泊沙康唑预防高危儿童肺部侵袭性真菌感染的效果与安全性评估

目的观察泊沙康唑预防儿童急性白血病及急性重型再生障碍性贫血治疗中肺部侵袭性真菌感染(IFI)的效果及安全性;寻求安全高效的真菌预防药物,提高儿童急性白血病及急性重型再生障碍性贫血治愈率。方法回顾性分析2014年12月-2015年9月医院接受泊沙康唑预防肺部真菌治疗的20例患儿临床资料,与同期接受氟康唑预防肺部真菌治疗的25例患儿进行对比观察。结果采用泊沙康唑预防肺部侵袭性真菌感染的效果明显优于氟康唑组,差异有统计学意义(P<0.05);氟康唑组中既往发生过肺部IFI的患儿,继续选择氟康唑预防治疗的患儿6例,3例患儿在粒缺期再次出现肺部真菌感染复燃,1例患儿因肺部严重曲霉菌感染放弃治疗死亡,2例患儿未再发生肺部IFI;预防有效率仅为33.3%;泊沙康唑组中11例患儿既往发生过肺部IFI,改用泊沙康唑预防肺部真菌感染后,均未再次发生肺部IFI,预防有效率为100%,两组患儿预防有效率差异有统计学意义(P<0.05),两组均无明显不良反应发生。结论泊沙康唑能更有效预防高危血液恶性病患儿的肺部侵袭性真菌感染,临床安全性与氟康唑相当,具有较高的安全性。

复发低危儿童急性B淋巴细胞白血病临床及生物学特征分析

目的探讨复发低危儿童急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)的临床和生物学特征。方法回顾性分析2017年7月至2018年7月就诊于北京博仁医院的34例复发低危B-ALL患儿的临床及实验室检查资料,分析127~339种血液肿瘤相关基因突变情况。结果34例复发低危B-ALL患儿从诊断到复发的中位时间为871 d(87~1446 d)。早期复发26例(76%),晚期复发8例(24%)。维持治疗前复发3例(9%),维持治疗期复发12例(35%),停药后复发19例(56%)(停药后1年内复发13例,停药后1~2年间复发6例,无停药2年后复发者)。单纯骨髓复发26例(76%),髓内并髓外复发6例(18%),单纯髓外复发2例(6%)。流式细胞术检测微小残留病(MRD)转阳9例(转阳1次6例,转阳2次2例,转阳3次1例),MRD水平为0.02%~3.82%,其中早期复发8例,晚期复发1例。6例最初发病时为正常核型或超二倍体核型的患儿复发时染色体出现复杂核型。28例行血液肿瘤相关基因突变检测,结果显示每例患儿至少发生1种基因突变,25例(89%)检测出≥2种基因突变,出现频率较高的突变基因依次为CREBBP(7例,25%)、NRAS(7例,25%)、KRAS(7例,25%)、TP53(4例,14%)、NT5C2(4例,14%)。结论低危B-ALL患儿复发多发生在维持治疗期间或停药后2年内;完全缓解后出现MRD阳性多有早期复发风险。肿瘤细胞发生预后不良的基因突变可能与低危B-ALL患儿复发相关,最常见突变基因为CREBBP、RAS信号通路基因及TP53、NT5C2。