获得性骨髓衰竭患者生活质量评估的研究新进展

近年来有关各类疾病患者生活质量(QOL)评估的研究越来越多,但是仅从临床医师角度对患者健康状况进行评估通常不准确,尚需重视患者报告结局(PRO)。常见获得性骨髓衰竭性疾病(aBMF),如再生障碍性贫血(AA)、骨髓增生异常综合征(MDS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的发病机制及临床表现具有相似性,但是有关此类疾病患者QOL评估的研究较少。为了解该类疾病患者的QOL及其影响因素,笔者拟就目前aBMF患者QOL评估的相关研究现状进行综合性阐述,旨在为临床工作中针对aBMF患者的疗效评估提供新的参考依据。

γδT细胞大颗粒淋巴细胞白血病17例临床及实验室表现

目的比较γδT细胞大颗粒淋巴细胞白血病(γδT-LGLL)与αβT细胞大颗粒淋巴细胞白血病(αβT-LGLL)的临床及实验室特征。方法回顾性分析中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心2009年1月至2019年1月17例γδT-LGLL患者的临床及实验室结果,与同时期91例αβT-LGLL患者进行对比。结果17例γδT-LGLL患者中位年龄54(25~73)岁,10例就诊原因为贫血。γδT-LGLL与αβT-LGLL一致,脾大(41%和44%)较为常见,肝大(12%和5%)及淋巴结肿大(6%和8%)较为少见;两者均有较高的抗核抗体阳性率(59%和45%),较低的风湿因子阳性率(6%和10%);两者中性粒细胞绝对值、淋巴细胞绝对值、HGB及PLT差异均无统计学意义(P值均>0.05)。γδT-LGLL患者的典型免疫分型为CD3+/CD4?/CD8?/CD57+/TCRγδ+,CD4?/CD8?双阴性表型显著多于αβT-LGLL患者(P<0.001)。17例γδT-LGLL患者有1例口服泼尼松治疗,3例口服环孢素A治疗,13例口服环孢素A联合泼尼松治疗,治疗4个月后2例获得完全缓解,4例获得部分缓解,总体有效率为35%。结论γδT-LGLL是一种少见的成熟T淋巴细胞增殖性疾病,其临床及实验室表现与αβT-LGLL相比除CD4?/CD8?双阴性表型外均无显著差异。环孢素A可作为γδT-LGLL的首选治疗药物。

铁代谢红系调节因子在不同类型红系造血异常疾病中的表达

目的研究Erythroferrone(ERFE)等铁代谢红系调节因子(iron-regulatory erythroid factor)在不同类型红系造血异常疾病中的表达情况。方法采用ELISA方法检测2016年1月至2019年11月共47例真性红细胞增多症(PV)、纯红细胞再生障碍(PRCA)、自身免疫性溶血性贫血(AIHA)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者血浆ERFE、生长分化因子15(GDF15)、生长分化因子11(GDF11)和扭转原肠胚形成同系物(TWSG1)的表达,分析铁代谢调节因子与红系造血异常类型及旺盛程度(以骨髓有核红细胞比例反映)的适配性。结果血浆GDF15表达水平在PV、PRCA、AIHA、MDS各组依次为266.01(112.40,452.37)、110.63(81.41,220.42)、52.11(32.61,171.66)、276.53(132.16,525.70)ng/L,均显著高于正常对照组的37.45(19.65,57.72)ng/L(P值均<0.01)。不同类型红系造血异常患者血浆TWSG1表达水平与正常对照组比较差异均无统计学意义(P值均>0.05)。血浆GDF11表达水平仅在PV组患者中明显高于正常对照组[74.75(10.95,121.32)ng/L对36.90(3.38,98.34)ng/L,P<0.01],而PRCA、AIHA、MDS 3组患者与正常对照组比较差异无统计学意义(P>0.05)。PV组血浆ERFE水平为129.63(47.02, 170.03)ng/L,AIHA组血浆ERFE水平最高为121.76(68.12,343.11)ng/L,二者均明显高于正常对照组的43.23(35.18,65.41)ng/L(P值均<0.01);PRCA组、MDS组血浆ERFE水平分别为48.92(44.59,84.83)、40.47(26.97,72.87)ng/L,与正常对照组比较差异无统计学意义(P值均>0.05)。骨髓有核红细胞比例与ERFE(r=0.458,P=0.001)呈正相关,而与GDF15(r=-0.163,P=0.274)、GDF11(r=0.120,P=0.421)、TWSG1(r=-0.166,P=0.269)无明显相关性。结论铁代谢红系调节因子在不同红系造血异常疾病的表达谱不尽一致,ERFE与红系造血旺盛程度相关度最高。

铁缺乏症患者缺铁程度对口服铁剂吸收的影响

目的研究铁缺乏症患者缺铁程度对口服铁剂吸收的影响。方法纳入2018年7月至2020年6月于中国医学科学院血液病医院贫血中心门诊就诊并确诊铁缺乏症的非妊娠期女性患者37例,以13例健康查体女性为正常对照,分析缺铁性贫血(IDA)、缺铁性红细胞生成/储存铁不足(IDE/ID)患者及正常对照者Hepcidin水平并进行口服铁剂吸收试验(OIAT),比较服铁后2 h血清铁(C2)与基线血清铁(C0)差值。结果IDA、ID/IDE、正常对照组Hepcidin中位数分别为4.9(2.17~32.86)、26.98(11.02~49.71)、69.89(42.23~138.96)μg/L(P<0.001),IDA组Hepcidin低于ID/IDE组(校正后P=0.005)和正常对照组(校正后P<0.001),但ID/IDE组与正常对照组差异无统计学意义(校正后P=0.220);OIAT IDA、ID/IDE及正常对照组C2-C0平均值分别为(35.30±21.68)、(37.90±14.06)、(23.57±10.14)μmol/L,差异无统计学意义(P=0.130)。多重线性回归分析显示C0、血清铁蛋白(SF)、可溶性转铁蛋白受体(sTFR)和HGB是铁缺乏症患者Hepcidin的独立影响因素,Hepcidin=-31.842-0.642*C0+2.239*SF+1.778*sTFR+0.365*HGB-0.274*网织红细胞血红蛋白含量(RET-HB)。未发现C2-C0的独立影响因素。结论铁缺乏程度影响口服铁剂吸收,胃肠功能正常者铁缺乏越重,口服铁剂吸收越多,ID/IDE较IDA铁吸收减缓。Hepcidin较OIAT更能区分不同铁缺乏程度的口服铁吸收。