推进药品监管体系和监管能力现代化:药品监管能力基准评估的国际经验

目的:基准评估作为一种提升监管能力的手段,已经被监管机构广泛运用于推进药品监管能力建设。本研究旨在基于国际监管能力基准评估方法和工具,系统性地梳理推进药品监管能力的评估指标和分析相关的国际应用经验。方法:将发布了具体的监管能力基准评估方法或工具的世界卫生组织、欧洲药品监管机构负责人组织、经济合作与发展组织、国际监管科学创新研究中心、美国政府问责办公室纳入研究,分析上述组织/机构官网报告和相关文献,采集、剖析相关数据。结果与结论:本研究综合对比、分析了现有的基准评估指标体系,建立了全面评估框架及指标,为药品监管机构建立基准评估工具提供重要的参考依据。药品监管能力基准评估工具通过多元化指标体系,整体评估国家监管体系、利益攸关方参与、监管效果评估和事后行为,同时从药品全生命周期中各运营层面细化评估注册及上市批准、上市后监测、药物警戒、许可申请及发放、监管稽查、实验室规范、临床试验监管和批签发。从应用层面看,不同发展阶段的国家监管机构已分别运用不同的基准评估工具进行内部基准评估、外部基准评估、职能基准评估或流程基准评估识别监管绩效,从而提升监管实践。基于基准评估结果,有针对性地配置资源进行持续的质量改进,对推进监管能力建设至关重要。

大数据在药物警戒中的应用研究进展

目的对国际上大数据技术在药物警戒中的应用和发展情况进行回顾总结,为完善我国药物警戒系统提供参考。方法对官方文件以及近几年来国内外相关文献中报道的大数据在药物警戒中的应用进行整理、分析与归纳,并以药物性肝损伤为案例进行分析。结果越来越多的国家逐步开始建立药物警戒的数据库、协作网络及联盟,其中大数据技术发挥了很大的作用,不仅用于药品不良事件的监测和分析,还可以形成辅助药物警戒的预测模型,对不良反应进行预警和防范。结论药物警戒的发展模式已经发生改变,未来大数据技术在药物警戒中的作用会更加显著,我国可以借鉴国际发展经验,积极探索适合我国的药物警戒发展道路。

澳门特别行政区药品及医疗器械监管的发展与展望

本文通过系统梳理当前澳门特别行政区药品及医疗器械监管体系,分析已取得的成就及所面临的挑战,展望未来在粤港澳大湾区药品及医疗器械监管产业深度融合、深入合作的时代背景下,澳门药品及医疗器械监管系统的发展方向,为未来更好地衔接内地监管体系,更好地融入大湾区监管环境提供政策建议。

发展和应用监管科学:中国、美国、欧盟和日本的药品监管机构的经验

目的:本文旨在使用逻辑模型分析特定国家推行发展监管科学的实际执行经验。方法:中国、美国、欧盟和日本的药品监管机构因正式启动了监管科学计划而被选为目标研究对象,对其政府文件和相关文献进行分析和审查以收集数据。结果与结论:关于监管科学的定义尚无共识,但发展和应用监管科学的愿景却是相同的,即开发新的工具、标准和指南以提高评估受管制产品的风险和收益的有效性和效率。每个药品监管机构都确定了各自监管科学发展的优先领域和特定目标,这些目标是基于技术(例如毒理学、临床评估)、过程(例如与医疗保健系统的伙伴关系)或产品(例如药物设备组合产品)的目标集合。为了推进监管科学,药品监管机构已为员工培训、研究项目资金、信息技术建设和实验室基础设施提供了大量资源,同时通过多种创新模式扩大科学合作。衡量监管科学的产出包括科学出版物、受资助项目、监管机构交互、评估方法和监管准则。增强工作人员能力,提高监管效率和透明度以及改善跨境沟通能力被认为是监管科学发展的主要成果。持续支持和定期审查监管科学的发展对于药品监管机构更加有效地应对法规方面的科学性挑战至关重要。

使用基础胰岛素类似物治疗2型糖尿病患者低血糖发生率的研究:基于中国4家三级甲等医院的真实数据

目的回顾性分析中国使用基础胰岛素类似物的T2DM患者低血糖事件的发生率。方法收集2012年1月至2017年5月中国4家三级甲等医院的电子病历数据。纳入采用基础胰岛素类似物治疗的T2DM患者,包括甘精胰岛素、地特胰岛素和重组甘精胰岛素。结果共纳入4552例患者,854例(18. 8%)曾在整个研究期间内发生过低血糖事件,低血糖总体发生率为107. 99次/100患者年。非重度低血糖总体发生率为96. 28次/100患者年;重度低血糖总体发生率为11. 71次/100患者年。使用地特胰岛素的患者低血糖事件发生率相对较低。结论使用基础胰岛素类似物治疗的T2DM患者中低血糖事件的发生不容忽视,医务工作者和T2DM患者需更加重视低血糖事件的发生。

The impact of the provincial reimbursement scheme on the use of targeted anticancer medications in Zhejiang,China:a controlled interrupted time-series analysis

To alleviate problems with access and affordability,six targeted anticancer medications(TAMs)were listed in the Provincial Reimbursement Drug List(PRDL)for the first time in Zhejiang,China in February 2015.In the present study,we aimed to evaluate the implementation of the PRDL policy on TAMs use.Using the pharmaceutical procurement data of these six listed TAMs(study group)and four unlisted TAMs(control group)from 22 tertiary hospitals in Zhejiang,China dated between January 2014 and February 2017,interrupted time-series analysis was adopted to examine differences in the average hospital purchasing volume(HPV)and the average hospital purchasing spending(HPS)between the two groups.The average daily cost of listed TAMs in the study group was decreased after April 2015.After enlistment,the average HPV per month was significantly increased by 34.6 defined daily doses(DDDs)(P<0.001),and the average HPS per month was significantly increased by USD 6614.9(P<0.001)for the listed TAMs in the study group(n=6).Neither the average HPV nor the average HPS changed significantly for the unlisted TAMs in the control group(n=4).The PRDL policy showed positive effects on improving patients’affordability and promoting access to TAMs in Zhejiang.The government should conduct further price negotiations and include more TAMs with clinical benefits into reimbursement schemes to relieve patients’financial burden and promote access.