慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究

目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月—2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组)。评价两组疗效、安全性和药物经济学指标。结果共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×10^(9)/L。(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例。两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P>0.05)。(2)疗效:直接组的总体反应率为69%,完全反应率21%,无效率31%;序贯组分别为84%、26%和16%。直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41%,62%的患儿PLT水平维持在50×10^(9)/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58%,74%的患儿PLT维持在50×10^(9)/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×10^(9)/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异。(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10%),序贯组8例(42%),无统计学差异(P>0.05)。结论与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略。

小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察

目的探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料,分析疗效、安全性及预后影响因素。结果90例患儿中,中位用药年龄6.9(1.1~15.9)岁,中位病程9(2~98)个月;其中63例使用四剂方案,27例使用单剂方案,两种方案患者基线齐同。总有效(OR)率为35.6%,完全有效(CR)率为21.1%,部分有效(PR)率为14.4%;中位起效时间为2(1~12)周;持续有效(SR)率为31.1%,中位持续时间为49(15~51)周。用药1年后OR率为25.6%:CR率为15.6%,PR率为10%。半年后复发率为12.5%,1年时复发率为28.1%,中位复发时间为35(16~52)周。无长期不良反应发生及感染风险增加。比较OR、无效(NR)两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002)。结论小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童ITP有效、安全,适用于儿童ITP的二线治疗;抗甲状腺抗体阳性可能预示小剂量利妥昔单抗疗效不佳,具体机制有待进一步探索。

利妥昔单抗治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的发展和现状

1背景免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是儿童常见的出血性疾病,主要由于患儿自身免疫功能紊乱,产生针对血小板和骨髓巨核细胞的自身抗体,导致血小板破坏过多;同时,骨髓巨核细胞成熟受阻,导致血小板生成减少。B淋巴细胞在上述机制中起着重要作用[1]。

原发性免疫性血小板减少症患儿并发颅内出血:单中心临床数据分析

目的颅内出血(ICH)是一种罕见、严重的儿童自身免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的并发症,但国内相关研究尚不充分,本研究旨在通过分析患ITP合并ICH儿童的临床发病特点,以期能提高对于此病的认识,为临床诊治提供帮助。方法回顾性收集了2016年5月至2018年10月2年间在首都医科大学附属北京儿童医院血液病房或重症监护病房住院的并发颅内出血的原发性免疫性血小板减少症患儿临床资料,并进行总结分析。结果共收集到14例病例,约占此期间ITP住院人数的1%,男∶女=1.8∶1,中位年龄0.25(0.17-2.75)岁,ICH发生时中位病程4(2-180)天,新诊断ITP 9人(64.3%),持续性ITP 2人(14.3%),慢性ITP 3人(21.4%),发病时中位血小板数目3(2-15)×10^9/L,8名患者表现为无症状性颅内出血,6名患者表现为不同程度的神经系统症状,所有患儿均存在皮肤、黏膜出血,35.7%患儿存在胃肠道、尿道、生殖系统出血。所有治疗3月后,9例完全有效(CR),1例有效(R),4例无效(NR),存在肢体活动障碍和癫痫并发症3例,死亡2例,2例死亡病例均因为家长放弃治疗。结论儿童原发性ITP并发颅内出血少见,多发生在婴幼儿期,发病时病程短,起病时血小板数严重减少,伴有其他部位明显出血,经积极治疗ITP完全康复率高,但延误诊治预后不良。因此临床上对ITP患儿需积极识别合并ICH者,并给予及时有效地治疗。

调节性T细胞及Th17细胞的变化与儿童再生障碍性贫血临床预后的相关性

目的:探讨Treg细胞及Th17细胞的变化与儿童再生障碍性贫血临床预后的相关性。方法:回顾性分析2017年1月至2018年1月在首都医科大学附属北京儿童医院应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素免疫抑制治疗(IST)的13例再生障碍性贫血(AA)患儿的临床资料。对比分析IST前和IST后6、12个月AA患儿外周血中Treg细胞及Th17细胞表达水平的变化,采用SPSS 19.0统计软件进行数据分析。结果:与IST前对比,IST后6个月Treg细胞表达水平明显降低,差异具有统计学意义(P<0.01);而Th17细胞表达水平与IST前相比无统计学差异。与IST前对比,IST后12个月Treg和Th17细胞表达水平均明显降低(P<0.01),但IST后6个月、IST后12个月Treg细胞/Th17细胞比值无明显变化。结论:IST有效的AA患儿外周血Treg细胞、Th17细胞表达减少,调节性T细胞及Th17细胞的变化与儿童AA的临床预后有相关性。

