代谢组学技术在精准用药研究中的应用

代谢组学是对生物体系内的小分子化合物进行综合性研究的新兴组学,其核心概念是个体的代谢状态受到遗传背景、饮食、环境等内外因素的综合影响,因此与个体的整体健康状况有着密切联系,从而为个体化用药的研究提供了一个崭新的方向,在近年来也取得了长足的发展。本文对最近五年的国内外研究进行归纳总结,对代谢组学在药效评价、不良反应评价以及药代动力学研究三个方面的应用以及所取得的成果进行详细综述,最后对精准用药的多组学综合研究提出展望。

单纯型大疱性表皮松解症治疗研究进展

单纯型大疱性表皮松解症(EB)是一类罕见的遗传性皮肤病,目前治疗以改善患者生活质量的对症治疗为主,包括抗炎、止痒、止汗等药物治疗方向,另应用间充质干细胞、诱导性多能干细胞移植以及转录激活因子样效应物核酸酶、CRISPER/Cas9等技术的相关治疗手段取得了很大进展。