中医药临床疗效评价中结局指标的选择与应用

论述中医药临床疗效评价中结局评价指标的选择和应用。总结了我国临床试验中结局指标选择的现状及与国外的差距,阐述了主要结局指标与次要结局指标的联系与区别,介绍了临床试验中结局指标的选择方法。指出只有选择对患者有直接影响的主要结局指标才能够证实干预措施的真正疗效,以实验室检验为主的生物学指标只是一种次要结局指标,只有在主要结局指标不可行、且次要结局指标被证实与主要结局指标具有因果关系的情况下才能够作为代替主要结局指标的替代指标使用;并提出了临床研究中亟需注意的三点事项:①应尽快引进与完善功能与生存质量评价;②寻找能发扬中医药优势的证候相关指标;③分清主要结局指标与次要结局指标的临床意义,严格进行结论的推导。

替代指标和中间指标及其在中医药疗效评价研究中应用价值的思考

论述了替代指标、中间指标的概念,其与主要结局指标之间的关系以及替代指标在临床疗效评价研究中的应用条件,同时讨论了在中医药疗效评价研究中如何选择替代指标和中间指标的问题。基于中医药整体性特点,使用单一替代指标难以全面而客观地反应中医药的疗效,合理地选择重要临床症状、若干症状的组合、病人的主观感觉、对于治疗的总体满意度等中间指标和生存质量,将有助于客观评价中医药干预措施的效能。

生存质量评测及其在中医药疗效评价中的应用

从生存质量的概念和特点、中医学的健康观与生存质量评价的内在联系,说明生存质量评测体现中医学的健康观,有利于突显中医药治疗的优势,在中医药疗效评价中有较广泛的可应用领域。认为随着生存质量评测在中医药疗效评价中应用的逐渐广泛和深入,越来越多的中医药治疗方法的有效性能够借助生存质量评测得到证实或进一步的肯定。

循征医学与中医药临床研究

介绍了循证医学的基本概念与特点 ,并系统分析了中医药学临床研究的特点及其与循证医学的内在联系 ,提出循证医学方法在中医药临床研究领域的应用的四个关键环节 :中医药治疗性文献的系统分析、证候的标准化与客观化、中医药的临床对照试验、建立综合的中医药疗效评价体系。并认为 :应用循征医学方法围绕上述领域开展中医药的临床研究 ,有可能对“中医药临床疗效的客观评价”这一具有挑战性的命题作出有价值的回答。

中医药治疗中风研究文献的质量评价

目的 :对中风的中医药临床治疗性文献进行科研设计质量的分析。方法 :按照临床流行病学 /DME原则 ,制订《中风中医药临床研究文献评价表》 ,经测试其重复性较好 (主要条目Kappa值为 0 .4 6～ 0 .4 8,中度一致 ) ;用其对 1992～ 1996年间的中风中医药临床治疗性文献进行评价。结果 :2 8.4 %的研究采用了随机对照方法 ,但随机的质量和可信度较差 ;盲法极少被采用 ;其他需要注意的问题还有组间基线均衡性的比较、结局指标的选择、发表性偏倚等方面。并对中风病结局指标的选择。

中医药疗效评价量表研制现状及分析

目的:了解目前国内中医药疗效评价量表研制现状和存在的不足。方法:采用文献分析法检索中国生物医学文献数据库、中国学术期刊网络出版总库(医药卫生科技)和重庆维普中文科技期刊数据库(医药卫生),纳入以研制中医药疗效评价量表为目的的文献,包括报告关于量表理论框架构建或条目筛选或考评的文献。结果:共有60篇文献(包含36个量表)符合纳入标准。各量表的首篇文献发表于2005～2011年,涉及心脑血管疾病、消化系统疾病、呼吸系统疾病等。纳入的36个量表中有13个(36.1%)研究定义了量表欲测量的概念;有30个(83.3%)量表报告了量表维度,其中最少为2个维度,最多为7个维度。在涉及量表条目筛选及(或)考评的32个研究中,量表条目数为10～52条。14个(43.8%)研究报告了量表填写方式,其中以由受访者自填方式为最多。24个(75%)量表文献描述了答案设置类型,以5级Likert尺度法为最多。10个(31.5%)研究描述了量表的计分方法。所有量表均无关于测量回忆跨度的描述。涉及考评的29个量表研究中,10个(34.4%)研究同时报告了量表的全量表和(或)分量表的Cronbachα系数、重测信度、结构效度及反应度。28个研究报告了全量表和(或)分量表的Cronbachα系数,其中15个量表同时报告了重测信度。27个研究评价了量表的结构效度,11个研究报告了内容效度,13个研究进行了区分效度的评价,16个研究评价了量表的反应度,16个研究评价了量表的可行性。结论:研究调查结果表明,尽管绝大多数研究者遵循量表研制的基本步骤进行量表研制,但在具体的实施过程中仍有不足之处,主要包括缺乏对量表测量概念的界定、对量表考评指标理解存在偏差、忽略量表填写方式及回忆跨度等描述。

