“吝啬鬼”不啬

邻居魏爷爷是退休工人。他今年已经七十多岁了，个子矮矮的，瘦瘦的，身体倒蛮健壮。他的老伴早年去世，儿女们都远在上海工作。他退休后独自回老家过晚年生活。

盲法质量评价方法在中医临床试验中的应用

盲法质量评价是对实施盲法的临床试验所获得的临床盲化数据进行评估,通过调查分析不同设盲对象的致盲效果来判断盲法实施的有效性。成功的盲法能够在一定程度上避免受试对象和研究者由于主观因素对试验结果造成的影响,而通过盲法质量评价不仅可以反映盲法实施的有效性,更能体现临床试验结果的准确性和可信度。近年来随机对照试验广泛应用于中医药临床疗效评价,但其盲法的实施质量参差不齐,尚未形成评价标准。该文对两种定量盲法质量评价方法——James盲法指数(JBI)和Bang盲法指数(BBI)的数据收集方式、计算原理和优缺点进行介绍,并在一项针灸缓解口腔术后疼痛的随机对照试验中进行2种指数的实例分析,应用R软件演示结果计算过程并通过森林图进行可视化展示,同时设计了便于在试验不同阶段进行中医药临床试验盲法评价资料收集的工具表,最后对盲法质量评价在中医药研究中的必要性和可行性进行探讨,以期为评价和提高中医药临床试验中盲法实施质量提供依据。

基于患者队列的随机对照试验设计:队列内试验(TwiCs)的方法与应用

队列内试验(TwiCs)是随机对照试验的一种衍生设计方法,目前已在肿瘤、心血管疾病等慢性疾病领域内广泛应用。TwiCs设计基础是一个特定疾病的前瞻性队列,当要实施随机对照试验时,从队列中随机抽样部分符合纳入排除标准的患者接受“试验干预”,而队列中符合纳入排除标准但未被抽样的患者继续接受常规治疗并作为对照组。通过比较试验组和对照组干预措施的疗效差异,来评估干预措施的效果。在队列内,可以重复执行同样的过程来实施多个随机对照试验(RCTS),以评估不同干预措施或比较不同剂量或时机的干预效果。相较经典随机对照试验,TwiCs利用队列更易招募患者,具有更高的外部真实性,为提升随机对照试验的效率和适用性提供了临床研究新范式。但同时TwiCs也可能面临队列内患者依从性不高的挑战,需要研究者在TwiCs设计和操作过程中采取有效措施进行控制。该文重点介绍了TwiCs实施过程中的方法学要点,包括多阶段知情同意(患者进入队列、进入试验组、试验结束后3个阶段分别进行知情同意)、随机程序(只从队列中随机抽样接受“试验干预”的患者)、样本量计算、统计分析方法,对比了TwiCs与经典RCTS的差异,并以实例说明TwiCs研究设计与分析的过程,以期为广大临床研究者提供新的研究思路和方法。

临床预测模型变量筛选方法及比较

临床预测模型可用于多种医疗场景,而变量筛选是建立临床预测模型的关键步骤之一。变量筛选是从可用的候选变量列表中,筛选出对预测结局影响最大的变量,同时剔除不相关或冗余的变量。变量筛选方法大致可分为基于回归分析(向后消除法、向前筛选法、逐步筛选法、全子集筛选法、Lasso和弹性网络)和基于机器学习(随机森林、正则化随机森林、Boruta、梯度提升特征筛选)两大类。本文介绍了变量筛选的概念、流程,总结不同变量筛选方法的特点、停止规则,并比较分析各自的优缺点。

中医临床预测模型研究现状及方法进展

临床预测模型是借助现有临床数据构建合适的统计模型,并总结特定临床场景下某结局事件发生概率的规律性。临床预测模型在中医药领域的应用较少。针对中医药领域预测模型研究的制作流程进行全面介绍,包括:变量筛选(分为基于回归分析和基于机器学习两大类)、模型构建(线性回归、logistic回归、Cox回归和机器学习算法中的随机森林算法)、模型评价(AUC、一致性指数、Hosmer-Lemeshow拟合优度检验、校准曲线、DCA决策曲线、NRI与IDI)、模型验证(内部验证和外部验证)及模型的可视化展示,以期为该方法在中医药领域应用的可行性和前景提供参考。

中医药序列多重分配随机试验设计分析思路及统计方法应用

序列多重分配随机试验(sequential multiple assignment randomized trial,SMART)是一项多阶段随机试验,可将多种干预组分嵌入研究中,评估不同阶段效果,制定最佳干预序列的组合,在中医药领域应用前景广阔。但因设计新颖性和统计分析复杂性,限制了其广泛应用。本文结合医学实践中经典SMART设计实例,在文献基础上总结SMART主要的研究目的,根据研究目的分别阐述数据整理及分析阶段的统计假设和统计分析思路方法,强调SMART设计中如何规范处理缺失数据的问题,并介绍文章撰写中规范展示方法学部分的内容,以期为今后研究者开展SMART设计提供方法学依据。

临床预测模型结果的可视化分析及其在中医领域的应用研究

临床预测模型是通过将多因素纳入以估算发病或预后结局发生概率的工具,包括诊断模型和预后模型2种类型。可视化是将数据、信息和知识转化为可视形式的过程,用于更深入地展示数据分析的结果。临床预测模型结果的常用可视化方法包括列线图、网页计算器、评分系统、图形评分表以及机器学习中的Shapley Additive Explanations(SHAP)和Local Interpretable Model-Agnostic Explanations(LIME)方法,这些方法能够直观地展示预测结果,提高模型的可解释性。近年来,在中医药领域内亦兴起关于预测模型的相关研究。本研究旨在探讨临床预测模型结果的可视化方法在中医领域的应用现状,对临床预测模型结果的多种可视化方法进行汇总介绍,并对多种可视化方法进行对比,为选择合适的中医临床预测模型结果展示方法提供参考。