儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜治疗与临床预后:单中心回顾性数据分析

目的 遗传性血栓性血小板减少性紫癜(congenital thrombotic thrombocytopenic purpura, cTTP)是一种罕见疾病,其中儿科患者病情更重,需要预防性替代治疗以避免远期不良预后。本研究旨在通过单中心数据分析,了解儿童cTTP治疗及临床预后的现状,为开展规范化诊治提供依据。方法 回顾性收集北京儿童医院2015年至2021年间确诊的cTTP的起病情况、治疗模式、发作频率等临床数据,通过随诊了解肾脏及神经系统并发症发生情况。结果 7例cTTP患儿(男1例、女6例)均婴幼儿起病(生后数小时至28月龄),ADAMTS13酶活性为零,且均为复合杂合突变,本研究中14个ADAMTS13突变类型中8个为首次报道。中位随访时间为5.2(0.6~6.9)年,末次随访中位年龄为7(3.3~14.5)岁。均应用新鲜冰冻血浆进行替代治疗:2例预防治疗患儿急性发作频率分别为0.7和1.4次/年,无并发症出现;5例按需治疗患儿平均急性发作频率为3.32(1.0~6.0)次/年,其中3例出现肾损伤并发症。结论 本研究表明ADAMTS13酶活性几乎完全缺乏而导致的婴幼儿期cTTP发病病情较重。为控制病情反复发作和预防肾、脑微血管损伤远期并发症发生,需尽早开展更有效的预防治疗。

热敷联合中频靶药导入治疗肾阳不足型糖尿病神经源性膀胱的疗效观察

目的观察热敷联合中频靶药导入治疗肾阳不足型糖尿病神经源性膀胱(DNB)的疗效。方法将符合入选标准的60例患者随机分为两组,对照组(30例)予基础治疗和口服甲钴胺片,观察组(30例)在对照组治疗基础上应用热敷联合中频靶药导入治疗,治疗时间1个月。治疗前后分别监测血糖、膀胱残余尿量,并评定临床症状体征、中医证候积分、生活质量评分,比较两组疗效。结果观察组总有效率83.3%,优于对照组53.3%(P<0.05);两组治疗后中医证候积分、膀胱残余尿量较治疗前均有改善(P<0.05),观察组改善程度优于对照组(P<0.01)。观察组干预后生活质量问卷评分、总评分均高于对照组(P<0.05)。结论热敷联合中频靶药导入能改善DNB患者的临床症状,提高患者的生活质量和治疗有效率,值得推广应用。

慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究

目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月—2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组)。评价两组疗效、安全性和药物经济学指标。结果共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×10^(9)/L。(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例。两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P>0.05)。(2)疗效:直接组的总体反应率为69%,完全反应率21%,无效率31%;序贯组分别为84%、26%和16%。直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41%,62%的患儿PLT水平维持在50×10^(9)/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58%,74%的患儿PLT维持在50×10^(9)/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×10^(9)/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异。(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10%),序贯组8例(42%),无统计学差异(P>0.05)。结论与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略。

升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症疗效——单中心数据分析

目的探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)的疗效。方法采用单中心、前瞻性队列研究方法,收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4~6轮大剂量地塞米松;阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗;阶梯Ⅲ:艾曲波帕。根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组,开始治疗1年为终点进行疗效评价。结果共纳入63例CITP患儿,中位随访时间30(12~42)个月,其中依从组33例,未依从组30例。治疗1年后,依从组总反应率(TRR)94%,未依从组为33%。阶梯Ⅰ使30%(TRR 13/43)患儿获得疗效;而序贯在免疫抑制治疗后的艾曲波帕单药治疗(阶梯Ⅲ)可以提高促血小板受体激动剂(TPO-RAs)疗效(TRR 82%,9/11例),高于不依从组中直接应用艾曲波帕病例TRR(75%,3/4例)。两组病例不良事件比较无差异(P>0.05)。结论升阶梯方案提高儿童CITP疗效。短疗程糖皮质激素反复冲击治疗可以使部分患儿获益;在未增加副作用的情况下,短疗程糖皮质激素无效病例从糖皮质激素、利妥昔单抗序贯到TPO-RAs的升阶梯治疗方式也提高了TPO-RAs的有效率。

