日韩医保支付标准调整方式对我国谈判药品简易续约规则的启示

目的 借鉴日本和韩国医保支付标准调整的实践经验,为我国简易续约规则的完善提供参考。方法 检索中国知网的相关文献、日本和韩国政府官网的相关政策文件等,从调整条件和调整公式两个方面归纳总结目前日韩调整医保支付标准的做法,并与我国现行简易续约规则进行对比,明晰我国简易续约规则可优化之处,提出政策建议。结果与结论 在调整方式上日韩与我国相似,对于超量药品根据超量情况计算药品降幅并实施调整;但具体的调整条件和调整公式又有所不同,日韩针对目前超量较大的药品采取线性降价的方式,而我国针对目前和预期均超量较大的药品采取梯度降价的方式。对比分析结果显示,我国已初步建立了符合国情和医保实际的简易续约规则,并采取了一些创新举措,包括考量药品目前与预期的超量情况和在调整公式中引入降幅减半机制;但同时也存在一定不足,如调整条件的指标设置较为单一、调整公式的梯度降价区间过于宽泛,未能充分体现“以量换价”的市场化机制。建议我国医保部门在简易续约时增加对药品基金支出大小的考量、细化调整公式的梯度降价区间、加大对特殊品类药品在新增适应证时的政策倾斜,进一步完善简易续约规则。

基于价值定价的多适应证药品医保支付国际经验及启示

目的:为完善我国多适应证药品基于价值定价的医保支付提供参考。方法:梳理多适应证药品价值定价的理论基础和实现流程,分析法国、德国、英国、意大利和瑞典的价值评估指标和基于价值定价的医保支付策略,为我国多适应证药品医保支付提出建议。结果与结论:价值定价的实现首先需要制定一个价值框架以定义、测量、整合价值,再通过建立模型将总价值转化为价格。各国多适应证药品根据价值定价的整体思路一致,但价值评估指标存在差异。英国和瑞典主要以药物经济学方法测得的质量调整生命年(QALYs)和增量成本-效果比(ICERs)为价值标准,法国、德国和意大利则更侧重于以药品的临床治疗价值和临床指标改善程度为标准。在多适应证药品的医保支付策略方面,法国采取的是基于预期使用量的单一加权法,德国采取的是基于价值和使用量的组合加权法,英国采取的是名义医保支付标准结合患者准入协议法,意大利采取的是名义医保支付标准结合管理准入协议法,瑞典则采用不同适应证不同商品名的独立支付法。我国可在借鉴上述多国经验的基础上,探索适应我国国情的多适应证药品的价值定价策略,综合借鉴和使用多种医保支付策略,完善患者及药品使用信息收集机制,为实施多适应证药品价值定价和医保支付策略提供信息支持。

基于医药企业社会责任视角探讨孤儿药研发

以金字塔社会责任模型和利益相关者社会责任观为理论基础,笔者将医药企业社会责任具体划分为基本社会责任和自发社会责任两个层次,着重从医药企业自发社会责任角度探讨我国孤儿药研发动力不足的原因,发现除了企业自身研发实力不足、研发与需求信息不对称等客观原因,还存在企业自发社会责任缺失的主观原因。就此笔者从医药企业和政府层面提出一些促进医药企业自发社会责任履行的对策。

健康状态负效用值测量结果合并方法及影响因素研究——以抗肿瘤药所致腹泻为例

目的探究健康状态负效用值测量结果的合并方法和影响因素。方法计算机检索中国知网和PubMed等6个中英文数据库,系统检索国内外抗肿瘤药致腹泻的负效用值测量文献,检索时限均为各数据库建库起至2021年7月。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价质量后,应用Stata 16.0进行Meta分析和回归分析。结果共纳入15篇文献。Meta分析结果显示,抗肿瘤药所致腹泻对健康效用的影响有统计学意义[MD=-0.26,95%CI(-0.30,-0.22),P<0.05]。亚组分析结果显示,负值类、非负值转负值类、合并基础状态的非负值转负值类数据的合并结果分别为MD=-0.14、95%CI(-0.19,-0.09),MD=-0.46、95%CI(-0.56,-0.36),MD=-0.12、95%CI(-0.20,-0.05)。Meta回归结果显示,发表年份、调查国家/地区、不良事件等级、基础状态设定、效用测量工具、效用报告类型及效用统计方法对腹泻负效用值测量结果的影响均有统计学意义(P<0.05)。结论在输入经济性评价模型参数时,学者应充分考虑治疗相关症状或并发症的负效用值;在进行负效用值研究或应用时,应区分效用报告类型,并重点关注调查国家或地区、患者症状或并发症的严重程度、基础状态是否设定等核心影响因素。

