利妥昔单抗治疗儿童重症肌无力的效果及安全性

目的评价利妥昔单抗对儿童重症肌无力(MG)的疗效和安全性。方法病例系列研究,回顾性收集2013年6月至2023年6月北京大学第一医院儿童医学中心就诊的27例应用利妥昔单抗治疗的MG患儿病例资料,分析临床表现、实验室检查、治疗方案及转归资料。结果27例患儿中男5例、女22例,起病年龄为2.1(1.6,4.8)岁,范围为8月龄至11岁,临床分型包括20例(74%)眼肌型和7例(26%)全身型。17例(63%)患儿MG相关致病抗体阳性,抗AchR抗体17例,其中1例MuSK抗体也阳性。利妥昔单抗作为一线免疫抑制剂13例,作为二线免疫抑制剂13例,作为三线免疫抑制剂1例。患儿应用利妥昔单抗前应用过的免疫抑制剂包括环孢素8例、他克莫司3例、硫唑嘌呤1例、吗替麦考酚酯1例和环孢素+硫唑嘌呤1例。利妥昔单抗用药年龄2~15岁,用药时间至少6个月,随访时间12个月以上。所有患儿接受利妥昔单抗治疗后末次随访时均达到改善及以上水平,14例(52%)达到完全稳定缓解,7例(26%)达到药物缓解,1例(4%)达到微小状态,5例(18%)病情改善。利妥昔单抗治疗后27例患儿均可以减少免疫调节治疗、缩短糖皮质激素疗程,22例(81%)患儿已减停激素治疗。在14例应用其他免疫抑制剂疗效欠佳患儿中,利妥昔单抗治疗后完全缓解7例。最常见的不良反应为呼吸道感染[4例(15%)]。仅2例对利妥昔单抗有过敏反应,经对症治疗后好转。结论利妥昔单抗对儿童MG具有良好的疗效和耐受性。早期应用利妥昔单抗有助于改善预后并缩短糖皮质激素疗程。