造血干细胞移植治疗Hurler综合征的研究进展

Hurler综合征是一种罕见的遗传代谢性疾病。近年来，造血干细胞移植已经成为治疗本病的首选方法，但是其移植相关死亡率较高。本文就造血干细胞移植治疗Hurler综合征时供者的选择、移植失败的危险因素以及联合酶替代疗法是否有效等问题及最新研究进展进行综述。