恶性肿瘤药物治疗相关不良事件健康状态负效用测量研究的系统评价

目的为我国开展健康状态负效用测量研究、计算药物经济学评价中的健康产出提供方法学参考。方法计算机检索中国知网、万方数据、维普网3个中文数据库和PubMed、WebofScience、the CochraneLibrary 3个英文数据库中有关恶性肿瘤药物治疗相关不良事件负效用测量的文献,检索时限均为各数据库建库起至2021年7月。由2名研究者独立筛选文献并提取资料后进行定性分析,采用改良后的英国国家卫生与临床优化研究所决策技术支持文件进行质量评估,总结健康状态负效用测量的实践情况和存在问题并提出建议。结果共纳入相关文献77篇。首篇文献发表于1991年,之后发表数量呈波动式上升。77篇文献共涉及120种不良事件,以效用研究(49篇,63.64%)为主,仅有3篇(3.90%)的调查国家/地区涉及中国。35篇文献(45.45%)未说明研究设计类型;48篇(62.34%)未说明健康状态开发方法;52篇(67.53%)未说明健康状态验证方法;46篇(59.74%)设定并说明了基础健康状态;20篇(25.97%)进行了健康状态排名;应用的效用测量工具主要为标准博弈法和欧洲五维健康量表(各23篇,各占29.87%);45篇(58.44%)的调研对象为患者人群;63篇(81.82%)未说明人群代表性检验;效用报告类型包括负值、非负值以及合并基础状态的非负值3种类型;45篇(58.44%)未说明效用统计方法。纳入研究的整体质量评价得分为0.683分。结论现有负效用测量包括基础研究设计、健康状态确定、效用测量调研和调研数据统计4个关键环节,相关研究存在中国人群数据缺乏、结果报告类型不一致、测量重点事项报告不完整等问题。建议今后应进一步规范负效用测量基本实施路径,制订健康状态效用值测量指南,加强多学科合作,以提高健康状态效用测量的研究质量。

健康状态效用值测量研究报告规范及对比研究

目的:比较研究国际上权威机构开发的健康状态效用值(HSUVs)测量研究报告规范,为我国开展HSUVs测量研究提供报告规范参考。方法:基于国内外文献,梳理4个HSUVs测量研究报告规范的发展历史及应用情况,对其适用范围和条目内容进行比较分析。结果:4个HSUVs测量研究报告规范的开发目的不同,适用范围不同,条目内容的侧重点也有所不同;HSUVs测量研究报告规范清单须包含5个方面16个条目。结论:在开展HSUVs测量研究时,应根据研究主题参考合适的规范,也可联合使用多种报告规范。

匹配调整间接比较应用的方法学要点和实践现状分析

目的为匹配调整间接比较(MAIC)的应用提供方法学指导。方法基于MAIC方法学文献明晰关键步骤和方法学要点,同时系统评价2016年1月至今非小细胞肺癌领域内MAIC应用文献,对比分析MAIC的实践现状和问题。结果MAIC包括数据来源和样本选择、匹配变量筛选、个体权重计算、匹配效度评估、相对疗效计算5个关键步骤。系统评价纳入的研究主要通过文献综述筛选数据来源;通过统计分析等科学方法筛选匹配变量;借助软件计算个体权重;通过报告有效样本量(ESS)评估匹配效度;通过Cox模型、Logistic模型等计算相对疗效;开展敏感性分析评估不同数据来源、匹配变量组合等造成的不确定性;报告规范性总体良好但各条目间差距较大。在MAIC与药物经济学研究的衔接方面,纳入研究多选择目标药品作为生存数据的拟合外推参照组;使用风险比(HR)拟合外推时会考虑等比例风险(PH)假设。结论目前MAIC研究在方法应用和报告规范方面存在一定欠缺,如未说明数据来源选择依据和匹配变量筛选依据、未报告权重分布、未考虑PH假设等,建议后续MAIC研究系统筛选数据来源,并对协变量分布评估、协变量状态评估、权重分布、不确定性测量等内容进行报告,计算HR时考虑PH假设。

