中国慢性髓性白血病患者酪氨酸激酶抑制剂治疗现状的调研：从患者的角度

目的评估中国慢性髓性白血病（CML）患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的现状，并分析相关影响因素。方法2014年5月至11月，在全国范围内向正在接受TKI治疗的成年CML患者发放并收集无记名调查问卷。结果共收集1038份问卷，949份可供评估。949例受访者中，男549例（58％），中位年龄41（18-88）岁，623例（66％）为城镇户籍，449例（47％）具有大学及以上学历。888例（94％）的受访者初诊时处于慢性期，其中690例（78％）在诊断1年内开始用TKI治疗。794例（84％）服用伊马替尼，768例（81％）服用原研药。TKI中位治疗时间为3（〈1～13）年，可评估TKI治疗反应的受访者中，85％（708／834）获得完全细胞遗传学反应（ccyR），46％（397／859）获得完全分子学反应（CMR）。多因素分析显示，女性（OR=I．8，95％CI1．1-2．8，P=0．019和OR=I．5，95％CI1．1-2．0，P=0．015）、TKI治疗时间〉3年（OR=4．1，95％CI2．6-6．5，P〈0．001和OR=3．7，95％CI2．7-5．1，P〈0．001）和服用伊马替尼（OR=2．1，95％CI1．2～3．7，P=0．007和OR=3．3，95％CI2．1-5．1，P〈0．001）是有利于获得ccyR和CMR的共同独立因素。此外，大学及以上学历（OR=2．0，95％CI1．3-3．1，P=0．003）、确诊1年内开始TKI治疗（OR=2．4，95％CI1．5-3．8，P〈0．001）和服用原研药（OR=2．4，95％CI1．4-4．0，P=-0．001）是有利于获得CCyR的独立因素。787例（83％）受访者付费服用TKI，每年TKI中位自付金额为7．20（0．24～37．00）万元。884例报告了TKI治疗中的最大障碍的受访者中，534例（62％）报告“经济负担”，仅152例（17％）报告“不良反应影响生活质量”。结论在当今中国，绝大多数CML患者服用伊马替尼，TKI治疗结果满意，但经济负担重是TKI治疗中的主要障碍。