潜变量混合模型原理及其在临床研究中的应用价值

医学研究的人群中常存在潜在亚人群具有与其他个体不同的特征或变化趋势,但无法直接识别。潜变量混合模型基于“总体是由有限个亚群混合构成”的思想,可根据后验概率为个体分配潜在类别组,既适用于横断面数据,也可用于纵向数据。本文从统计学角度出发,详细阐述潜变量混合模型的4种常见方法的基本原理,总结基本建模流程,并结合既往案例和实际数据对其合理应用进行述评。潜变量混合模型是一种灵活的分类工具,可用于识别和分析研究人群中的潜在类别,深入探讨影响潜在类别的预测因素或其对结局变量的影响,具有重要的临床应用价值。

轨迹模型在单次结局测量纵向数据分析中的应用

随着临床研究的发展, 纵向数据的应用越来越受到重视。实践中常见多次暴露测量及单次结局测量的纵向数据, 临床医生在分析中往往难以充分利用其信息。轨迹模型是一种用于处理这类纵向数据的灵活工具, 可根据个体发展轨迹识别总体中的异质亚群, 常见方法包括增长混合模型和潜类别增长模型。本文从实践的角度出发, 以R语言为例, 并结合示例数据, 详细介绍轨迹模型的操作步骤、软件实现和分析结果的展示。

企业发起的中国儿科临床试验注册现况分析

目的 通过分析企业发起的注册类儿科药物和疫苗临床试验的特征,回顾中国儿科临床试验的发展情况,为推动儿科新药研发提供参考。方法 计算机检索ClinicalTrials.gov和中国临床试验注册中心,检索时限均从建库至2022年9月1日,由企业发起的已完成注册类儿科药物及疫苗临床试验,搜集注册时间、药物产品类型(药物和疫苗)、样本量等相关信息并进行描述性分析。将试验注册时间分为2005―2010年和2011―2022年两个阶段,反映近年来儿科药物临床试验政策的颁布情况。比较两个阶段干预性试验的注册质量和主要特征,探究企业和非企业研究者发起临床试验的结果情况。结果 共收集145项试验,产品类型疫苗占63.4%;随机对照试验(RCT)占68.3%。所有干预性试验平均报告完成度为81.0%,相比于2005―2010年,2011―2022年注册试验平均报告完成度、儿科药物临床试验、多中心试验、RCT和双盲试验的比例均有所提高。企业发起儿科临床试验阳性结果比例大于非企业研究者发起的儿科临床试验。结论 企业发起的已完成的儿科临床试验以疫苗居多。随着儿科临床试验政策的逐步完善,试验注册质量提高。部分试验设计特征发生变化提示试验的质量有所提高但不明显。企业发起的儿科临床试验阳性结果占比更大。未来需要进一步推动儿科临床试验的发展。

中国258个城市新型冠状病毒肺炎时空分布特征研究

目的分析中国新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的时空分布特征及相关因素,为COVID-19防控提供依据。方法基于2020年1月21日至3月23日中国258个城市的COVID-19发病率、人口流动(湖北省武汉市迁入)、社会人口学、地理信息数据,进行空间自相关和热点分析,揭示COVID-19流行的空间异质性,识别热点区域。利用地理加权回归模型结合线性回归模型,探讨空间异质性的相关因素。结果 2020年1月21日至3月23日,258个城市累计报告29 789例COVID-19病例,COVID-19流行总体呈空间聚集性(Moran’s I=0.436,Z=25.363,P<0.001)。各地的百度迁徙指数(武汉市迁入)与COVID-19发病关联有统计学意义(t=14.550,P<0.001),百度迁徙指数表现出正向效应(β:0.564~0.565)。结论中国COVID-19流行存在空间异质性,武汉市人口迁入多的地区报告发病水平更高。对新发传染病的时空特征理解有助于疾病流行的早期预警和控制。