儿童脑干胶质瘤预后因素及分子学特征分析

目的探讨儿童脑干胶质瘤的临床和分子学特征,并分析预后相关因素。方法收集2018年1月至2020年12月73例脑干胶质瘤患者的临床病理资料,对生存数据进行Cox多因素分析。结果73例患者的中位总生存时间(OS)为12.4个月。单纯放疗组的中位OS为10.2个月,放化疗联合组的中位OS为14.7个月(P=0.038)。高Lansky功能评分组的中位OS为15.5个月,低Lansky功能评分组的中位OS为9.6个月(P<0.001)。病程<1个月组的中位OS为11.1个月,短于病程≥1个月组的20.5个月(P=0.009)。H3K27M突变型和野生型患者的中位OS分别为13.2个月和23.4个月(P=0.075),ATRX突变型和野生型患者的中位OS分别为25.3个月和13.2个月(P=0.889),TP53突变型和野生型患者的中位OS分别为12.2个月和25.3个月(P=0.009)。单因素分析显示,Lansky功能评分、病程、放化疗联合、MRI增强模式以及H3K27M和TP53状态与脑干胶质瘤患者的OS有关(P<0.1)。Cox多因素分析显示,病程、Lansky功能评分和H3K27M状态是影响OS的独立因素(P<0.05)。结论儿童脑干胶质瘤总体预后较差,病程短、低Lansky功能评分以及H3K27M突变是影响患者OS的危险因素。

儿童非典型性畸胎样/横纹肌样瘤放疗疗效及预后分析

目的:分析非典型性畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)患儿综合治疗的疗效及预后影响因素。方法:回顾性分析2012年11月至2022年9月于上海交通大学医学院附属新华医院肿瘤科行初次放疗的病理确诊为AT/RT儿童的临床资料。采用Pearson卡方检验或连续性校正卡方检验或Fisher确切概率法进行分类变量组间比较,采用独立样本 t检验或Wilcoxon秩和检验进行连续变量的组间比较;采用Kaplan-Meier法计算1、2年总生存(OS)率及无进展生存(PFS)率。采用单因素和多因素Cox回归分析来确定相关预后因素。 结果:共纳入45名患儿,其中诊断年龄≥3岁者27名,男女比例为1.65∶1。所有患儿均行手术及放疗,39例行化疗,41例行全中枢放疗(CSI),4例行全脑或局部瘤床放疗。中位随访时间为28(13.5,49)个月。综合治疗后共14例死亡。患儿1年OS率为80.0%,PFS率为71.1%。2年OS率为75.5%,PFS率为65.7%。生存预后分析提示放疗后无影像肿瘤残存( HR=0.087,95% CI为0.011~0.697, P=0.022)是PFS的有利因素。肿瘤原发灶<4.8 cm( HR=0.221,95% CI为0.052~0.935, P=0.040)及行CSI( HR=0.085,95% CI为0.011~0.651, P=0.018)是OS的有利因素。在亚组分析中,CSI也有利于提高≥3岁患儿OS期( HR=0.014,95% CI为0~0.470, P=0.017),但PFS无明显获益。在无脑脊液播散的患儿中,放疗后无影像肿瘤残存( HR=0.066,95% CI为0.009~0.481, P=0.007;HR=0.076,95% CI为0.008~0.695, P=0.024)及行CSI( HR=0.105,95% CI为0.012~0.937, P=0.044;HR=0.054,95% CI为0.005~0.629, P=0.020)是患儿PFS及OS的有利因素,肿瘤原发灶<4.8 cm也提示更长的OS期( HR=0.094,95% CI为0.013~0.690, P=0.020)。 结论:包括放疗在内的综合治疗模式提升了AT/RT患儿预后。放疗后无影像肿瘤残存与PFS改善相关;肿瘤原发灶<4.8 cm及行CSI是OS的有利因素;CSI也是≥3岁患儿及无脑脊液播散患儿的显著正面预后因素。

儿童转移性髓母细胞瘤预后因素分析

目的探讨影响儿童转移性髓母细胞瘤(MB)的预后相关因素。方法回顾性分析2012—2020年期间上海交通大学医学院附属新华医院肿瘤科收治的87例转移性MB患儿的临床特征与生存资料,采用Kaplan-Meier法生存分析,Cox模型多因素分析。结果87例转移性MB患儿中位发病年龄59个月(15~183个月),>3岁69例(79%),≤3岁18例(21%);男女比例1∶0.67;M1期5例(6%),M2期8例(9%),M3期74例(85%);手术至放疗的间隔中位时间为41d,≤49d 53例(61%),>49d 34例(39%);放疗总天数平均(47.2±14.3)d,≤49d 57例(66%),>49d 30例(34%)。患儿3年总生存和无进展生存率分别为57%和50%。单因素分析发现组织学分型、手术至放疗间隔时间、放疗总天数、放疗后是否化疗是影响总生存的因素(均P<0.05),多因素分析发现手术至放疗间隔时间、放疗后是否化疗是影响总生存的因素(均P<0.05)。结论儿童转移性MB的总体预后不佳,≤3岁患儿的预后较差。手术至放疗的间隔时间、放疗后是否化疗是影响患儿总体生存时间的独立预后因素。手术后尽早放疗及放疗后化疗可改善预后。

儿童颅内原发性非生殖细胞瘤性生殖细胞肿瘤疗效分析

目的探讨儿童颅内原发性非生殖细胞瘤性生殖细胞肿瘤(NGGCT)的临床特征,及其预后影响因素。方法回顾性分析2008年11月至2019年6月在本中心接受放疗的40例NGGCT患儿的临床资料,90%患儿接受全脑全脊髓放疗,所有患儿接受铂类为基础的化疗。采用Kaplan-Meier曲线分析生存情况,采用log-rank检验分析预后相关因素。结果原发部位以松果体、鞍区/鞍上、基底节为主;中位发病年龄为108个月(20~204个月);中位随访时间33个月(8~131个月),3、5年总生存率均为82.0%;3、5年无进展生存率分别为78.6%和73.0%。单因素分析发现甲胎蛋白(AFP)升高(P=0.02),初诊年龄>10岁(P=0.006),初诊时有转移(P<0.001),肿瘤病理学类型中含有绒毛膜癌、卵黄囊瘤和/或胚胎性癌成分(P=0.036)是患儿独立的不良预后因素。结论患儿AFP升高、初诊年龄>10岁、肿瘤转移播散、病理类型是儿童颅内NGGCT独立的不良预后因素。其整体预后差于生殖细胞瘤,需要多学科合作强化治疗以提高生存。