糖皮质激素雾化吸入混悬液应用于儿童哮喘急性期综合评价

目的:以丙酸氟替卡松(FP)雾化吸入用混悬液为核心开展吸入性糖皮质激素(ICS)类药物应用于儿童哮喘急性期治疗的临床综合评价。方法:系统梳理国内外相关指南、文献等资料并开展经济学分析,从有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性、创新性多维度开展综合评价。结果:(1)有效性,FP与双倍剂量布地奈德(BUD)混悬液相比,可明显改善晨间最大呼气峰流量(PEF),而双倍剂量吸入用BUD混悬液则在夜间无哮喘发作率方面更优。(2)安全性,儿童哮喘急性期应用FP与BUD混悬液在晨间血清皮质醇水平、夜间尿皮质醇水平、不良事件发生率、促肾上腺素激素、血清糖化血红蛋白、身高及体质量增长等方面比较差异均无统计学意义。(3)经济性,成本效果分析和最小成本分析显示,以晨间/夜间PEF、第1秒用力呼气量(FEV1)、用力肺活量(FVC)、日间无哮喘发作率、日间/夜间应急缓解药使用率作为效果指标,FP比BUD混悬液具有更优的经济性;以夜间无哮喘发作率作为效果指标,BUD经济性优于FP,但当意愿支付值(WTP)<160.00元时,FP则具有更优经济性。(4)适宜性,相比于丙酸倍氯米松(BDP),FP与BUD具有较好药理学优势。FP雾化吸入用混悬液是儿童专用药品,适用于>4岁儿童,有效期最长,可降低基层医疗机构的药品管理成本,适宜慢性疾病长期治疗管理。吸入用BUD混悬液有多种仿制药,可用于>6个月儿童。吸入用BDP混悬液适用于>2岁儿童。(5)可及性,医疗机构覆盖率BUD>BDP>FP(原研),部分BUD仿制药因进入集采目录机构覆盖率较高。可负担性,疗程费用FP4岁儿童,且可及性(医疗机构覆盖率)低于BUD和BDP。鉴于FP雾化吸入用混悬液为新上市药品,现有文献证据有限,研究结果需定期更新和长期论证。