16例儿童肾上腺皮质癌临床特点、治疗及预后的回顾性分析

目的总结分析儿童肾上腺皮质癌患者的临床特点、治疗及预后。方法回顾性分析2013年12月—2020年12月于上海儿童医学中心确诊的初治肾上腺皮质癌患者的临床特点、治疗及预后情况。结果共收治初发肾上腺皮质癌患者16例。14例患者接受治疗后长期随访,2例患者分别于诊断后34个月和2个月死亡;5例患者出现肿瘤复发,复发中位时间为7个月,2例复发患者二线治疗无效死亡;7例无事件存活至今。14例随访患儿的2年EFS为73%,2年OS为77%。结论儿童肾上腺皮质癌罕见,预后较差;手术切除是主要治疗手段,部分患儿联合化疗、米托坦治疗可改善预后;但仍需寻找更为有效的治疗方案。

儿童遗传性肿瘤易感综合征和TP53基因种系突变

儿童遗传性肿瘤易感综合征是由于肿瘤相关基因的种系突变所导致的一类遗传性疾病,患者具有明显的肿瘤易感倾向.TP53基因的种系突变占到所有遗传性肿瘤的20%-30%,是最常见的肿瘤突变基因.通过对TP53基因的检测,可以帮助临床医师更好的对遗传性肿瘤患者及家庭成员进行管理.

单中心连续79例儿童单侧组织学良好型肾母细胞瘤先期手术治疗结果及疗效分析

目的·加深对先期手术策略治疗儿童肾母细胞瘤(Wilms tumor,WT)的理解,规范手术操作及其后的化学治疗±放射治疗(放疗)流程,为中国儿童WT临床研究提供必要的数据支持。方法·回顾性收集2010年1月1日—2017年12月30日首诊于上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心肿瘤外科并获得病理诊断的初治单侧组织学良好型WT(favorable histology Wilms tumor,FHWT)连续病例资料。所有病例均按照中国小儿肿瘤专业委员会(Chinese Children Cancer Group,CCCG)-WT-2009和CCCG-WT-2015方案诊断、分期并接受相应治疗。采用SPSS 25.0软件对手术结果、无事件生存率(event-free survival,EFS)和总体生存率(overall survival,OS)进行分析。最后随访时间为2020年3月31日。结果·共纳入79例初治单侧FHWT连续病例。男性41例,女性38例;中位年龄27.1个月。系统分期Ⅰ期7例,Ⅱ期39例,Ⅲ期23例,Ⅳ期10例。69例(87.3%)一期手术行肾脏肿瘤切除术,10例(12.7%)行肾脏肿瘤活检术(2例粗针穿刺活检,8例开腹活检)。11例患儿出现疾病进展/复发,1例放弃治疗后8周又回到原治疗方案。具有原发灶放疗指征的32例患儿中27例实际接受放疗,10例初诊时有肺转移灶患儿中3例接受全肺放疗。67例无事件病例中位随访时间为69.8个月。所有病例5年EFS和OS分别为84.8%和92.4%;Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ以及Ⅳ期患儿5年EFS分别为100.0%、84.6%、95.7%和50.0%(P=0.010),5年OS分别为100.0%、94.9%、95.7%和70.0%(P=0.070)。Ⅲ/Ⅳ期患儿中,一期手术切除原发灶病例5年EFS高于仅实施活检术患儿(91.3%vs 60.0%,P=0.032);对于先期接受活检术患儿,6周评估可进行根治性手术者较无法根治性手术者5年EFS更高(100%vs 0,P=0.005)。结论·采用先期手术策略治疗儿童单侧FHWT安全、可行且有效。一期手术切除肾原发病灶及准确的淋巴结取样是确定分期和成功治疗的关键。

儿童肝移植后侵袭性成熟B细胞淋巴瘤18例分析

目的总结儿童肝移植后侵袭性成熟B细胞淋巴瘤的临床特点、诊治要点及预后因素。方法回顾性病例总结。以2018年6月至2022年6月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液肿瘤科收治的病理诊断明确的肝移植后侵袭性成熟B细胞淋巴瘤患儿18例为研究对象,分析临床特点、治疗过程和预后等数据,采用Kaplan-Meier方法计算总生存率(OS)和无事件生存率(EFS),采用Log-Rank检验进行预后因素分析。结果18例患儿中男6例、女12例,年龄40(35,54)月龄,肿瘤发生于肝移植后21(17,35)个月,其中早发型病例(肝移植1年以内)5例。17例患儿存在腹部病灶,主要临床表现为腹泻、呕吐和腹部包块。所有患儿均为EB病毒相关移植后淋巴组织增生性疾病(PTLD)。18例患儿中1例起病危重个体化治疗,17例接受CP方案(环磷酰胺+甲泼尼龙联合利妥昔单抗)和(或)改良EPOCH方案(泼尼松+依托泊苷+阿霉素+长春新碱+环磷酰胺联合利妥昔单抗)。18例患儿中15例完全缓解,2例部分缓解,1例严重感染死亡。18例患儿2年OS和EFS分别为(94±5)%和(83±8)%。单因素分析显示,年龄、性别和早发型病例等对OS和EFS的影响差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论PTLD临床表现不典型,推荐肝移植后持续监测血浆EB病毒DNA以发现早期PTLD。针对肝移植术后侵袭性成熟B淋巴瘤患儿,CP和(或)改良EPOCH化疗方案效果较好。

利妥昔单抗联合强化疗治疗儿童侵袭性成熟B细胞淋巴瘤/白血病的安全性研究

目的探讨利妥昔单抗联合强化疗治疗儿童侵袭性成熟B细胞淋巴瘤/白血病的安全性。方法收集2014年11月1日至2018年7月31日在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心按中国小儿肿瘤专业委员会(CCCG)-成熟B细胞淋巴瘤(BNHL)-2015方案治疗的77例初治儿童侵袭性成熟B细胞淋巴瘤/白血病患儿的资料,比较利妥昔单抗联合强化疗组(R4组)及单纯化疗组(R3组)患儿的不良反应及免疫功能指标恢复情况。结果利妥昔单抗联合AA方案与单纯AA方案相比,血小板减低比例[79.5%(35/44例)比54.5%(24/44例),χ^(2)=6.223,P=0.011]及感染发生率增高[70.5%(31/44例)比36.4%(16/44例),χ^(2)=10.275,P=0.001];利妥昔单抗联合BB方案与单纯BB方案相比,黏膜/口腔炎及感染发生率更高[分别为40.8%(20/49例)比29.3%(22/75例)和85.7%(42/49例)比72.0%(54/75例)],但差异无统计学意义;R4组患儿相较R3组,外周血CD19阳性细胞下降者比例大,差异无统计学意义(P>0.05),血清IgG下降者比例更大(P<0.05),但2组患儿治疗相关死亡率差异无统计学意义;R4组患儿血清IgG及IgM水平平均恢复时间13.1个月,最长可至治疗结束后31个月才恢复。结论利妥昔单抗联合强化疗治疗儿童侵袭性成熟B细胞淋巴瘤/白血病总体较为安全,但免疫球蛋白缺乏持续时间相对较长,存在继发感染风险,需严格把握使用指征,是否需要常规应用丙种球蛋白替代治疗值得进一步探讨。