中美韩健康与营养调查数据库建设与应用研究

中美韩健康与营养调查数据库均是针对本国国民健康与营养监测而形成的数据库,近年已成为数据挖掘的重要公共资源。本文对比分析了中美韩3个国家健康与营养调查数据库的建设现状、历史追溯、抽样方法和调查内容,其主要区别在于研究设计的类型不同,我国采用的是队列研究,而美国和韩国均为系列横断面调查。随后对基于数据库发表文献的数量和研究热点进行可视化分析,发现美国的发文量上升趋势更为突出,且3个数据库的研究热点与健康、营养调查主题一致。最后对数据库建设和应用情况进行了讨论,并提出建议,期望为研究者开展相关研究提供路径,更好地促进科学证据产出。

几种非线性混杂变量校正方法的性能比较

目的比较临床观察性研究中几种非线性连续性混杂变量校正方法的统计性能,为准确评价暴露因素影响的校正方法选择提供依据。方法基于两分类结局变量logistic回归模型,设定不同复杂程度的自变量关系,进行两分类暴露因素的效应量OR值估计。通过Monte-Carlo模拟研究,采用OR的相对偏倚、95%置信区间覆盖率,对比评价将非线性连续混杂变量使用线性校正、分类校正、多项式校正、分数多项式校正、以及使用限制性立方样条、广义加性模型校正后对暴露效应估计的影响。使用Kaggle数据平台中抑郁症数据,对运动与抑郁症患病风险之间的因果关系进行了实例分析。结果连续混杂变量为非线性时,在几种校正方法中,仅使用线性校正会造成效应估计的较大偏倚,使用限制性立方样条校正和广义加性模型(光滑函数为薄板样条)得到的估计值偏倚最小。实例分析结果显示,不考虑非线性混杂校正将导致效应量估计的偏倚。结论评价暴露因素的影响时,需要考虑非线性混杂变量的校正问题,推荐选用限制性立方样条或广义加性模型进行校正分析。

临床试验三组等比例随机分配的BSD方法

目的:既往研究认为大棒法(BSD)仅能用于两组等比例分配临床试验,具有很好的统计性能,成为随机化方法的推荐选择。本研究对BSD法进行拓展,应用于三组的情况,为三组等比例临床试验随机化提供更多选择。方法:在两组等比例分配BSD法基础上,进行条件分配概率推导,拓展建立三组等比例分配的BSD法。并从均衡性、随机性两个维度,借助Monte-Carlo模拟技术对BSD法和传统应用的简单随机化法(SR)、区组随机化法(PBD)以及区组瓮法(BUD)进行性能比较。结果:四种随机化方法中,PBD法均衡性最好,其次为BUD法、BSD法,最差为SR法;SR法随机性最强,其次为BSD法、BUD法和PBD法;综合性能表明,BSD法性能最优,其次为BUD法、PBD法及SR法。结论:拓展的三组等比例随机分配BSD法具有较好的综合性能,推荐作为三组等比例临床试验随机分配方法的优先选择。

限制性随机试验中选择偏倚导致的一类错误率膨胀

目的探讨随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)中应用限制性随机化方法的选择偏倚对统计检验决策的影响。方法采用Monte-Carlo模拟比较4种常用的限制性随机化方法在不同的参数设置和猜测策略下进行统计检验时的一类错误率表现。结果4种限制性随机化方法均会导致一类错误率超过预设的显著性水平(如5%),区组长度越小、选择效应越大,一类错误率膨胀越严重,在同等条件下,PBD的一类错误率膨胀最大,其次是BCDWIT、BUD、BSD。结论临床试验中应用限制性随机化方法存在的潜在选择偏倚会导致一类错误率膨胀,应注意优选随机化方法并加强实施过程管理。

临床试验随机分配的两步法及其参数配置

目的提出用两步法再造随机分配流程,并探讨其科学性和可行性,以改进随机分配的整体随机性能,减小试验的潜在偏倚。方法文章提出的两步法包括两个步骤:随机分层和随机分组。其关键是在传统随机分配方法的分组之前增加一个随机分层过程。该法可通过分析组间均衡性对把握度(power)及总样本量的影响进行参数大小配置。结果该随机分配及参数配置方法简单易行,增强了整体的随机性能,且只要参数配置不超过4×4,组间例数不均衡性对总例数和把握度的影响微乎其微。结论建立了一种简单易行的随机分配两步法,尤其适用于非盲的随机对照试验。

观察性研究中三种控制混杂偏倚的匹配方法比较

目的探讨观察性研究中用于混杂偏倚控制的倾向性评分匹配、马氏距离匹配和遗传匹配三种方法的性能。方法针对连续型结局变量,设定混杂变量与处理分组变量之间具有不同复杂度的回归模型结构,采用Monte-Carlo模拟方法比较三种匹配方法在处理组间效应估计和匹配前后自变量均衡的区别,进而对三种方法性能进行评估。结果在给定的模拟情形下,相比于倾向性评分匹配和马氏距离匹配,遗传匹配法得出的效应估计偏差最小,匹配后两组自变量均衡性最好。结论遗传匹配在三种匹配方法中表现出较好的统计性能,可考虑作为观察性研究中控制混杂偏倚优先推荐的匹配方法。

临床试验析因设计不同研究目标及其样本量估计方法

目的:分析针对2×2析因设计的临床试验不同研究目标及其样本量的估计方法。方法:析因设计的临床试验可以设定5种研究目标,分析了针对各研究目标的样本量估计方法。选择一项2×2析因设计的临床试验实例,利用其假设、参数设定和数据结果,报告针对不同研究目标的样本量估计方法和估算结果。结果:临床试验析因设计针对不同的研究目标和分析策略(析因分析法、多臂分析法、Bonferroni校正法、三步分析法、Hochberg法、Hommel法),选择样本量估计方法。实例应用分析结果说明,如果在析因设计中仅以主效应推断为研究目标估计的样本量,不适用于其他研究目标,需要采用相适应的样本量估计方法,否则会存在把握度不足的问题。结论:对于析因设计,应结合研究目标选择适合的样本量估计方法。