他克莫司较其它免疫抑制剂在儿童难治性肾病综合征中疗效比较

儿童难治性肾病综合征(Refractory nephropathy syndrome, RNS)影响着数以万计的儿童,发病率因种族和地点而异。检索文献发现近年来对于该疾病的治疗是一个巨大挑战。RNS常导致的最终结局为进行性肾功能衰竭,并且在治疗中通常存在与毒性相关的并发症、死亡率和成本问题从而变得复杂。为努力改善RNS患儿预后,同时考虑持续缓解和减少不良反应的问题,以下几种免疫抑制剂,如霉酚酸酯(MMF)、环孢菌素(CsA)、他克莫司(TAC)、环磷酰胺(CTX)和利妥昔单抗(RTX)、左旋咪唑(LMS)等已单独或结合世界各地儿童肾脏专科疾病中的广泛差异使用,因此结果各不相同。其中TAC疗效尤为突出,虽然有不少文献将TAC与各类免疫抑制剂进行两两疗效对比,但没有综合性归纳,因此,本文将对TAC与其他免疫抑制剂在治疗儿童RNS上的疗效做一个综合性论述。

影响沙利度胺治疗输血依赖型地中海贫血的疗效及安全性的因素

沙利度胺作为HbF诱导剂在治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)上取得了临床疗效,但其便秘、嗜睡、皮疹和周围神经病变不良反应受到关注。目前认为影响沙利度胺治疗TDT疗效的因素有HbF比率、基因多态性(SNP)、转录因子等。沙利度胺治疗前后Hb差值与治疗前HbF比率正相关,多项研究认为基线HbF比率有望成为预测、评估疗效及指导预后的独立指标。同时沙利度胺治疗的安全性与其每日剂量及其使用总剂量相关,每日剂量低于50 mg的情况下不良反应的发生率较低。