美国FDA批准的数字疗法产品临床试验设计研究

目的:研究已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准的数字疗法(DTx)产品的临床试验开展情况,探索其临床试验设计原则。方法:选取6款已获美国FDA批准的DTx产品作为样本,产品应用领域覆盖精神障碍类、糖尿病、酒精或药物滥用以及慢性疼痛和弱视;通过ClinicalTrials.gov注册平台对产品临床试验数据进行采集,并利用Excel 2019软件对其研究设计、临床评价、受试对象等相关的9项指标进行统计分析。结果:6款DTx产品全部开展随机对照试验,研究类型均为干预性研究。平行分配是最主要的分配方法(占47.8%);盲法设计中非盲13项(占56.5%),单盲5项(占21.7%);研究目的中治疗性研究20项(占87.0%);上市时间较长、研究相对成熟的两款DTx产品,BlueStar和reSET-O,以支持性护理和卫生服务研究为目的开展了试验;关注产品可用性的临床试验14项(占60.9%),将可用性指标列入主要评价指标的临床试验8项(占34.8%),并可在临床试验阶段拓展研究DTx产品的适用年龄和适应证。结论:随机对照试验是DTx产品临床试验设计的“金标准”,研究人员应充分意识到可用性对DTx产品的重要性,并在临床试验设计中予以充分考虑。

数字疗法产品监管过程中的焦点问题调研

目的:调研数字疗法(DTx)产品监管过程中的焦点问题,以推动医疗行业进入健康发展的良性轨道。方法:采用半结构化的深度访谈方法,通过德尔菲专家咨询法确定访谈大纲,利用滚雪球抽样方式确定访谈对象,对入选的21名受访对象根据确定好的访谈大纲依次进行访谈,并由两名研究人员对访谈过程进行文字记录并整理。采用Colaizzi七步分析法对访谈资料进行归纳提炼,针对访谈中反复出现的DTx产品监管中的共性焦点问题进行凝练和总结。结果:DTx产品监管中的焦点问题集中在DTx的监管分类尚不明确、DTx处理对象的客观性有待探讨、缺乏DTx效果评价的临床路径和临床试验指导原则以及DTx产品的质量评价指标的安全性和有效性4个方面应引起关注。结论:基于对DTx生产研发企业的深度调研,能够准确找出DTx产业健康快速发展过程和监管过程中的焦点问题,为DTx产品的标准化提供参考。