ARNI对我国HFrEF患者死亡率的影响及潜在效益评估

目的:对血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂(Angiotensin receptor neprilysin inhibition,ARNI)治疗左心室射血分数下降的心衰(Heart failure with reduced left ventricular ejection fraction,HFr EF)所预防或延缓死亡而带来的潜在收益进行定量研究。方法:采用Microsoft Excel 2013构建基于中国HFr EF患者的死亡预测模型,对ARNI治疗HFr EF与安慰剂治疗相比所预防或延缓的死亡人数进行预测,并对关键参数进行敏感性分析。其中,中国心衰患者人口大小计算资料和排除标准,以及ARNI、血管紧张素转化酶抑制剂(Angiotensin converting enzyme inhibitors,ACEI)和安慰剂等治疗方案的死亡率数据来源于公开发表的文献。结果:在中国的450万心衰患者中有1,011,508名患者符合ARNI治疗标准;采用ARNI治疗HFr EF每年导致的全因死亡人数为80,391人,采用安慰剂治疗HFr EF每年导致的全因死亡人数为136,479人,ARNI相比于安慰剂每年可预防或延缓的死亡人数为56,087(41.1%)人,对关键因素敏感性分析显示,每年可预防或延缓的死亡人数的浮动范围为42,789~249,276人。结论:在中国应用ARNI治疗HFr EF可预防或延缓死亡而带来潜在收益,建议在适宜的人群中推荐和推广ARNI治疗方案。

中国慢性淋巴细胞白血病患者的年均经济负担分析

目的 :通过对我国慢性淋巴细胞白血病(Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL)患者的直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本进行定量研究,评估该疾病(包括初治以及复发病人)目前以化疗为基础的临床常规治疗方案(包括常规化疗和免疫化疗)的年均经济负担、为进一步促进临床合理优选治疗方案和卫生资源的合理配置提供科学依据和政策建议。方法 :通过系统性文献综述以确定公开发表的CLL疾病的流行病学数据、CLL患者的经济负担数据以及生命质量。并通过在中国五个城市中的专家咨询会(Delphi panel)收集真实世界中CLL患者年均的直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本数据并进行统计分析。最后通过Microsoft Excel 2013构建年均经济负担模型对CLL患者的经济负担进行测算,并对关键参数进行单因素敏感性分析。结果 :对我国5个城市22家三甲医院的血液科和肿瘤科(副主任以上)的临床专家进行调研,共收集到36份初治CLL的有效问卷,34份复发CLL的有效问卷。采用目前临床上的常规治疗方案进行治疗的初治CLL患者的年均总成本为258,818元,其中年均直接医疗成本为199,091元。复发CLL患者的年均总成本为387,450元,其中年均直接医疗成本为309,378元。单因素敏感性分析显示,影响初治CLL患者和复发CLL患者的年均经济负担最大的两个因素均为化疗相关的支持性用药花费和化疗相关的年均住院次数。结论 :慢性淋巴细胞白血病给社会及患者造成沉重的经济负担,政府和医疗机构应引起重视并采取合理的政策和措施降低慢性淋巴细胞白血病患者的经济负担,减轻化疗相关的花费极为重要。鼓励采用给药途径简单、疗效更高、安全性更好的创新靶向药物的开发和使用。

我国复发套细胞淋巴瘤年均经济负担分析

目的:通过对我国复发套细胞淋巴瘤(Mantle Cell Lymphoma, MCL)患者的年均直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本进行定量研究,评估该疾病目前临床常规治疗方案(以化疗为基础的治疗方案,包括常规化疗和免疫化疗)的年均经济负担,为临床优选合理治疗方案和促进卫生资源的合理配置提供科学依据和政策建议。方法 :通过系统性文献综述以确定已公开发表的MCL疾病的流行病学数据、 MCL患者的经济负担数据以及生命质量。并通过在中国五个城市的专家咨询会(Delphi Panel)收集真实世界中采用目前临床上的常规治疗方案治疗的复发MCL患者年均的直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本数据并进行描述性统计分析。最后通过Microsoft Excel 2013构建年均经济负担模型对复发MCL患者的年均经济负担进行测算,并对关键参数进行单因素敏感性分析。结果 :对我国5个代表性城市的22家三甲医院31位血液科和肿瘤科(副主任以上)的临床专家进行调研显示,采用目前临床上的常规治疗方案治疗复发MCL患者的年均总成本为478,286元,其中年均直接医疗成本为390,052元,年均直接非医疗成本为22,045元,年均间接成本为66,189元。单因素敏感性分析显示,影响复发MCL患者的年均经济负担最大的两个因素是化疗相关的支持性用药花费和化疗相关的年均住院次数。结论 :套细胞淋巴瘤给社会及患者造成沉重的经济负担,政府和医疗机构应引起重视并采取合理的政策和措施降低套细胞淋巴瘤患者的经济负担,减轻化疗相关的花费极为重要。鼓励给药途径简单、疗效更好、安全性更高的创新靶向药物的开发和使用。

高纯度人尿促卵泡激素在体外受精-胚胎移植中进行控制性促排卵的最小成本分析和成本替代影响分析

目的在中国医疗卫生环境下,比较高纯度人尿促卵泡激素(HP-FSH,丽申宝)与基因重组促卵泡素(rFSH)进行控制性促排卵的经济学和可负担性,为临床合理选择控制性促卵泡激素药物、减轻患者经济负担和促进卫生资源合理配置提供科学依据。方法根据已发表的Meta分析研究和临床研究,HP-FSH和rFSH在临床妊娠率、活产率、成熟卵数、超促排卵刺激天数、中-重卵巢过度刺激综合征(OHSS)发生率方面比较,差异无统计学意义。故本研究从支付者角度出发采用最小成本分析法和成本替代影响分析法对成本进行量化分析,将药品成本、除药品之外的医疗资源使用成本、不良事件成本及治疗相关的所有成本输入模型,比较HP-FSH和rFSH的经济学和对社会总成本的影响程度。结果从支付者角度出发,在考虑第一个治疗周期情境下,使用HP-FSH(丽申宝)进行控制性促排卵治疗(GnRH-a长方案)的成本是24 886元,与rFSH(果纳芬)比较,HP-FSH方案可降低总成本3 106元,丽申宝总成本与果纳芬相比下降11.10%;考虑前两个治疗周期治疗情境下,使用HP-FSH(丽申宝)进行控制性促排卵治疗的成本是33 079元,rFSH(果纳芬)治疗总成本高于HP-FSH组2 987元,果纳芬总成本与丽申宝相比增加9.93%。从全国支付者角度出发,在考虑第一个治疗周期情境下,假设HP-FSH(丽申宝)在现有市场份额的基础上等比替代其他主要rFSH(果纳芬和普丽康)方案30%的市场份额进行控制性促排卵治疗(GnRH-a长方案),社会的总成本每年可节省1.077亿元;在考虑前两个治疗周期情境下,假设HP-FSH(丽申宝)在现有市场份额基础上等比替代其他主要rFSH(果纳芬和普丽康)方案30%的市场份额,社会总成本每年可节省1.009亿元。结论在疗效差异无统计学意义前提下,从支付者角度考虑,在控制性促排卵治疗(GnRH-a长方案)中,HP-FSH(丽申宝)与rFSH(果纳芬)比较具有经济学优势;从全国支付者角度考虑,丽申宝在控制性促排卵治疗(GnRH-a长方案)上成本更少,更具有可负担性。