JAK2抑制剂在原发性骨髓纤维化中的研究进展

原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性增殖导致的骨髓增殖性肿瘤(MPN),其特征为贫血、进行性脾肿大、髓外造血、进展为白血病和生存期缩短[1],中位生存时间为3.5~5.5年,预后较差。PMF中约60%的患者有JAK2V617F基因突变,突变诱发JAK-STAT信号通路异常激活,从而导致疾病的发生,据此开发了针对该突变的靶向抑制剂,并逐渐应用于临床。

急性髓系白血病的表观遗传调控及靶向治疗研究进展

急性髓系白血病(AML)是一组异质性疾病,为造血干细胞的克隆性疾病。近年来,AML患者完全缓解率虽有了明显提高,但复发、难治及老年AML仍是目前临床治疗的难题。表观遗传学带来的靶向治疗有望进一步改善患者预后。该文对表观遗传学的甲基化和组蛋白修饰方面的研究进展及其药物治疗研究成果进行了综述。