重型血友病患儿治疗方式与颅内出血的关系

目的回顾性分析近10年我院门诊重型血友病患儿的治疗方案及其发生颅内出血(ICH)的临床资料,了解重型血友病患儿治疗方式与ICH的关系。方法 2014年4月1日收集并回顾性分析1993年1月1日-2012年12月31日出生的重型血友病患儿治疗方案和发生ICH的相关临床资料。结果共收血友病患儿病例197例,157例为血友病A,40例为血友病B。血友病A患儿中4.5%(7/157)以ICH为首发症状,8.2%(11/134)按需治疗患儿发生ICH,0%(0/16)预防治疗患儿出现ICH;血友病B患儿中10%(4/40)以ICH为首发症状,13%(4/32)的按需治疗患儿发生ICH,0%(0/4)的预防治疗患儿出现ICH。ICH近5年累积发生率为13.2%(26/197),42%(11/26)以ICH为首发症状,73%(19/26)的患儿发生ICH时年龄小于3岁,69%(18/26)的患儿发生ICH有明确外伤史。结论目前我院随诊的重型血友病患儿以ICH为首发症状约占40%,多发生于婴幼儿。预防治疗组患儿无ICH发生,提示及早诊断和积极开展预防治疗可以降低重型血友病患儿ICH的发生。

从“治未病”探讨2型糖尿病合并颈动脉粥样硬化的防治

[目的]从中医"治未病"思想方面综述了糖尿病患者颈动脉粥样硬化的防治,强调早期防治的重要性。[方法]检索近年来2型糖尿病患者颈动脉粥样硬化危险因素的相关研究,全面总结传统危险因素以及最新发现的危险因素。贯彻中医"治未病"思想,从"未病先防"和"既病防变"两大方面探讨糖尿病患者颈动脉粥样硬化的防治。[结果]对尚未发现颈动脉粥样硬化的糖尿病患者,早期对危险因素的控制,并及时给予干预,能预防糖尿病血管病变的发生与发展;对已有颈动脉粥样硬化的糖尿病患者,进行积极治疗,能降低脑卒中、心肌梗死等危重病的发生率。[结论]对2型糖尿病患者颈动脉粥样硬化的危险因素进行早期控制及干预,贯彻"未病先防"和"既病防变"的思想,能有效的减少糖尿病血管病变的发生与发展,提高患者的生活质量,但早期诊断的技术及指标有待更进一步的研究。

大剂量地塞米松冲击疗法及其在儿童免疫性血小板减少症中的应用

免疫性血小板减少症(immune thrombocy topenia,ITP)是一种儿童最常见的免疫介导的获得性出血性疾病。大部分患儿近期可获得完全缓解,且预后良好,但仍有少数患儿对常规治疗无效,面临出血风险,需二线治疗的干预。然而现有的二线治疗,因为疗效、副作用和费用等因素不便广泛推广。大剂量地塞米松(high-dose dexame-thasone,HDD)冲击疗法因其在成人方面应用效果佳,不良反应小,费用低等因素,已作为初诊ITP患者的一线治疗,目前正逐步引起儿科医生的重视。本文就HDD冲击疗法在儿童ITP的应用最新进展作一综述。

石斛及石斛复方对糖代谢效应研究

石斛具有滋阴清热、养胃生津作用,药理研究具有调节免疫、降低血糖、抑制肿瘤等作用。近年来多数学者对石斛及石斛复方对糖尿病的作用及机制进行研究,获得诸多成果,该文就目前石斛及石斛复方对糖代谢效应的研究现状进行综述。

治疗模式与血友病颅内出血综述

血友病作为一种遗传性出血性疾病,早在两个世纪前就被认识和逐步了解。血友病A和B分别是由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和Ⅸ（FⅨ）缺乏造成的。据血液中凝血因子的活性水平,血友病被分类为：重型（〈1%）,中间型（1%～5%）和轻型（5%～25%）。

DPP-4抑制剂治疗2型糖尿病临床前研究到临床应用的转化

转化医学是近几年来国际医学健康领域出现的新概念，掀起了医学研究的新浪潮。其主要目的就是要打破基础医学与药物研发，临床及公共卫生之间的固有屏障，在其间建立起直接关联；从实验室到临床，把基础研究获得的知识成果快速转化为临床和公共卫生方面的防治新方法。转化医学致力于弥补基础实验研发与临床和公共卫生应用之间的鸿沟，为开发新药品，

