氨己烯酸治疗儿童结节性硬化症相关癫痫的疗效及安全性研究进展

结节性硬化症(tuberous sclerosis complex,TSC)是一种常染色体显性遗传皮肤神经综合征,临床表现多样,其中癫痫是最常见的神经系统表现。氨己烯酸(vigabatrin,VGB)为抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)类似物,通过不可逆结合GABA转氨酶减少GABA的降解,从而提高中枢神经系统GABA水平,发挥抗癫痫作用,适用于TSC相关各类型癫痫的治疗。近年来,VGB在TSC相关癫痫中的预防作用引起了广泛关注。VGB使用过程中可能存在一定程度的不良反应,其中最值得关注的为视野及中枢神经系统方面的改变。该文就VGB治疗TSC相关癫痫的疗效及安全性进行综述。