FDA采用真实世界证据作为主要或唯一证据用于支持医疗器械不同注册目的与注册路径的特征分析

真实世界证据(RWE)作为传统临床试验证据的补充,对于医疗器械的注册上市具有重要的应用价值,在国外已得到广泛的应用。2021年,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了2012~2019年应用RWE进行医疗器械申请上市的案例文件。本文针对FDA发布的使用RWE作为主要或唯一证据的案例,从注册目的、注册路径、数据来源、研究设计等方面进行特征分析,以了解使用RWE进行医疗器械申请上市的特点,旨在促进RWE在我国医疗器械临床评价中更广泛的应用。

APRI评分对HBV相关肝细胞癌切除术患者预后的预测价值

目的:评估天冬氨酸转氨酶与血小板计数比值指数(APRI)对HBV相关肝细胞癌(HCC)切除术患者术后总生存率(OS)的预测价值。方法:采用回顾性队列研究方法,收集2012年1月至2016年12月期间在广西医科大学附属肿瘤医院行切除术治疗的1 031例HBV相关HCC患者的术前临床资料。通过Kaplan-Meier生存曲线确定APRI评分的cutoff值。采用Kaplan-Meier法绘制不同APRI组患者的生存曲线,并通过Log-rank检验评估两组人群的生存差异。运用逐步多因素Cox回归筛选患者OS独立影响因素。采用限制性立方条图(RCS)评价患者APRI与死亡风险的相关性。建立列线图模型评估APRI对OS的预测能力并内部验证。结果:RCS显示APRI与死亡风险呈非线性关联(非线性P<0.001)。多因素Cox回归结果显示:APRI、BCLC分期、AFP、性别和肿瘤大小是OS独立影响因素,高APRI组死亡风险是低APRI组2.1倍。患者OS的列线图显示APRI对OS的预测能力仅次于BCLC分期。在建模组和验证组中预测OS列线图的C-in-dex分别为0.71(95%CI:0.68~0.74)、0.69(95%CI:0.64~0.75);1和5年OS校正曲线显示列线图具有良好的校准度;临床决策曲线(DCA)显示模型具有良好的临床应用价值。结论:APRI是HBV相关HCC切除术患者OS独立影响因素,基于APRI对患者预后进行分层,有利于进行个体化治疗和随访。

术前碱性磷酸酶与前白蛋白比值对肝细胞癌切除术后总体生存期的影响

目的探讨术前碱性磷酸酶和前白蛋白比值(alkaline phosphatase to prealbumin ratio,APR)对肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC)患者肝切除术后总生存期(overall survival,OS)的影响。方法回顾性分析2012年1月至2016年12月广西医科大学附属肿瘤医院收治的942例接受肝切除术的HCC患者的临床资料。采用时间依赖的受试者工作特征(receiver operating characteristic,ROC)曲线确定APR的cut‐off值,并根据cut‐off值将患者分为高APR组(APR≥cutoff值)和低APR组(APR<cut‐off值)。采用Kaplan‐Meier法绘制不同APR组的生存曲线,并采用log‐rank检验进行比较。采用时间依赖的Cox比例风险回归模型分析HCC患者肝切除术后OS的影响因素。结果通过ROC曲线可知APR预测HCC患者术后5年预后结局的ROC曲线下面积(area under the curve,AUC)为0.656,APR的cut‐off值为0.38 U/mg。低APR组术后1、3、5年总体生存率分别为90.3%、75.5%和69.5%,高APR组分别为76.5%、54.5%和46.0%,两组比较差异有统计学意义(P<0.001)。多因素Cox比例风险回归模型分析结果显示,高APR是影响HCC患者肝切除术后OS的独立危险因素(HR=1.646,95%CI:1.323~2.047,P<0.001)。结论术前高APR是HCC患者肝切除术后预后的独立危险因素,可能作为HCC患者肝切除术后不良预后的预测因子。

双八面体蒙脱石治疗小儿秋季腹泻30例

目的 :观察双八面体蒙脱石治疗小儿秋季腹泻的疗效。方法 :治疗组 3 0例 ,给予双八面体蒙脱石治疗 ,<1岁 ,每日 1包 ,分 3次口服 ;～ 2岁 ,每日 2包 ,分 3次口服 ;～ 3岁 ,每次 1包 ,每日 2或 3次 ,疗程 4～ 6d。对照组 2 6例 ,给予庆大霉素常规剂量治疗 ,疗程 4～ 6d。两组所有病例均给予调整饮食 ,口服经口补液盐补液。结果 :治疗组显效2 1例 (70 .0 % ) ,有效 8例 (2 6.7% ) ,无效 1例 (3 .3 % ) ,总有效率 96.7%。对照组显效 8例 (3 0 .8% ) ,有效 6例 (2 3 .1% ) ,无效 12例 (4 6.2 % ) ,总有效率 5 3 .9%。两组总有效率比较 ,差异有极显著性 (P <0 .0 1)。结论 :双八面体蒙脱石用于小儿秋季腹泻疗效好 ,值得推广应用。