我国先进治疗药品的范围及分类研究和建议

近年来先进治疗药品研发申报呈爆发式增长,引领生物医药的第三次产业革命。全球范围内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗产品、腺相关病毒载体基因治疗产品等不同类型的细胞和基因治疗产品相继批准上市,为复发难治疾病提供了有效的治疗手段。先进治疗药品通常采用细胞或组织经基因修饰和(或)体外操作制备,种类包括基因修饰细胞、核酸、病毒载体和人工组织等。由于这类产品类型复杂、多样,明确其定义和分类,有利于优化产品注册申报路径,加速各类产品技术指南的发布,推动产品快速研发上市,助力我国药品监管与国际接轨。本文通过调研美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)、日本药品医疗器械综合机构(PMDA)等药品监管机构在法规层面对先进治疗药品的定义及监管分类情况,结合我国产品申报现状和审评积累,提出了对先进治疗药品分类和描述的建议,为我国相关监管政策制定提供参考。

重组人生长激素比活要求及其对临床用药剂量影响的考量

目的:规范重组人生长激素制剂的比活,确保临床用药的安全有效。方法:针对国内企业存在的问题,例如比活不统一,通过对重组人生长激素比活3.0 IU·mg-1的历史回溯、各国药典规定的梳理以及比活对临床用法用量和疗效影响的分析,建议规范重组人生长激素制剂的比活规格。结果与结论:在有关物质及其生物活性研究较为充分的基础上,建议重组人生长激素比活统一为3.0 IU·mg-1,以确保临床使用的安全性和有效性。

生物制品生命周期管理中分析方法变更的审评考虑和案例研究

生物制品的质量控制是其药学研究和评价的关键,贯穿药品的整个生命周期。随着生物制品相关分析技术的发展和上市后产品知识的积累,上市许可持有人(marketing authorization holder,MAH)可持续改进药物分析方法,增强质量风险管理。本文从监管角度出发,探讨关于治疗用生物制品分析方法变更的审评考量,分享分析方法变更的相关案例,为制药企业持续不断提升药物质量控制和完善分析方法变更申报资料提供参考。

重组蛋白生物制品灌流培养工艺及药学评价考量

灌流培养作为一种连续细胞培养技术,较传统批量生产工艺有利于企业生产成本控制,并可根据供应需求灵活调整规模。本文对比了传统批量发酵工艺与灌流工艺,明确了灌流培养工艺特点。结合国际人用药品注册技术协会目前正在起草的指导原则,本文从细胞传代稳定性研究、批次及规模定义、生产工艺控制、外源因子控制、生产工艺验证等方面,总结了灌流培养工艺药学评价的考量内容。

罕见病酶替代疗法药物研究进展及药学评价思考

目的介绍国内外罕见病酶替代疗法药物开发的最新研究进展及药学评价思考。方法以国内外有代表性的文献为基础,结合审评实践,简要就此类产品药学评价(分子设计、宿主选择、生产工艺与质量控制等)提出一些思考和建议。结果由于罕见病酶替代疗法药物分子的“复杂性”与“异质性”,其质量研究是药学开发与评价的主要难点。结论近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。