Ganaxolone(Ztalmy)

Ganaxolone是美国Marinus生物制药公司研发的一种抗癫痫神经类固醇药,于2022年3月18日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Ztalmy,用于治疗2岁及2岁以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏症(CDD)相关的癫痫发作,是FDA批准的第一个专门用于治疗CDD的药物。

Bempedoic acid(Nexletol/Nexlizet)

Bempedoic acid是美国Esperion公司研发的三磷酸腺苷柠檬酸裂解酶(ACLY)抑制剂。2020年2月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准bempedoic acid上市,商品名为Nexletol,同时FDA批准了bempedoic acid和依折麦布(ezetimibe)的复方制剂,商品名为Nexlizet。Nexletol和Nexlizet均用于治疗杂合家族性高胆固醇血症和动脉粥样硬化性心脑血管疾病[1-2]。

Belumosudil mesylate(Rezurock)

Belumosudil mesylate是由美国Kadmon生物制药公司研发的一种具有口服活性的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂,于2021年7月16日获美国食品药品管理局(FDA)批准上市,是FDA批准的第一个也是唯一一个ROCK2小分子抑制剂,其商品名为Rezurock。Belumosudil mesylate用于既往至少两种全身疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病(c GVHD)青少年(年龄≥12岁)和成人患者的治疗。