中医药及中西医结合治疗乳腺癌研究文献的质量评价

目的对近二十年来有关乳腺癌中医药及中西医结合的治疗性文献进行系统性评价,了解研究质量的总体水平及中医药及中西医结合治疗乳腺癌的有效性。方法按照临床流行病学及循证医学的原则和方法,对1981-2001年CBMdisc与TCMLRS两库公开发表的、研究中医药及中西医结合治疗乳腺癌方面的临床文献进行质量评价。结果共对11篇中医药及中西医结合治疗乳腺癌的临床对照文献进行了质量评价。关于随机化的质量:11篇文献中,提到“随机”字样的文献(RCT)为8篇(有6篇考虑为随机的可信性不足);均没有提到随机分配方法的隐匿。关于盲法:11篇文献均未提及设盲。对不良事件或不良反应的报告与分析:82%的试验中未对不良反应进行观察;只有1篇报告未观察到不良事件及反应发生,1篇试验报告了不良反应的观察,但未说明用何种方法。结论从评价的文献质量来看,近二十年来国内期刊发表的有关乳腺癌中医药及中西医结合治疗性的文献,普遍处于低质量的水平,高质量的文献很少。中医药及中西医结合治疗乳腺癌的疗效尚待根据高质量的大样本随机对照临床试验的结果进一步证实。

中医药治疗子宫内膜异位症临床试验的文献评价

【目的】 对中医药治疗子宫内膜异位症的临床随机对照试验的科研设计质量进行系统评价。【方法】 按照临床流行病学/DME方法和循证医学的原则,采用《子宫内膜异位症中医药治疗文献评价表》收集文献信息,建立文献数据库,进行描述性分析和一致性检验。【结果】 采用了随机对照方法的研究文献占6.4％,但随机对照的质量欠佳;大部分研究缺乏诊疗标准或标准不一;盲法未被采用;无退出与失访病例的报道与分析;不良反应观察较少提及。【结论】 中医药治疗子宫内膜异位症的临床试验的设计和实施还存在很多不足。

中医药对高血压性中、大量脑出血患者血肿清除术后疗效的影响

为探讨中医药对高血压性中、大量脑出血患者血肿清除术后疗效的影响， 采用随机对照方法对８３ 例患者进行治疗观察， 其中治疗组４３ 例， 对照组４０ 例。治法： 治疗组在血肿清除术后， 按常规用量的半量使用脱水剂， 同时鼻饲中药通腑醒神胶囊和脑脉Ⅰ号或Ⅱ号胶囊， 静滴清开灵或川芎嗪； 对照组在血肿清除术后， 常规使用脱水剂及三磷酸腺苷（ＡＴＰ） 、辅酶Ａ。结果： 治疗组急性期病死率为１３．９％ ， 对照组为３７．５ ％ ， 两组比较差异有显著性（ Ｐ＝ ０ ．０００） ； 治疗后６ 个月存活患者疗效比较， 两组差异有显著性（ Ｐ＝０ ．００１） ； 在生活能力（ＡＤＬ） 方面， 两组治疗后２８ｄ 比较， 差异无显著性（ Ｐ＝ ０．０５） ， 治疗后６ 个月存活患者比较， 差异有显著性（ Ｐ＝ ０．００３） ， 说明治疗组疗效优于对照组。同时， 观察到有使用中药的治疗组患者的血液流变学及血脂均有较好的改善。从而推测中药可能有改善脑部血液循环， 促进受损脑组织恢复的作用。

对中医药领域开展循证医学研究的几点看法

近年来,随着循证医学在世界范围内的迅速发展,国内外学者对中医药学是否需要用循证医学的标准来评价,以及如何发展循证的中医药学进行了广泛而热烈地讨论。我们的观点是:中医药学需要循证医学;循证医学认可的证据并不仅仅是大样本的随机双盲对照试验和系统评价;中医药学的理论体系与临床诊疗有许多不同于现代医学的特点,需要针对这些特点进行方法学的创新性研究。本文根据作者近年来在中医药领域进行方法学培训与临床研究的经验,从完善临床试验流程、规范临床研究报告、系统评价当前的中医药临床研究、开展方法学研究、以及证据管理和资源优化整合等五个方面对如何在中医药领域进一步开展循证医学研究进行了讨论。