外周T细胞淋巴瘤药物经济学评价的系统评价

目的:系统评价外周T细胞淋巴瘤(peripheral T-cell lymphoma, PTCL)药物经济学研究,总结分析其方法学要点及经济性评价结果,为今后PTCL相关干预措施开展药物经济学评价提供参考。方法:计算机检索PubMed, Web of Science, The Cochrane Library, CNKI,WanFang Data和VIP等数据库中关于PTCL的药物经济学研究,检索时限均为建库至2023年4月,由2名研究者独立筛选文献、提取关键信息并采用卫生经济学评价报告标准共识清单进行质量评价。结果:共纳入13项研究,质量评价均分为84.07%,整体质量较好。12项研究(92.3%)使用成本效用分析,11项研究(84.6%)采用分区生存模型模拟至终生,且模型构建时考虑了干细胞移植情况,纳入研究的生存数据多采用标准参数模型(92.3%)或混合治愈模型(15.4%)进行拟合外推,成本以直接医疗成本为主,6项研究(46.2%)额外考虑不良事件负效用。同时,12项研究(92.3%)结果显示新药干预措施相比于常规疗法具有经济性优势。结论:纳入研究在干细胞移植设定、间接比较方法使用以及生存曲线拟合外推方法使用等方面存在一定差异。

药物经济学评价中生存曲线的拟合外推方法和对比研究

目的:探讨生存曲线拟合外推的新方法,以应对标准参数模型无法捕捉复杂风险函数的问题,为我国抗肿瘤药物经济学评价中生存曲线的拟合外推提供方法学参考。方法:基于国内外文献总结治愈模型、混合模型、分段模型、限制性三次样条模型、界标模型5种方法的基本原理和应用案例。结果:通过对比分析,发现5种新方法都灵活运用6种参数分布、采用对生存时间或人群进行划分的方式来捕捉和拟合复杂的风险函数,为生存曲线的更优拟合提供了可能,但目前还存在模型选择和拟合结果的不确定性。结论:应深入研究以风险函数估计为基础的拟合外推理论,规范模型选择的路径方法,并验证模型选择的合理性,不断提高我国药物经济学评价中生存分析方面的证据质量。

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法治疗2种血液恶性肿瘤药物经济学的系统评价

目的:对已经发表的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤2种血液恶性肿瘤药物进行经济学系统评价,明晰其方法学要点及经济性评价结果,为未来相关药物经济学评价提供建议。方法:检索PubMed、中国知网等8个国内外数据库,检索时限从建库至2020年4月。由2名研究员独立筛选文献、提取资料并采用卫生经济研究质量评价工具(QHES)来评估文献质量,进行描述性分析。结果:共纳入8项研究。多数研究基于支付者角度采用模型法进行成本效用分析,成本测算以直接医疗成本为主。所有研究均采用外推法获得长期健康产出,并且使用敏感性分析验证基础分析的稳健性。纳入研究QHES平均得分93分,文献质量较高。结论:当前研究显示CAR-T治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤具有良好的潜在经济性,但仍需要长期随访数据去验证结论的确定性。未来研究建议谨慎选择对照方案、匹配研究视角与成本范围、基于人群或疾病特征获取健康效用以及关注长期随访数据以修正研究假设引起的不确定性。

ALK-TKIs治疗ALK阳性非小细胞肺癌药物经济学的系统评价

目的系统评价间变性淋巴瘤激酶(ALK)-酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗ALK阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的药物经济学。方法计算机检索PubMed、Web of Science、The Cochrane Library、CNKI、VIP和WanFang Data数据库,搜集有关ALK-TKIs治疗ALK阳性NSCLC的药物经济学研究,检索时限均为建库至2022年7月。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后,对纳入研究进行系统评价。结果共纳入20个药物经济学研究。其中18个为基于模型法的成本-效用分析,生存数据拟合外推方法涉及标准参数模型法和标准参数模型结合风险比调整法。10个研究考虑或纳入了不良事件负效用值,18个研究采用的成本类型均为直接医疗成本。纳入研究中45%为中国一线治疗情境,结果显示ALK-TKIs较化疗、二/三代ALKTKIs较克唑替尼不具有卫生经济性。仅1个研究为中国二线治疗情境,结果显示克唑替尼较化疗具有卫生经济性。结论目前ALK-TKIs治疗ALK阳性NSCLC药物经济学研究的评价结果因药物治疗阶段和国家情境不同而存在差异。