新型肌肉高效亲和AAV血清型的开发

通过在AAV5衣壳的N573后插入一个寡肽PGPSPAD生成了一种改良的AAV血清型,称为AAVc1,它在体外和体内均表现出比AAV5、AAV8和AAV9更好的肌肉感染性;恒河猴血清中针对AAVc1的中和抗体(Neutralizing antibodies,Nabs)滴度低于AAV9,这表明针对AAVc1的中和抗体的免疫应答低于AAV9。结果表明,新型血清型AAVc1应用到AAV基因治疗中优于野生型AAV血清型。