免疫性血小板减少症患儿慢性化的临床特征及影响因素

目的探讨儿童免疫性血小板减少症(ITP)慢性化的临床特征及影响因素。方法280例ITP患儿据病程分为慢性ITP(cITP,病程>12个月,n=67)组和非cITP组[含新诊断ITP(nITP,病程<3个月,n=159)和持续性ITP(pITP),病程为3~12个月,n=54],收集2组患儿一般资料(性别、起病年龄、发病季节、发病前有无感染史、出血方式、住院日期及病程、治疗方案等),抽取外周血检测初诊和治疗后血小板计数、外周血淋巴细胞计数(ALC)及中性粒细胞绝对值,采用Luminex分析仪检测血清中血小板抗体的强度和特异性,采用间接免疫荧光法和明胶颗粒凝集法定量检测血清抗核抗体(ANA)和肺炎支原体抗体滴度,采用酶联免疫法和实时荧光定量技术检测Epstein-Barr(EB)病毒、巨细胞病毒的抗体及DNA水平;采集ITP患儿骨髓涂片,镜检计数原始、幼稚、颗粒、产板巨核细胞及裸核数目;有明显出血表现ITP患儿行激素、静注免疫球蛋白(IVIG)及激素+IVIG治疗,检测治疗1周时出血情况、血小板数、评估治疗效果;采用单因素和多因素logistic回归分析ITP患儿预后的影响因素,采用受试者工作特征(ROC)曲线下面积(AUC)评估独立影响因素对ITP慢性化的预测价值。结果280例ITP患儿中男女比为1.28∶1,诊断中位年龄为2岁9月,cITP患儿男女比为1.39∶1,慢性化率23.9%,男性与女性患儿慢性化率分别为24.8%和22.8%,组间比较差异无统计学意义(χ^(2)=0.163,P=0.686);cITP组学龄期ITP患儿慢性化率最高(48.9%);初诊血小板计数、初诊淋巴细胞绝对值(ALC)、起病年龄、前驱感染、出血方式与儿童ITP的预后相关(P<0.05);激素+IVIG治疗的ITP患儿慢性化率最高(31.4%);影响因素分析显示,初诊ALC、起病年龄、出血方式是儿童ITP进展为慢性的独立影响因素(P<0.05);经ROC分析,初诊ALC(最佳截点值2.52×10^(9)/L)、起病年龄及出血方式预测ITP慢性化的AUC分别为0.739、0.707及0.544,3者联合ROC曲线的AUC为0.769、敏感性为62.7%及特异性为80.8%。结论ITP在幼儿期患病率高,感染是ITP在儿童时期发病的重要诱因;起病年龄、出血方式、初诊ALC可作为初次发病时判断ITP预后的指标,3者联合对cITP的预测价值更大;cITP组患儿对糖皮质激素反应低下或无反应,需要依赖于其他二线药物治疗。

遗传性血小板功能障碍性疾病的诊治与管理

遗传性血小板功能障碍(IPFDs)是一类罕见疾病。临床表现具有异质性,以自发性皮肤黏膜出血、月经过多、外伤后难以止血多见,伴或不伴血小板减少为主要特征。由于临床诊断困难,发病率被低估,其治疗和管理也极具挑战性。文章对IPFDs的分类、临床表现、诊治及管理进行归纳,以提高对本病的了解,为临床一线医师提供参考。