高分子电介质的燃烧和阻燃机理

一、引言目前大量生产和使用的高分子电介质都容易燃烧,并且具有在燃烧时发热量大,火焰传播速度快以及释出大量的烟或刺激性、腐蚀性、毒害性气体等特点。这些都将给电机电器设备和电线电缆的使用带来很大的危害。因此,欲使电气设备不发生火灾,就要求作为绝缘的高分子电介质具有阻燃性。也就是说,应使易燃的高分子电介质变得难燃,使难燃的高分子电介质变得更难燃,并使其具有着火后能自己熄灭的特性。

保理业务——银行业务开拓的新天地

“爱立信倒戈事件”引发了中资商业银行与外资商业银行争抢保理市场之战。但我国保理业务还处于发展阶段,业务量低、开展的区域有限。为使其成为商业银行一个新的利润增长点,银行必须从国内保理入手,抓住国内的优质客户,争取开展国际保理业务,同时要加强风险管理。

浅谈商业银行客户经理制

客户经理制作为商业银行经营方式改革的一项重大举措，在国内多家商业银行广泛推行，客户经理制度有其存在的必要性，同时，在实施过程中，也存在了一些配套措施不到位的情况，还需进一步改进。

承担社会责任，发现营销机会

对抗击'非典'时期企业的捐赠行动从管理学和市场营销理论的角度进行分析,可以看出,企业应主动承担起相应的社会责任,并从危机发现营销机会,提升企业形象.

农村信用社的市场定位与营销策略

在注意力经济时代 ,客户的注意力变得相对稀缺 ,各家金融机构都在想尽办法去争夺客户的注意力。农村信用社只有做好市场定位 ,树立差异化优势 。

社会责任与企业的营销机会

对抗击“非典”时期企业的捐赠行动从管理学和市场营销理论的角度进行分析,可以看出,企业应主动承担起相应的社会责任,并从危机中找到营销机会,提升企业形象。

儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜的研究进展

儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)是一种少见但严重时可致命的血栓性微血管病,其病因机制为ADAMTS13基因突变所导致的该酶持续严重缺乏,从而造成微血管病性溶血性贫血、血小板减少、神经及精神症状、发热和肾脏受累等。相较于成人,儿童hTTP发病更早,更易出现脑、肾等远期并发症,对预防性替代治疗需求更迫切。本文就儿童hTTP的研究进展进行综述。

滋肾清利通络法配合治疗早期糖尿病肾病26例临床观察

糖尿病肾病（diabetic nephropathy,DN）是糖尿病慢性血管并发症之一,它已成为西方国家引起终末期肾衰的首位病因。在我国,DN发病率呈逐年增加的趋势,严重影响糖尿病患者的生活质量。近年来,笔者运用滋肾清利、活血通络法配合治疗DN患者26例,疗效显著,现报告如下。

Kallmann综合征伴前列腺缺如一例并文献复习

Kallmann综合征(kallmann syndrome,KS)是一种罕见的遗传性疾病,首次描述于1856年,后来由卡尔曼在1944年进行研究。主要表现为嗅觉-生殖器发育不良,与嗅球发育不全和性腺功能减退有关[1]。男女发病率比例为5∶1,男性为1∶8000,女性为1∶40000[2]。KS发病率低,临床上较少见,KS伴前列腺缺如临床更是罕见报道。笔者在浙江大学医学院附属第二医院进修期间于2021年11月23日收治1例KS伴前列腺缺如患者,现结合相关文献对其临床资料进行回顾性分析,报道如下。

凡纳滨对虾铁蛋白基因的克隆与表达

以凡纳滨对虾为研究对象,通过RT-PCR技术扩增出铁蛋白(Ferritin)基因,经特定的酶切(Not1,Sma1)后插入到表达质粒pGEX-4T-2上构建表达载体,重组质粒转化大肠杆菌.经菌落PCR和质粒双酶切鉴定确认,证实成功地构建了对虾铁蛋白基因的原核表达载体.再对重组菌用IPTG诱导表达,采用Glutathione Sepharose 4B亲和层析得到目的蛋白用于制备抗体,为研究铁蛋白在对虾抗病毒免疫中的作用奠定基础.