Ivacaftor

Ivacaftor是由美国Vertex公司研发的用于治疗罕见型囊性纤维化的药物,于2012年1月31日经美国食品与药品管理局（FDA）批准上市,商品名为Kalydeco。该药用于治疗一种囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）基因G551D突变引起的罕见型囊性纤维化（CF）,适合年龄在6岁及以上患者使用。