多发性骨髓瘤对蛋白酶体抑制剂耐药机制及研究进展

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞恶性增殖为特点的淋巴细胞恶性肿瘤,其经典的临床四联征之一为骨痛,发病率约90%,疼痛部位多为胸腰椎^([1])、胸骨、肋骨等,严重时会发生病理性骨折,甚至需要手术治疗^([1])。在美国,MM诊断的中位年龄为69岁^([2]);在我国一项2014年的多中心研究表明,其诊断的中位年龄为59岁^([3])。

三氧化二砷联合维生素C为主化疗方案治疗老年复发/难治性多发性骨髓瘤33例

目的探讨三氧化二砷联合维生素C为基础的化疗方案治疗老年复发难治性多发性骨髓瘤(MM)的临床疗效及安全性。方法回顾性分析2012年6月-2016年5月收治33例应用三氧化二砷联合维生素C治疗复发/难治性MM,分析患者临床资料,疗效及不良反应。结果①Durie-Salmon(DS)分期中Ⅲ期患者占72.7%,修改的国际分期系统(R-ISS)Ⅲ期患者占34.8%,47.8%患者存在高危遗传学异常。②化疗患者总体缓解率(ORR)为63.7%,其中完全缓解率(CR)为6.1%,非常好的部分缓解率(VGPR)为18.2%,部分缓解率(PR)为39.4%,15.2%患者达到微小缓解(MR),临床获益率78.9%。R-ISS分期Ⅲ期患者ORR较低。③Kaplan-Meier法分析患者中位无进展生存(PFS)时间为11个月,中位达PR时间为2个月。单因素分析中,染色体核型异常、R-ISS分期Ⅲ期具有独立预后意义。④最常见不良反应是乏力、白细胞减少、胃肠道反应等。结论三氧化二砷联合维生素C为基础的化疗方案在老年复发/难治性MM患者中有效率较高,且总体耐受性良好。预后因素分析显示,在这一患者群体中染色体核型异常、R-ISS分期Ⅲ期是独立预后不良因素。

药代动力学指导治疗重型血友病A急性关节出血患者的疗效观察

目的:研究在药代动力学(PK)指导下的治疗方案对重型血友病A急性关节出血患者的疗效。方法:因1~2个关节发生急性出血而入院治疗的重型血友病A患者40例,以随机数字表法分为A、B组,每组20名。A组以输注凝血因子Ⅷ后个体化测定的PK参数为依据计算用药剂量及频率;B组以公斤体重为依据计算用药剂量及频率。在用药前、用药后3 d及7 d,对2组患者在关节肿痛程度、关节出血及血肿吸收(B超测定关节积液等级)等方面的情况进行评定。结果:治疗3 d时,A组患者的疼痛缓解优于B组(P<0.05);治疗7 d时,患者血肿吸收程度优于B组(P<0.05)。结论:对于重型血友病A急性关节出血患者,以药代动力学为指导的个体化方案的疗效优于以公斤体重为基础的经验性方案。