两种小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的效果及安全性比较

目的比较两种小剂量利妥昔单抗治疗方案治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的效果及安全性。方法前瞻性队列研究。将2018年1月至2021年3月北京儿童医院血液肿瘤中心收治共90例ITP患儿纳入研究。单剂组利妥昔单抗用量为375 mg/m^(2)(最大剂量600 mg),只用1次;四剂组利妥昔单抗用量为100 mg/(次·周)[体重≥30 kg者200 mg/(次·周)],连续4周,每周1次。采用秩和检验、χ^(2)检验和Fisher确切概率法比较分析组间疗效、安全性及治疗费用等指标的差异。结果90例患儿中男41例、女49例,用药年龄6.8(4.1,10.0)岁,其中单剂组27例,四剂组63例,两组患儿在总有效率、完全有效率和部分有效率方面差异均无统计学意义[41%(11/27)比33%(21/63)、26%(7/27)比19%(12/63)、15%(4/27)比14%(9/63),χ^(2)=0.45、0.54、0.00,均P>0.05]。单剂组起效时间显著快于四剂组[1(1,1)比3(2,6)周,Z=-3.24,P=0.001]。单剂组比四剂组在持续有效率、1年时总有效率、1年时完全有效率、1年时部分有效率方面差异无统计学意义[33%(9/27)比30%(19/63)、30%(8/27)比24%(15/63)、19%(5/27)比14%(9/63)、11%(3/27)比10%(6/63),χ^(2)=0.09、0.34、0.04、0.00,均P>0.05]。两组在疗效持续时间、半年内复发率、1年内复发率、复发时间、不良反应率方面差异均无统计学意义(均P>0.05)。单剂组住院次数、住院天数和用药量显著低于四剂组[1(1,1)比4(4,4)次、5(4,7)比8(5,8)d、400(250,500)比400(400,800)mg,Z=-8.67、-3.03、-4.05,均P<0.05]。结论两种小剂量利妥昔单抗方案治疗儿童ITP的效果及安全性没有差异,但单剂小剂量利妥昔单抗方案更为经济和方便,更适合用于儿童ITP的二线治疗。

单中心儿童原发性慢性难治性免疫性血小板减少症临床特点分析

目的:探讨儿童原发性慢性难治性免疫性血小板减少症患者的临床基本特征,为制定诊疗策略提供依据。方法:回顾性收集2016年4月至2019年5月我院血液肿瘤中心收治的符合慢性/难治性(血小板数量持续<20×10^(9)/L)血小板减少症诊断患儿、在首次来该院诊疗时既往临床资料,并分析总结。结果:共收集到符合入组要求患儿67例,其中男35例,女32例,男∶女=1.09∶1.00;中位发病年龄4.39岁(范围6个月~12.16岁),中位病程1.75年(范围1个月~10年),中位血小板基线值5×10^(9)/L(范围0~18×10^(9)/L),极重度血小板减少(<10×10^(9)/L)52例(77.61%);Buchanan出血评分≥3分仅7例(10.45%),在极重度血小板减少中仅6例(8.96%)。全部患儿既往反复应用提升血小板一线治疗:丙种球蛋白中位应用次数2(范围0~9)次/年,糖皮质激素类药物中位应用天数84(范围0~365) d/年;部分患儿既往应用二线治疗:3例(4.48%)使用细胞毒药物,2例(2.99%)使用雄激素,27例(40.30%)使用利妥昔单抗,4例(5.97%)使用环孢素,1例(1.49%)使用霉酚酸酯;33例(49.25%)使用2种以上药物。结论:儿童原发性慢性难治性免疫性血小板减少症起病多在学龄前期,男女发病无明显差别;以极重度血小板减少为主,但严重出血少见;因病情迁延,多反复使用激素、丙种球蛋白治疗,并多联合其他对儿童毒副作用大的三线药物治疗;目前急需探索安全、有效的靶向分层精准治疗。

智能收割机

智能收割机不仅拥有收割、烘干、碾米等功能,还拥有无人驾驶功能。操作员只需要一部手机或一台电脑,在同一局域网内就可以操作机器。智能收割机在收割谷物时,一方面将谷物消毒、烘干、去壳入仓库;另一方面,做肥料,既节省了时间,又减少了人力和物力。