中医药临床疗效评价若干关键环节的思考

为探讨中医药临床疗效评价的方法,提出正确评价中医药临床疗效的两个关键环节是建立中医药干预措施有效性的科学假说和应用科学方法检验假说;强调中医药有效性科学假说的建立必须以包括辨证论治、整体调节在内的中医药理论和临床治疗基本特点为前提,而检验假说又必须应用包括临床流行病学、循证医学在内的现代临床研究方法学,其中尤其需要强调随机对照试验的重要性。

中医药领域病例—对照研究存在问题分析

病例—对照研究是病因学研究的重要手段。病例—对照研究在中医药学中的应用存在暴露因素和暴露的时间、程度及频率定义不清,缺乏明确的病例评判标准和对照的选择标准等问题,突出地体现在中医证候和体质研究、中药不良反应事件的报道、中医病因学研究等方面。为了解决出现的问题,提高中医药病例—对照研究的质量,现代医学中的研究报告规范如STROBE等观察性研究报告规范可为解决该类问题提供思路,为下一步制订中医药领域病例—对照研究技术规范奠定基础。

中医药临床疗效评价因果关联推断的探讨

简要介绍科学研究和临床医学研究中因果关联推断的一般准则,指出群体研究方法在临床研究因果关联推断中的重要作用,同时回顾了随机对照试验方法的发展历程,论述了随机对照试验的基本要求。作者认同国际上普遍接受的观点:较其它类型的研究设计,随机对照试验对推断干预措施与效应的因果关联,其真实性最强。作者强调中医药干预措施的有效性评价必须遵从因果关联推断的通用科学准则和方法。随机对照试验不仅适用于对西医药的疗效评价,对中医药临床疗效评价也具有同样的价值。

中医药数据挖掘中属性约简方法的应用探讨

探讨属性约简方法在中医药研究数据约简中的应用。论述了对中医药研究数据进行约简的必要性,提出在对数据挖掘中的属性约简方法深入研究的基础上,选择各类方法中有代表性的、理论和算法比较成熟的约简方法,结合具体中医药研究数据集,进行横向比较研究,提出符合中医数据类型特点的数据约简方法。

单病例随机对照试验在中医药临床研究中的应用与思考

本文介绍单病例随机对照试验的设计模式和应用条件。提出应用单病例随机对照设计方法进行中医药临床研究时应着重考虑的问题:盲法的实施、对照药的选择、洗脱期的确定、效应指标的选择及结论的外推。

国内中医药非劣效/等效性RCTs的质量评价

目的评价中医药非劣效/等效性随机对照试验(RCTs)的质量。方法检索中医药研究中采用非劣效/等效性试验设计的RCTs报告,参照CONSORT声明的扩展——非劣效/等效性随机对照试验报告清单的条目,对纳入的RCTs进行质量评价。结果共纳入中医药非劣效/等效性RCTs 13篇,发现此类试验在试验设计和统计分析方面存在一些问题,如:①阳性对照药物选择的依据不足;②未确定非劣效/等效性界值;③未进行样本含量估算,或未提供样本含量估算的依据;④未采用正确的非劣效/等效性检验方法,而是在显著性检验无统计学意义的情况下得出非劣效/等效性合格的结论,或只是简单的说明采用非劣效/等效性试验,而实际并未按照其方案执行。结论随着中药新药研发的深入,采用非劣效/等效性试验设计的临床研究逐步增多,这就要求研究者对非劣效/等效性试验的理论基础有更深入的认识,明确此类试验在设计和统计分析方面与传统优效性试验的不同。只有采用科学、合理的试验设计和正确的统计分析方法,才能得到可信的非劣效/等效性结论。

浅论中医药临床疗效多属性综合评价的思路和方法

临床疗效是中医药存在发展的根本,疗效评价也一直是中医药临床的核心问题,但是目前在构建中医药"真实世界"临床评价方面一直缺少相关的理论和方法,这也是目前中医药现代化、国际化的一大阻碍。探讨了在中医药临床领域开展综合评价的意义,阐述了综合评价的具体操作过程、关键环节,以及目前在中医药领域运用综合评价所面临的问题和对策,期望能为引领中医药临床评价走向"真实世界"提供一定的借鉴。

关于中医药临床研究联合用药设计相关问题的思考

从中医药临床研究方案优化角度,阐述使用联合用药常见的原因,归纳目前临床研究中联合用药设计亟需关注的若干关键问题,包括受试者基础治疗一致性,基础治疗方案应公认有效,且疗效要适当,研究药物作用评价要恰当。认为研究者应充分重视中医临床研究的特点,提高临床研究设计的严谨性和科学性,避免发生因采用联合用药设计而影响中医临床研究药物的评价。