共融并行、依托省级处方流转平台、重视药学服务能力建设等特点。结论:明晰医保定点药店遴选规则,搭建定点药店持续运营新模式,高效承接处方流转,落实药学服务建设,实现医保定点零售药店更好持续发展。